Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie i Gaucher-patienter av typ 1 för att utvärdera farmakokinetiken, säkerheten och farmakodynamiken för AT2101

17 augusti 2010 uppdaterad av: Amicus Therapeutics

En öppen studie för att utvärdera farmakokinetiken, säkerheten och farmakodynamiken för upprepade doser av oralt administrerad AT2101 hos vuxna patienter med Gauchers sjukdom typ 1

Detta är en öppen studie utformad för att bedöma om AT2101 är säkert hos patienter med Gauchers sjukdom och hur AT2101 tar sig igenom kroppen efter att det tagits genom munnen. Studien erbjuds vuxna patienter med Gauchers sjukdom typ 1 som för närvarande får en stabil dos av enzymersättningsterapi (ERT) med imiglukeras. Under studien kommer försökspersoner inte att få ERT (upp till 35 dagar).

Studien består av en screeningperiod (~14 dagar), en behandlingsperiod (12 dagar) och en uppföljningsperiod (7 dagar efter sista dosen). Vid två tillfällen i studien kommer försökspersonerna att inhysas i en slutenvårdsavdelning i 3 dagar/2 nätter för att ta emot alla nödvändiga blodprover.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Under studien kommer försökspersoner att behöva avstå från att konsumera följande livsmedel och drycker:

  • Koffein: 24 timmar före inläggning och under hela vistelsen på patienten;
  • Alkohol: 48 timmar före inläggning och under hela slutenvården. Högst 2 enheter/dag kommer att tillåtas under den polikliniska delen av studien (1 enhet alkohol = vind (125mL)=sprit(25mL)=öl (284mL);
  • Vitaminer: under hela inläggningsperioden.

Försökspersoner kommer också att vara begränsade till att ta mediciner eller växtbaserade produkter under studien förutom om huvudutredaren tillåter det.

Försökspersoner kommer inte att ägna sig åt ansträngande aktivitet vid något tillfälle under slutenvårdsperioderna.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

1

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Miramar, Florida, Förenta staterna, 33025
        • Comprehensive Phase One
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SE1 1YR
        • Guy's Drug Research Unit

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Har en bekräftad diagnos av Gauchers sjukdom typ 1 med en dokumenterad genmutation;
  • Kliniskt stabil och på en stabil dos av ERT i minst 2 år innan studiestart, utan förändringar av dosnivå eller regim under de senaste 6 månaderna;
  • Villig att stoppa ERT under studiens varaktighet;
  • Man eller kvinna i åldrarna 18 till 65 inklusive;
  • Alla försökspersoner med reproduktionspotential måste utöva en acceptabel preventivmetod;
  • Alla försökspersoner måste ha ett kroppsmassaindex på mindre än 30; och
  • Ge skriftligt informerat samtycke till att delta i studien.

Exklusions kriterier:

  • En kliniskt signifikant sjukdom, allvarliga komplikationer från Gauchers sjukdom eller allvarliga interkurrenta sjukdomar som kan utesluta deltagande i studien enligt utredarens åsikt;
  • Under screening-/uttvättningsperioden, alla kliniskt signifikanta fynd, baserade på fysisk undersökning, medicinsk historia, laboratoriebedömning, bedömning av vitala tecken och/eller andra betydande fynd som skulle äventyra patientens säkerhet eller hindra patienten från att slutföra studie enligt bedömningen av utredaren;
  • Partiell eller total splenektomi;
  • Anamnes med pulmonell hypertoni eller Gaucher-relaterad lungsjukdom;
  • Historik med allergi eller känslighet mot studieläkemedlet eller något hjälpämne, inklusive eventuella tidigare allvarliga allergiska reaktioner mot iminosocker;
  • Screening eller Dag 1 (före dosering) 12-avlednings-EKG-demonstration QTc >450 msek hos män eller >470 hos kvinnor;
  • Gravid eller ammande;
  • Pågående/nyligen drog- eller alkoholmissbruk under de senaste 12 månaderna;
  • Behandling med alla prövningsprodukter, inklusive undersökningsformer av ERT, under de 90 dagarna före studiestart;
  • Behandling under de föregående 90 dagarna med något läkemedel som är känt för att ha en väldefinierad potential för toxicitet för ett större organ;
  • Närvaro eller följdsjukdomar av gastrointestinala, lever- eller njursjukdomar eller andra tillstånd som är kända för att störa absorption, distribution, metabolism eller utsöndring av läkemedel; eller
  • Ämnet är annars olämpligt för studien enligt utredarens uppfattning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: AT2101
Läkemedel: AT2101
225 mg (nio 25 mg kapslar total dos) som ska tas genom munnen varje dag i 9 dagar (studiedagar 1, 3-10)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
För att utvärdera endos- och multipeldosfarmakokinetiken för isofagomin efter oral administrering av AT2101 hos patienter med Gauchers sjukdom typ 1
Tidsram: Flera gånger i upp till tre dagar efter dag 1 och dag 10
Flera gånger i upp till tre dagar efter dag 1 och dag 10

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
För att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av oral AT2101 administrerad till patienter med Gauchers sjukdom typ 1
Tidsram: Dagligen
Dagligen
För att utvärdera den farmakodynamiska effekten av WBC GCase av oralt AT2101 administrerat till patienter med Gauchers sjukdom typ 1.
Tidsram: Dag 1, 5 och 7 (valfritt), 10 och 17
Dag 1, 5 och 7 (valfritt), 10 och 17

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Utredare

  • Studierektor: Eugene Schneider, MD, Amicus Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2009

Avslutad studie (Faktisk)

1 juli 2009

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 april 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 april 2009

Första postat (Uppskatta)

3 april 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

19 augusti 2010

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 augusti 2010

Senast verifierad

1 augusti 2010

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GAU-CL-104

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Typ 1 Gauchers sjukdom

Kliniska prövningar på AT2101

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera