Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie u pacjentów z zespołem Gauchera typu 1 w celu oceny farmakokinetyki, bezpieczeństwa i farmakodynamiki AT2101

17 sierpnia 2010 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics

Otwarte badanie mające na celu ocenę farmakokinetyki, bezpieczeństwa i farmakodynamiki powtarzanych dawek AT2101 podawanego doustnie dorosłym pacjentom z chorobą Gauchera typu 1

Jest to otwarte badanie mające na celu ocenę, czy AT2101 jest bezpieczny u pacjentów z chorobą Gauchera i jak AT2101 przenika przez organizm po przyjęciu doustnym. Badanie jest oferowane dorosłym pacjentom z chorobą Gauchera typu 1, którzy obecnie otrzymują stabilną dawkę enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) z imiglucerazą. Podczas badania uczestnicy nie będą otrzymywać ERT (do 35 dni).

Badanie składa się z okresu przesiewowego (~14 dni), okresu leczenia (12 dni) i okresu obserwacji (7 dni po ostatniej dawce). W dwóch punktach badania uczestnicy będą umieszczani w placówce leczenia stacjonarnego przez 3 dni/2 noce, aby pomieścić wszystkie niezbędne pobrania krwi.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Podczas badania uczestnicy będą musieli powstrzymać się od spożywania następujących pokarmów i napojów:

  • Kofeina: 24 godziny przed przyjęciem i przez cały pobyt w szpitalu;
  • Alkohol: 48 godzin przed przyjęciem i przez cały pobyt w szpitalu. Maksymalnie 2 jednostki dziennie będą dozwolone podczas ambulatoryjnej części badania (1 jednostka alkoholu = wiatr (125 ml) = spirytus (25 ml) = piwo (284 ml);
  • Witaminy: przez cały okres hospitalizacji.

Uczestnicy będą również ograniczeni do przyjmowania leków lub produktów ziołowych podczas badania, z wyjątkiem sytuacji, gdy główny badacz wyrazi na to zgodę.

Pacjenci nie będą angażować się w forsowną aktywność w żadnym momencie podczas okresów hospitalizacji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mają potwierdzone rozpoznanie choroby Gauchera typu 1 z udokumentowaną mutacją genu;
  • Stabilny klinicznie i na stabilnej dawce ERT przez co najmniej 2 lata przed włączeniem do badania, bez zmian poziomu dawki lub schematu w ciągu ostatnich 6 miesięcy;
  • Chęć przerwania ERT na czas trwania badania;
  • Mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 65 lat włącznie;
  • Wszystkie osoby zdolne do reprodukcji są zobowiązane do stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji;
  • Wszyscy badani muszą mieć wskaźnik masy ciała mniejszy niż 30; I
  • Wyrazić pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotna choroba, ciężkie powikłania choroby Gauchera lub poważna choroba współistniejąca, która w opinii Badacza może wykluczyć udział w badaniu;
  • Podczas okresu przesiewowego/wymywania wszelkie istotne klinicznie ustalenia, wynikające z badania fizykalnego, przeglądu historii medycznej, oceny laboratoryjnej, oceny parametrów życiowych i/lub innych istotnych ustaleń, które zagroziłyby bezpieczeństwu uczestnika lub uniemożliwiłyby uczestnikowi ukończenie badania badania według uznania Badacza;
  • Częściowa lub całkowita splenektomia;
  • Historia nadciśnienia płucnego lub choroby płuc związanej z chorobą Gauchera;
  • Historia alergii lub wrażliwości na badany lek lub jakąkolwiek substancję pomocniczą, w tym wszelkie wcześniejsze poważne reakcje alergiczne na iminocukry;
  • Badanie przesiewowe lub Dzień 1 (przed podaniem dawki) Demonstracja 12-odprowadzeniowego EKG QTc >450 ms u mężczyzn lub >470 u kobiet;
  • w ciąży lub karmi piersią;
  • Bieżące/niedawne nadużywanie narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatnich 12 miesięcy;
  • Leczenie jakimkolwiek badanym produktem, w tym badanymi postaciami ERT, w ciągu 90 dni przed rozpoczęciem badania;
  • Leczenie w ciągu ostatnich 90 dni jakimkolwiek lekiem, o którym wiadomo, że ma dobrze określony potencjał toksyczności dla głównego narządu;
  • Obecność lub następstwa chorób przewodu pokarmowego, wątroby lub nerek lub innych stanów, o których wiadomo, że zakłócają wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leków; Lub
  • W opinii Badacza osoba pod innymi względami nie nadaje się do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AT2101
Lek: AT2101
225 mg (łączna dawka dziewięciu kapsułek po 25 mg) przyjmowane doustnie codziennie przez 9 dni (dni badania 1, 3-10)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena farmakokinetyki pojedynczej i wielokrotnej dawki izofagominy po doustnym podaniu AT2101 pacjentom z chorobą Gauchera typu 1
Ramy czasowe: Wielokrotnie przez maksymalnie trzy dni po dniu 1 i dniu 10
Wielokrotnie przez maksymalnie trzy dni po dniu 1 i dniu 10

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji doustnego podania AT2101 pacjentom z chorobą Gauchera typu 1
Ramy czasowe: Codziennie
Codziennie
Ocena efektu farmakodynamicznego WBC GCase doustnego AT2101 podawanego pacjentom z chorobą Gauchera typu 1.
Ramy czasowe: Dzień 1, 5 i 7 (opcjonalnie), 10 i 17
Dzień 1, 5 i 7 (opcjonalnie), 10 i 17

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Eugene Schneider, MD, Amicus Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2009

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 kwietnia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 kwietnia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 kwietnia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

19 sierpnia 2010

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 sierpnia 2010

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2010

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GAU-CL-104

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera typu 1

Badania kliniczne na AT2101

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Pakistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj