Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование пациентов Гоше типа 1 для оценки фармакокинетики, безопасности и фармакодинамики AT2101

17 августа 2010 г. обновлено: Amicus Therapeutics

Открытое исследование для оценки фармакокинетики, безопасности и фармакодинамики повторных доз перорально вводимого AT2101 у взрослых пациентов с болезнью Гоше 1 типа

Это открытое исследование, предназначенное для оценки безопасности AT2101 у пациентов с болезнью Гоше и того, как AT2101 проникает в организм после приема внутрь. Исследование предлагается взрослым пациентам с болезнью Гоше 1 типа, которые в настоящее время получают стабильную дозу заместительной ферментной терапии (ФЗТ) имиглюцеразой. Во время исследования субъекты не будут получать ФЗТ (до 35 дней).

Исследование состоит из периода скрининга (~ 14 дней), периода лечения (12 дней) и периода наблюдения (7 дней после последней дозы). В двух точках исследования субъекты будут помещены в стационарное лечебное учреждение на 3 дня/2 ночи для проведения всех необходимых заборов крови.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Во время исследования испытуемые должны будут воздерживаться от употребления следующих продуктов и напитков:

  • Кофеин: за 24 часа до поступления и на протяжении всего пребывания в стационаре;
  • Алкоголь: за 48 часов до поступления и на протяжении всего пребывания в стационаре. Во время амбулаторной части исследования будет разрешено максимум 2 единицы алкоголя в день (1 единица алкоголя = ветер (125 мл) = спиртные напитки (25 мл) = пиво (284 мл);
  • Витамины: на протяжении всего стационарного периода.

Субъектам также будет запрещено принимать лекарства или растительные продукты во время исследования, за исключением случаев, когда это разрешено Главным исследователем.

Субъекты не будут заниматься напряженной деятельностью в любое время в период пребывания в стационаре.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

1

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Иметь подтвержденный диагноз болезни Гоше 1 типа с задокументированной генной мутацией;
  • Клинически стабилен и принимает стабильную дозу ФЗТ в течение как минимум 2 лет до включения в исследование, без изменений уровня дозы или режима за последние 6 месяцев;
  • готовность прекратить прием ФЗТ на время исследования;
  • Мужчина или женщина в возрасте от 18 до 65 лет включительно;
  • Все субъекты с репродуктивным потенциалом должны использовать приемлемый метод контрацепции;
  • Все субъекты должны иметь индекс массы тела менее 30; и
  • Дать письменное информированное согласие на участие в исследовании.

Критерий исключения:

  • Клинически значимое заболевание, тяжелые осложнения болезни Гоше или серьезное интеркуррентное заболевание, которое, по мнению исследователя, может препятствовать участию в исследовании;
  • Во время скрининга/периода вымывания любые клинически значимые результаты, основанные на физическом осмотре, обзоре истории болезни, лабораторной оценке, оценке основных показателей жизнедеятельности и/или других значимых результатах, которые могут поставить под угрозу безопасность субъекта или помешать субъекту пройти обследование. исследование, как считает Следователь;
  • Частичная или тотальная спленэктомия;
  • История легочной гипертензии или заболевания легких, связанного с болезнью Гоше;
  • История аллергии или чувствительности к исследуемому препарату или любым вспомогательным веществам, включая любую предшествующую серьезную аллергическую реакцию на иминосахара;
  • Скрининг или День 1 (до введения дозы) Демонстрационная ЭКГ в 12 отведениях QTc >450 мс у мужчин или >470 у женщин;
  • Беременные или кормящие грудью;
  • Текущее/недавнее злоупотребление наркотиками или алкоголем в течение последних 12 месяцев;
  • лечение любым исследуемым продуктом, включая исследуемые формы ФЗТ, в течение 90 дней до включения в исследование;
  • Лечение в течение предшествующих 90 дней любым лекарственным средством, о котором известно, что оно обладает четко определенным потенциалом токсичности для основных органов;
  • Наличие или последствия заболеваний желудочно-кишечного тракта, печени или почек или других состояний, о которых известно, что они мешают всасыванию, распределению, метаболизму или выведению лекарств; или
  • В остальном субъект непригоден для исследования, по мнению Исследователя.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: AT2101
Лекарство: AT2101
225 мг (общая доза девять капсул по 25 мг) принимать внутрь каждый день в течение 9 дней (дни исследования 1, 3-10)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценить фармакокинетику изофагомина при однократном и многократном приеме после перорального приема АТ2101 у пациентов с болезнью Гоше 1 типа.
Временное ограничение: Несколько раз в течение трех дней после дня 1 и дня 10
Несколько раз в течение трех дней после дня 1 и дня 10

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценить безопасность и переносимость перорального AT2101, вводимого пациентам с болезнью Гоше 1 типа.
Временное ограничение: Ежедневно
Ежедневно
Оценить фармакодинамический эффект WBC GCase при пероральном введении AT2101 пациентам с болезнью Гоше 1 типа.
Временное ограничение: Дни 1, 5 и 7 (по желанию), 10 и 17
Дни 1, 5 и 7 (по желанию), 10 и 17

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amicus Therapeutics

Следователи

  • Директор по исследованиям: Eugene Schneider, MD, Amicus Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 апреля 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июля 2009 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июля 2009 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 апреля 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 апреля 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

3 апреля 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

19 августа 2010 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 августа 2010 г.

Последняя проверка

1 августа 2010 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GAU-CL-104

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться