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Uno studio su pazienti con Gaucher di tipo 1 per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la farmacodinamica di AT2101

17 agosto 2010 aggiornato da: Amicus Therapeutics

Uno studio in aperto per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la farmacodinamica di dosi ripetute di AT2101 somministrato per via orale in pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1

Questo è uno studio in aperto progettato per valutare se AT2101 è sicuro nei pazienti con malattia di Gaucher e in che modo AT2101 attraversa il corpo dopo essere stato assunto per via orale. Lo studio viene offerto a pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1 che stanno attualmente ricevendo una dose stabile di terapia enzimatica sostitutiva (ERT) con imiglucerasi. Durante lo studio, i soggetti non riceveranno ERT (fino a 35 giorni).

Lo studio consiste in un periodo di screening (~14 giorni), un periodo di trattamento (12 giorni) e un periodo di follow-up (7 giorni dopo l'ultima dose). In due punti dello studio, i soggetti saranno ospitati in una struttura di trattamento ospedaliero per 3 giorni/2 notti per accogliere tutti i prelievi di sangue necessari.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Durante lo studio, ai soggetti sarà richiesto di astenersi dal consumare i seguenti alimenti e bevande:

  • Caffeina: 24 ore prima del ricovero e per tutta la degenza;
  • Alcol: 48 ore prima del ricovero e durante tutta la degenza. Sarà consentito un massimo di 2 unità al giorno durante la parte ambulatoriale dello studio (1 unità di alcol = vento (125 ml) = superalcolici (25 ml) = birra (284 ml);
  • Vitamine: durante i periodi di degenza.

I soggetti saranno inoltre limitati all'assunzione di farmaci o prodotti a base di erbe durante lo studio, a meno che il Principal Investigator non lo consenta.

I soggetti non si impegneranno in attività faticose in qualsiasi momento durante i periodi di ricovero.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE1 1YR
        • Guy's Drug Research Unit
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Miramar, Florida, Stati Uniti, 33025
        • Comprehensive Phase One

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Avere una diagnosi confermata di malattia di Gaucher di tipo 1 con una mutazione genetica documentata;
  • Clinicamente stabile e con una dose stabile di ERT per almeno 2 anni prima dell'ingresso nello studio, senza modifiche al livello di dose o al regime negli ultimi 6 mesi;
  • Disposto a interrompere l'ERT per la durata dello studio;
  • Maschio o femmina di età compresa tra 18 e 65 anni inclusi;
  • Tutti i soggetti in età fertile sono tenuti a praticare un metodo contraccettivo accettabile;
  • Tutti i soggetti devono avere un indice di massa corporea inferiore a 30; E
  • Fornire il consenso informato scritto per partecipare allo studio.

Criteri di esclusione:

  • Una malattia clinicamente significativa, gravi complicanze della malattia di Gaucher o gravi malattie intercorrenti che possono precludere la partecipazione allo studio secondo l'opinione dello sperimentatore;
  • Durante il periodo di screening/wash out, qualsiasi risultato clinicamente significativo, basato su esame fisico, anamnesi, valutazione di laboratorio, valutazione dei segni vitali e/o altri risultati significativi che potrebbero compromettere la sicurezza del soggetto o precludere al soggetto il completamento del studio come ritenuto dall'investigatore;
  • splenectomia parziale o totale;
  • Storia di ipertensione polmonare o malattia polmonare correlata a Gaucher;
  • Storia di allergia o sensibilità al farmaco in studio o a qualsiasi eccipiente, inclusa qualsiasi precedente reazione allergica grave agli imminozuccheri;
  • Screening o giorno 1 (prima della somministrazione) dimostrazione dell'ECG a 12 derivazioni QTc >450 msec nei maschi o >470 nelle femmine;
  • Incinta o allattamento;
  • Abuso attuale/recente di droghe o alcol negli ultimi 12 mesi;
  • Trattamento con qualsiasi prodotto sperimentale, comprese le forme sperimentali di ERT, nei 90 giorni precedenti l'ingresso nello studio;
  • Trattamento nei 90 giorni precedenti con qualsiasi farmaco noto per avere un potenziale ben definito di tossicità per un organo importante;
  • Presenza o sequele di malattie gastrointestinali, epatiche o renali o altre condizioni note per interferire con l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione di farmaci; O
  • Il soggetto è altrimenti inadatto per lo studio secondo l'opinione dello sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AT2101
Droga: AT2101
225 mg (dose totale di nove capsule da 25 mg) da assumere per via orale ogni giorno per 9 giorni (giorni di studio 1, 3-10)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Per valutare la farmacocinetica a dose singola e a dose multipla di isofagomina dopo la somministrazione orale di AT2101 in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1
Lasso di tempo: Più volte per un massimo di tre giorni dopo il giorno 1 e il giorno 10
Più volte per un massimo di tre giorni dopo il giorno 1 e il giorno 10

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza e la tollerabilità dell'AT2101 orale somministrato a pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1
Lasso di tempo: Quotidiano
Quotidiano
Per valutare l'effetto farmacodinamico di WBC GCase di AT2101 orale somministrato in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1.
Lasso di tempo: Giorni 1, 5 e 7 (opzionale), 10 e 17
Giorni 1, 5 e 7 (opzionale), 10 e 17

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Eugene Schneider, MD, Amicus Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2009

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 aprile 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 aprile 2009

Primo Inserito (Stima)

3 aprile 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

19 agosto 2010

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 agosto 2010

Ultimo verificato

1 agosto 2010

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GAU-CL-104

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Gaucher di tipo 1

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