Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az 1-es típusú Gaucher-betegeken végzett vizsgálat az AT2101 farmakokinetikájának, biztonságosságának és farmakodinamikájának értékelésére

2010. augusztus 17. frissítette: Amicus Therapeutics

Nyílt vizsgálat az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő felnőtt betegeknél az ismételt orálisan alkalmazott AT2101 dózisok farmakokinetikájának, biztonságosságának és farmakodinamikájának felmérésére

Ez egy nyílt elrendezésű vizsgálat, amelynek célja annak felmérése, hogy az AT2101 biztonságos-e Gaucher-kórban szenvedő betegeknél, és hogyan jut át ​​az AT2101 a szervezetbe szájon át történő bevétel után. A vizsgálatot 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő felnőtt betegeknek ajánlják, akik jelenleg stabil dózisú enzimpótló terápiát (ERT) kapnak imiglucerázzal. A vizsgálat során az alanyok nem kapnak ERT-t (legfeljebb 35 napig).

A vizsgálat egy szűrési időszakból (~14 nap), egy kezelési időszakból (12 nap) és egy követési időszakból (7 nap az utolsó adag után) áll. A vizsgálat két pontján az alanyokat egy fekvőbeteg-kezelő intézményben helyezik el 3 napig/2 éjszakán keresztül, hogy minden szükséges vérvételt elvégezzenek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat során az alanyoknak tartózkodniuk kell a következő ételek és italok fogyasztásától:

  • Koffein: 24 órával a felvétel előtt és a fekvőbeteg-kezelés alatt;
  • Alkohol: 48 órával a felvétel előtt és a fekvőbeteg-ellátás alatt. A vizsgálat ambuláns része alatt legfeljebb 2 egység/nap megengedett (1 egység alkohol = szél (125 ml) = szeszes ital (25 ml) = sör (284 ml);
  • Vitaminok: az egész fekvőbeteg időszak alatt.

Az alanyok a vizsgálat során gyógyszereket vagy gyógynövénytermékeket is szedhetnek, kivéve, ha a vizsgálatvezető engedélyezi.

Az alanyok a fekvőbeteg időszak alatt soha nem végeznek megerőltető tevékenységet.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

1

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 1-es típusú Gaucher-kór megerősített diagnózisa dokumentált génmutációval;
  • Klinikailag stabil és stabil ERT-dózis mellett legalább 2 évig a vizsgálatba való belépés előtt, a dózisszint vagy a kezelési rend nem változott az elmúlt 6 hónapban;
  • hajlandó leállítani az ERT-t a vizsgálat idejére;
  • 18 és 65 év közötti férfi vagy nő;
  • Minden reproduktív potenciállal rendelkező alanynak elfogadható fogamzásgátlási módszert kell alkalmaznia;
  • Minden alany testtömeg-indexének 30-nál kisebbnek kell lennie; és
  • Adjon írásos beleegyezését a vizsgálatban való részvételhez.

Kizárási kritériumok:

  • Klinikailag jelentős betegség, a Gaucher-kór súlyos szövődményei vagy súlyos interkurrens betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárhatja a vizsgálatban való részvételt;
  • A szűrési/kimosási időszak alatt minden olyan klinikailag jelentős lelet, amely fizikális vizsgálaton, anamnézis áttekintésen, laborvizsgálaton, életjel-felmérésen és/vagy egyéb jelentős leleteken alapul, amelyek veszélyeztetik az alany biztonságát, vagy kizárják a vizsgálati alanynak a vizsgálat elvégzését. a vizsgálatot végző személy megítélése szerint;
  • Részleges vagy teljes lépeltávolítás;
  • Pulmonális hipertónia vagy Gaucher-vel összefüggő tüdőbetegség az anamnézisben;
  • A vizsgálati gyógyszerrel vagy bármely segédanyaggal szembeni allergia vagy érzékenység anamnézisében, beleértve az iminocukrokra adott korábbi súlyos allergiás reakciókat;
  • Szűrés vagy 1. nap (adagolás előtt) 12 elvezetéses EKG demonstrációs QTc >450 msec férfiaknál vagy >470 nőknél;
  • Terhes vagy szoptató;
  • Jelenlegi/legutóbbi kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés az elmúlt 12 hónapban;
  • kezelés bármely vizsgálati készítménnyel, beleértve az ERT vizsgálati formáit is, a vizsgálatba való belépés előtti 90 napon belül;
  • Kezelés az elmúlt 90 napban bármely olyan gyógyszerrel, amelyről ismert, hogy jól meghatározott toxicitási potenciállal rendelkezik egy fő szervre nézve;
  • Gasztrointesztinális, máj- vagy vesebetegség jelenléte vagy következményei, vagy egyéb olyan állapotok, amelyekről ismert, hogy befolyásolják a gyógyszerek felszívódását, eloszlását, metabolizmusát vagy kiválasztódását; vagy
  • Az alany egyébként a vizsgálatra alkalmatlan a vizsgáló véleménye szerint.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: AT2101
Drog: AT2101
225 mg (kilenc 25 mg-os kapszula teljes adag) szájon át minden nap 9 napon keresztül (1. vizsgálati nap, 3-10.)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az izofagomin egyszeri és többszörös dózisú farmakokinetikájának értékelése az AT2101 orális adagolását követően 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeknél
Időkeret: Többször, legfeljebb három napig az 1. és 10. napot követően
Többször, legfeljebb három napig az 1. és 10. napot követően

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeknél az orálisan alkalmazott AT2101 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése
Időkeret: Napi
Napi
Az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeknél orálisan adott AT2101 WBC GCase farmakodinámiás hatásának értékelése.
Időkeret: 1., 5. és 7. (opcionális), 10. és 17. nap
1., 5. és 7. (opcionális), 10. és 17. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Amicus Therapeutics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Eugene Schneider, MD, Amicus Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2009. április 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2009. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2009. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. április 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. április 2.

Első közzététel (Becslés)

2009. április 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2010. augusztus 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. augusztus 17.

Utolsó ellenőrzés

2010. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GAU-CL-104

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a 1-es típusú Gaucher-kór

Klinikai vizsgálatok a AT2101

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ecuador

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel