Triheptanoiinihoitokoe potilaille, joilla on aikuisten polyglukosaanikehon sairaus
torstai 1. maaliskuuta 2018 päivittänyt: Baylor Research Institute
Triheptanoiinin hoitokoe potilailla, joilla on aikuisten polyglukosaanikehon sairaus – satunnaistettu kontrolloitu tutkimus
Tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko triheptanoiini tehokas hoitomuoto aikuisten polyglukosaanikehon taudin oireisiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Aikuisten polyglukosaanitauti on etenevä neurogeneettinen sairaus, jolle on tunnusomaista neurogeeninen rakko, etenevät kävelyvaikeudet ja alaraajojen sensoriset poikkeavuudet, joita esiintyy tyypillisesti 4. tai 5. elämän vuosikymmenellä.
Sairauden patogeneesi sisältää solunsisäisten polyglukosaanikappaleiden (amylopektiinin kaltaisten polysakkaridien) kerääntymisen ääreishermoihin sekä keskushermoston soluihin, ja se liittyy usein haaraentsyymin puutteeseen, joka aiheuttaa virheellistä glykogeenin muodostusta.
Oletetaan, että glykogeenin vähentynyt hajoaminen johtaa hermoston solujen energiavajeeseen.
Siksi anapleroottinen hoito voi toimittaa tarvittavaa substraattia sitruunahappokiertoon energiavajeen korjaamiseksi.
Tämä toimenpide voi hidastaa, pysäyttää tai kääntää taudin etenemisen, jolle ei ole tehokasta hoitoa.
Kokeeseen osallistui 18 koehenkilöä, jotka nauttivat ruokavaliota, johon on lisätty triheptanoiinia, 7-hiilistä triglyseridiä tai plaseboa kasviöljyä annoksella 1-2 g/kg/24 tuntia satunnaistetussa ristikkäiskontrolloidussa kaksoissokkotutkimuksessa.
Tutkimus kestää yhden vuoden potilailla, jotka saivat triheptanoiinia 6 kuukauden ajan ja lumelääkeöljyä 6 kuukauden ajan.
Turvallisuusseuranta sisältää virtsan orgaaniset hapot ja asyylikarnitiiniprofiilin.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
23
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska, 75013
- Department of Genetics, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta - 73 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu APBD-diagnoosi GBE1-geenin mutaatioilla molemmissa alleeleissa tai haaraentsyymin puutteessa
- Halukas ja kykenevä matkustamaan Dallas TX:ään
- Kestää ravintoöljyä
- Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Väliaikaiset sairaudet, jotka häiritsevät tehon arviointia, kuten HIV tai diabetes
- Potilaat, jotka ovat pyörätuolissa
- Potilaat, jotka tutkija katsoi sopimattomiksi tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Aktiivinen/Placebo
Koehenkilöt saavat 1-2 grammaa/kg ruumiinpainoa triheptanoiinia jaettuna 4 yhtä suureen annokseen aterioiden ja välipalan yhteydessä 6 kuukauden ajan, jolloin he saavat lumelääkekasviöljyä samalla annoksella ja tiheydellä seuraavien kuuden kuukauden ajan satunnaistamisvaiheen aikana.
|
1-2 grammaa triheptanoiinia (lääke)/kg ruumiinpainoa jaettuna 4 yhtä suureen annokseen päivässä aterioiden ja välipalan yhteydessä 6 kuukauden ajan, jonka jälkeen 1-2 grammaa kasviöljyä (plaseboa)/kg ruumiinpainoa jaettuna 4 yhtä suureen annokseen päivässä aterioiden ja välipalan yhteydessä 6 kuukauden ajan.
1-2 grammaa kasviöljyä (plaseboa)/kg ruumiinpainoa jaettuna 4 yhtä suureen annokseen päivässä aterioiden ja välipalan yhteydessä 6 kuukauden ajan, jonka jälkeen 1-2 g triheptanoiinia (lääkettä)/kg ruumiinpainoa 6 kuukauden ajan.
Muut nimet:
|
|
Muut: Placebo/aktiivinen
Koehenkilöt saavat 1-2 grammaa painokiloa kohden lumelääke kasviöljyä jaettuna 4 yhtä suureen annokseen aterioiden ja välipalan yhteydessä 6 kuukauden ajan, jolloin he saavat triheptanoiinia samalla annoksella ja tiheydellä seuraavien kuuden kuukauden ajan satunnaistamisvaiheen aikana.
|
1-2 grammaa triheptanoiinia (lääke)/kg ruumiinpainoa jaettuna 4 yhtä suureen annokseen päivässä aterioiden ja välipalan yhteydessä 6 kuukauden ajan, jonka jälkeen 1-2 grammaa kasviöljyä (plaseboa)/kg ruumiinpainoa jaettuna 4 yhtä suureen annokseen päivässä aterioiden ja välipalan yhteydessä 6 kuukauden ajan.
1-2 grammaa kasviöljyä (plaseboa)/kg ruumiinpainoa jaettuna 4 yhtä suureen annokseen päivässä aterioiden ja välipalan yhteydessä 6 kuukauden ajan, jonka jälkeen 1-2 g triheptanoiinia (lääkettä)/kg ruumiinpainoa 6 kuukauden ajan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kuljettu matka kuuden minuutin kävelytestissä
Aikaikkuna: kolmen kuukauden välein
|
kolmen kuukauden välein
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Raphael Schiffmann, M.D, M.H.Sc, Institute of Metabolic Disease
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. kesäkuuta 2009
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 24. heinäkuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 27. heinäkuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 28. heinäkuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 5. maaliskuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 1. maaliskuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. maaliskuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 009-103
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .