Triheptanoin-behandelingsonderzoek voor patiënten met volwassen polyglucosanlichaamziekte
1 maart 2018 bijgewerkt door: Baylor Research Institute
Een behandelingsonderzoek van triheptanoïne bij patiënten met volwassen polyglucosanlichaamziekte - een gerandomiseerde gecontroleerde studie
Het doel van de studie is om te bepalen of triheptanoïne een effectieve behandeling is voor de symptomen van Adult Polyglucosan Body Disease.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Polyglucosanziekte bij volwassenen is een progressieve neurogenetische aandoening die wordt gekenmerkt door een neurogene blaas, progressieve moeite met lopen en sensorische afwijkingen in de onderste ledematen die zich doorgaans voordoen in het 4e of 5e levensdecennium.
De pathogenese van de ziekte omvat de ophoping van intracellulaire polyglucosanlichaampjes (amylopectine-achtige polysacchariden) in de perifere zenuwen en de cellen van het centrale zenuwstelsel en wordt vaak geassocieerd met vertakkingsenzymdeficiëntie die onjuiste glycogeenvorming veroorzaakt.
Er wordt verondersteld dat verminderde glycogeenafbraak leidt tot energietekort in de cellen van het zenuwstelsel.
Daarom kan anaplerotische therapie het benodigde substraat leveren aan de citroenzuurcyclus om het energietekort te corrigeren.
Deze ingreep kan de progressie van de ziekte, waarvoor geen effectieve behandeling bestaat, vertragen, stoppen of omkeren.
Bij de proef namen 18 proefpersonen een dieet in dat was aangevuld met triheptanoïne, een triglyceride met 7 koolstofatomen of een placebo van plantaardige olie in een dosis van 1-2 g/kg/24 uur in een gerandomiseerde cross-over gecontroleerde dubbelblinde studie.
De studie duurt een jaar met patiënten die gedurende 6 maanden triheptanoïne kregen en de placebo-olie gedurende 6 maanden.
Veiligheidsbewaking omvat urine organische zuren en acylcarnitineprofiel.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
23
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75013
- Department of Genetics, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar tot 71 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bevestigde diagnose van APBD door de aanwezigheid van mutaties van het GBE1-gen in beide allelen of vertakkingsenzymdeficiëntie
- Bereid en in staat om naar Dallas TX te reizen
- In staat om voedingsolie te verdragen
- In staat om geïnformeerde toestemming te geven
Uitsluitingscriteria:
- Bijkomende medische aandoeningen die de beoordeling van de werkzaamheid zouden verstoren, zoals HIV of diabetes
- Patiënten die rolstoelgebonden zijn
- Patiënten die door de onderzoeker ongeschikt worden geacht voor het onderzoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Actief/Placebo
Proefpersonen kregen gedurende 6 maanden 1-2 gram/kg lichaamsgewicht triheptanoïne verdeeld over 4 gelijke doses, ingenomen bij maaltijden en tussendoortjes, en gingen over op placebo-plantaardige olie in dezelfde dosis en frequentie gedurende de volgende 6 maanden tijdens de randomisatiefase.
|
1-2 gram triheptanoïne (medicijn)/kilo lichaamsgewicht verdeeld over 4 gelijke doses per dag ingenomen bij de maaltijd en een tussendoortje gedurende 6 maanden gevolgd door 1-2 gram plantaardige olie (placebo)/kilo lichaamsgewicht verdeeld over 4 gelijke doses per dag ingenomen bij maaltijden en een tussendoortje gedurende 6 maanden.
1-2 gram plantaardige olie (placebo)/kilo lichaamsgewicht verdeeld over 4 gelijke doses per dag ingenomen bij de maaltijd en een tussendoortje gedurende 6 maanden gevolgd door 1-2 g triheptanoïne (medicijn)/kilo lichaamsgewicht gedurende 6 maanden.
Andere namen:
|
|
Ander: Placebo/Actief
Proefpersonen kregen gedurende 6 maanden 1-2 gram/kg lichaamsgewicht placebo-plantaardige olie verdeeld over 4 gelijke doses, ingenomen bij maaltijden en tussendoortjes, waarna ze gedurende de volgende 6 maanden tijdens de randomisatiefase triheptanoïne kregen in dezelfde dosis en frequentie.
|
1-2 gram triheptanoïne (medicijn)/kilo lichaamsgewicht verdeeld over 4 gelijke doses per dag ingenomen bij de maaltijd en een tussendoortje gedurende 6 maanden gevolgd door 1-2 gram plantaardige olie (placebo)/kilo lichaamsgewicht verdeeld over 4 gelijke doses per dag ingenomen bij maaltijden en een tussendoortje gedurende 6 maanden.
1-2 gram plantaardige olie (placebo)/kilo lichaamsgewicht verdeeld over 4 gelijke doses per dag ingenomen bij de maaltijd en een tussendoortje gedurende 6 maanden gevolgd door 1-2 g triheptanoïne (medicijn)/kilo lichaamsgewicht gedurende 6 maanden.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Afgelegde afstand in looptest van zes minuten
Tijdsspanne: elke drie maanden
|
elke drie maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Raphael Schiffmann, M.D, M.H.Sc, Institute of Metabolic Disease
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 juni 2009
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 juli 2015
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 juli 2015
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
24 juli 2009
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 juli 2009
Eerst geplaatst (Schatting)
28 juli 2009
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
5 maart 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
1 maart 2018
Laatst geverifieerd
1 maart 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 009-103
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .