Ensaio de tratamento com triheptanoína para pacientes com doença de corpo de poliglucosana em adultos
1 de março de 2018 atualizado por: Baylor Research Institute
Um ensaio de tratamento de triheptanoína em pacientes com doença de corpo de poliglucosano adulto - um estudo controlado randomizado
O objetivo do estudo é determinar se a triheptanoína é um tratamento eficaz para os sintomas da doença do corpo de poliglucosana em adultos.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A doença do poliglucosano do adulto é um distúrbio neurogenético progressivo caracterizado por bexiga neurogênica, dificuldade progressiva para caminhar e anormalidades sensoriais nas extremidades inferiores que geralmente se apresentam na 4ª ou 5ª década de vida.
A patogênese da doença inclui o acúmulo de corpos intracelulares de poliglicosano (polissacarídeos semelhantes à amilopectina) nos nervos periféricos, bem como nas células do sistema nervoso central, e está frequentemente associada à deficiência da enzima ramificadora que causa formação inadequada de glicogênio.
Supõe-se que a diminuição da degradação do glicogênio leva ao déficit de energia nas células do sistema nervoso.
Portanto, a terapia anaplerótica pode fornecer o substrato necessário ao ciclo do ácido cítrico para corrigir o déficit de energia.
Esta intervenção pode retardar, interromper ou reverter a progressão da doença, para a qual não existe tratamento eficaz.
O estudo envolve 18 indivíduos que ingerem uma dieta suplementada com triheptanoína, um triglicerídeo de 7 carbonos ou um placebo de óleo vegetal na dose de 1-2 g/kg/24 horas em um estudo randomizado cruzado controlado duplo-cego.
O estudo dura um ano com pacientes recebendo trieptanoína por 6 meses e o óleo placebo por 6 meses.
O monitoramento de segurança inclui ácidos orgânicos na urina e perfil de acil carnitina.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
23
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Paris, França, 75013
- Department of Genetics, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos a 73 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de APBD pela presença de mutações do gene GBE1 em ambos os alelos ou deficiência da enzima ramificadora
- Disposto e capaz de viajar para Dallas TX
- Capaz de tolerar o óleo dietético
- Capaz de fornecer consentimento informado
Critério de exclusão:
- Condições médicas intercorrentes que confundiriam a avaliação da eficácia, como HIV ou diabetes
- Pacientes em cadeira de rodas
- Pacientes considerados inadequados para o estudo pelo investigador
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Outro: Ativo/Placebo
Os indivíduos recebem 1-2 gramas/kg de peso corporal de triheptanoína divididos em 4 doses iguais tomadas com refeições e lanche por 6 meses passando para receber óleo vegetal placebo na mesma dose e frequência pelos próximos 6 meses durante a fase de randomização.
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1-2 gramas de triheptanoína (droga)/kg de peso corporal dividido em 4 doses iguais por dia tomado com as refeições e um lanche por 6 meses seguido de 1-2 gramas de óleo vegetal (placebo)/kg de peso corporal dividido em 4 doses iguais por dia tomado com as refeições e um lanche por 6 meses.
1-2 gramas de óleo vegetal (placebo)/kg de peso corporal dividido em 4 doses iguais por dia tomadas com as refeições e um lanche por 6 meses, seguido de 1-2 g de triheptanoína (droga)/kg de peso corporal por 6 meses.
Outros nomes:
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Outro: Placebo/Ativo
Os indivíduos recebem 1-2 gramas/quilograma de óleo vegetal placebo de peso corporal divididos em 4 doses iguais tomadas com refeições e lanche por 6 meses passando para receber triheptanoína na mesma dose e frequência pelos próximos 6 meses durante a fase de randomização.
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1-2 gramas de triheptanoína (droga)/kg de peso corporal dividido em 4 doses iguais por dia tomado com as refeições e um lanche por 6 meses seguido de 1-2 gramas de óleo vegetal (placebo)/kg de peso corporal dividido em 4 doses iguais por dia tomado com as refeições e um lanche por 6 meses.
1-2 gramas de óleo vegetal (placebo)/kg de peso corporal dividido em 4 doses iguais por dia tomadas com as refeições e um lanche por 6 meses, seguido de 1-2 g de triheptanoína (droga)/kg de peso corporal por 6 meses.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Distância percorrida no teste de caminhada de seis minutos
Prazo: a cada tres meses
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a cada tres meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Raphael Schiffmann, M.D, M.H.Sc, Institute of Metabolic Disease
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2009
Conclusão Primária (Real)
1 de julho de 2015
Conclusão do estudo (Real)
1 de julho de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de julho de 2009
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de julho de 2009
Primeira postagem (Estimativa)
28 de julho de 2009
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de março de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de março de 2018
Última verificação
1 de março de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 009-103
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