- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT00947960
Zkouška léčby triheptanoinem pro pacienty s polyglukosanovým tělesným onemocněním dospělých
1. března 2018 aktualizováno: Baylor Research Institute
Léčebná studie triheptanoinu u pacientů s polyglukosanovým tělesným onemocněním dospělých – randomizovaná kontrolovaná studie
Účelem studie je určit, zda je triheptanoin účinnou léčbou příznaků polyglukosanové tělesné choroby dospělých.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Dospělé polyglukosanové onemocnění je progresivní neurogenetická porucha charakterizovaná neurogenním močovým měchýřem, progresivními potížemi s chůzí a senzorickými abnormalitami na dolních končetinách, které se typicky vyskytují ve 4. nebo 5. dekádě života.
Patogeneze onemocnění zahrnuje akumulaci intracelulárních polyglukosanových tělísek (polysacharidy podobné amylopektinu) v periferních nervech i buňkách centrálního nervového systému a je často spojena s nedostatkem větvícího enzymu, který způsobuje nesprávnou tvorbu glykogenu.
Předpokládá se, že snížená degradace glykogenu vede k energetickému deficitu v buňkách nervového systému.
Proto může anaplerotická terapie dodávat potřebný substrát do cyklu kyseliny citrónové ke korekci energetického deficitu.
Tato intervence může zpomalit, zastavit nebo zvrátit progresi onemocnění, pro které neexistuje účinná léčba.
Studie zahrnuje 18 subjektů užívajících dietu doplněnou triheptanoinem, triglyceridem se 7 uhlíky nebo placebem rostlinného oleje v dávce 1-2 g/kg/24 hodin v randomizované zkřížené kontrolované dvojitě zaslepené studii.
Studie trvá jeden rok s pacienty užívajícími triheptanoin po dobu 6 měsíců a placebo olej po dobu 6 měsíců.
Monitorování bezpečnosti zahrnuje organické kyseliny v moči a profil acylkarnitinu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
23
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie, 75013
- Department of Genetics, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let až 73 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzená diagnóza APBD přítomností mutací genu GBE1 v obou alelách nebo deficitem větveného enzymu
- Ochotný a schopný cestovat do Dallas TX
- Schopný tolerovat dietní oleje
- Schopnost poskytnout informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Interkurentní zdravotní stavy, které by zmařily hodnocení účinnosti, jako je HIV nebo diabetes
- Pacienti, kteří jsou upoutáni na invalidní vozík
- Pacienti, které výzkumník považoval za nevhodné pro studii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Jiný: Aktivní/placebo
Subjekty dostávají 1-2 gramy/kilogram tělesné hmotnosti triheptanoinu rozdělené do 4 stejných dávek užívaných s jídlem a svačinou po dobu 6 měsíců, přičemž přecházejí na placebo rostlinný olej ve stejné dávce a frekvenci po dobu dalších 6 měsíců během fáze randomizace.
|
1–2 gramy triheptanoinu (léčiva)/kilogram tělesné hmotnosti rozdělené do 4 stejných dávek denně užívaných s jídlem a svačinou po dobu 6 měsíců a následně 1–2 gramy rostlinného oleje (placebo)/kilogram tělesné hmotnosti rozdělené do 4 stejných dávek denně užívá se s jídlem a svačinou po dobu 6 měsíců.
1–2 gramy rostlinného oleje (placebo)/kilogram tělesné hmotnosti rozdělené do 4 stejných dávek denně užívaných s jídlem a svačinou po dobu 6 měsíců a následně 1–2 g triheptanoinu (léku)/kilogram tělesné hmotnosti po dobu 6 měsíců.
Ostatní jména:
|
Jiný: Placebo/aktivní
Subjekty dostávají 1-2 gramy/kilogram tělesné hmotnosti placebo rostlinného oleje rozdělené do 4 stejných dávek užívaných s jídlem a svačinou po dobu 6 měsíců, přičemž během fáze randomizace budou dostávat triheptanoin ve stejné dávce a frekvenci po dobu dalších 6 měsíců.
|
1–2 gramy triheptanoinu (léčiva)/kilogram tělesné hmotnosti rozdělené do 4 stejných dávek denně užívaných s jídlem a svačinou po dobu 6 měsíců a následně 1–2 gramy rostlinného oleje (placebo)/kilogram tělesné hmotnosti rozdělené do 4 stejných dávek denně užívá se s jídlem a svačinou po dobu 6 měsíců.
1–2 gramy rostlinného oleje (placebo)/kilogram tělesné hmotnosti rozdělené do 4 stejných dávek denně užívaných s jídlem a svačinou po dobu 6 měsíců a následně 1–2 g triheptanoinu (léku)/kilogram tělesné hmotnosti po dobu 6 měsíců.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Ujetá vzdálenost v šestiminutovém testu chůze
Časové okno: každé tři měsíce
|
každé tři měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Raphael Schiffmann, M.D, M.H.Sc, Institute of Metabolic Disease
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. června 2009
Primární dokončení (Aktuální)
1. července 2015
Dokončení studie (Aktuální)
1. července 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. července 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. července 2009
První zveřejněno (Odhad)
28. července 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. března 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
1. března 2018
Naposledy ověřeno
1. března 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 009-103
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .