Испытание лечения тригептаноином для пациентов с болезнью тела взрослых полиглюкозаном
1 марта 2018 г. обновлено: Baylor Research Institute
Испытание лечения тригептаноином у пациентов с полиглюкозановой болезнью организма взрослых - рандомизированное контролируемое исследование
Цель исследования - определить, является ли тригептаноин эффективным средством для лечения симптомов полиглюкозановой болезни взрослых.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Полиглюкозановая болезнь взрослых представляет собой прогрессирующее нейрогенное заболевание, характеризующееся нейрогенным мочевым пузырем, прогрессирующими трудностями при ходьбе и сенсорными нарушениями в нижних конечностях, которые обычно проявляются на 4-м или 5-м десятилетии жизни.
Патогенез заболевания включает накопление внутриклеточных полиглюкозановых телец (амилопектиноподобных полисахаридов) в периферических нервах, а также в клетках центральной нервной системы и часто связано с дефицитом разветвляющих ферментов, что вызывает неправильное образование гликогена.
Предполагается, что снижение деградации гликогена приводит к дефициту энергии в клетках нервной системы.
Таким образом, анаплеротическая терапия может обеспечить цикл лимонной кислоты необходимым субстратом для коррекции дефицита энергии.
Это вмешательство может замедлить, остановить или обратить вспять прогрессирование заболевания, для которого не существует эффективного лечения.
В исследовании приняли участие 18 человек, которые принимали пищу, богатую тригептаноином, 7-углеродным триглицеридом или плацебо из растительного масла в дозе 1-2 г/кг/24 часа в рандомизированном перекрестном контролируемом двойном слепом исследовании.
Исследование длится один год, при этом пациенты получают тригептаноин в течение 6 месяцев и масло плацебо в течение 6 месяцев.
Мониторинг безопасности включает анализ органических кислот в моче и профиль ацилкарнитина.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
23
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Paris, Франция, 75013
- Department of Genetics, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 14 лет до 71 год (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Подтвержденный диагноз APBD по наличию мутаций гена GBE1 в обоих аллелях или недостаточности разветвляющего фермента
- Желание и возможность поехать в Даллас, штат Техас
- Способен переносить диетическое масло
- Возможность дать информированное согласие
Критерий исключения:
- Интеркуррентные медицинские состояния, которые могут исказить оценку эффективности, такие как ВИЧ или диабет.
- Пациенты, прикованные к инвалидной коляске
- Пациенты, признанные исследователем непригодными для исследования
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: Активный/плацебо
Субъекты получают 1-2 г/кг массы тела тригептаноина, разделенного на 4 равные дозы, принимаемые во время еды и закусок в течение 6 месяцев, переходя на прием растительного масла плацебо в той же дозе и частоте в течение следующих 6 месяцев во время фазы рандомизации.
|
1-2 г тригептаноина (лекарство)/кг массы тела, разделенные на 4 равные дозы в день, принимаемые во время еды и перекусов в течение 6 месяцев, затем 1-2 г растительного масла (плацебо)/кг массы тела, разделенные на 4 равные дозы в день. принимать во время еды и закусок в течение 6 месяцев.
1-2 г растительного масла (плацебо)/кг массы тела, разделенные на 4 равные дозы в день, принимаемые во время еды и закусок в течение 6 месяцев, затем 1-2 г тригептаноина (лекарство)/кг массы тела в течение 6 месяцев.
Другие имена:
|
|
Другой: Плацебо/Активный
Субъекты получают 1-2 г/кг массы тела плацебо растительного масла, разделенного на 4 равные дозы, принимаемые во время еды и закусок в течение 6 месяцев, переходя к приему тригептаноина в той же дозе и частоте в течение следующих 6 месяцев во время фазы рандомизации.
|
1-2 г тригептаноина (лекарство)/кг массы тела, разделенные на 4 равные дозы в день, принимаемые во время еды и перекусов в течение 6 месяцев, затем 1-2 г растительного масла (плацебо)/кг массы тела, разделенные на 4 равные дозы в день. принимать во время еды и закусок в течение 6 месяцев.
1-2 г растительного масла (плацебо)/кг массы тела, разделенные на 4 равные дозы в день, принимаемые во время еды и закусок в течение 6 месяцев, затем 1-2 г тригептаноина (лекарство)/кг массы тела в течение 6 месяцев.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Расстояние, пройденное в тесте шестиминутной ходьбы
Временное ограничение: каждые три месяца
|
каждые три месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Raphael Schiffmann, M.D, M.H.Sc, Institute of Metabolic Disease
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 июня 2009 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июля 2015 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 июля 2015 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
24 июля 2009 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 июля 2009 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
28 июля 2009 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 марта 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
1 марта 2018 г.
Последняя проверка
1 марта 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 009-103
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .