- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT00947960
Próba leczenia triheptanoiną u pacjentów z chorobą ciała poliglukozanowego u dorosłych
1 marca 2018 zaktualizowane przez: Baylor Research Institute
Próba leczenia triheptanoiną u pacjentów z chorobą wieloglukozową u dorosłych — randomizowane badanie kontrolowane
Celem badania jest ustalenie, czy triheptanoina jest skutecznym sposobem leczenia objawów choroby ciała poliglukozowego dorosłych.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Choroba poliglukozowa u dorosłych jest postępującym schorzeniem neurogenetycznym charakteryzującym się neurogennym pęcherzem moczowym, postępującymi trudnościami w chodzeniu i zaburzeniami czucia w kończynach dolnych, które zazwyczaj pojawiają się w 4. lub 5. dekadzie życia.
Patogeneza choroby obejmuje gromadzenie się wewnątrzkomórkowych ciał poliglukozanowych (polisacharydów podobnych do amylopektyny) w nerwach obwodowych oraz komórkach ośrodkowego układu nerwowego i często wiąże się z niedoborem enzymu rozgałęziającego, co powoduje nieprawidłowe tworzenie glikogenu.
Przypuszcza się, że zmniejszona degradacja glikogenu prowadzi do deficytu energii w komórkach układu nerwowego.
Dlatego terapia anaplerotyczna może dostarczyć potrzebnego substratu do cyklu kwasu cytrynowego, aby skorygować deficyt energetyczny.
Ta interwencja może spowolnić, zatrzymać lub odwrócić postęp choroby, na którą nie ma skutecznego leczenia.
Badanie obejmuje 18 osób spożywających dietę uzupełnioną triheptanoiną, 7-węglowym triglicerydem lub placebo w postaci oleju roślinnego w dawce 1-2 g/kg/24 godziny w randomizowanym, kontrolowanym krzyżowo badaniu z podwójną ślepą próbą.
Badanie trwa rok, a pacjenci otrzymują triheptanoinę przez 6 miesięcy i olej placebo przez 6 miesięcy.
Monitorowanie bezpieczeństwa obejmuje kwasy organiczne w moczu i profil acylokarnityny.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
23
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Paris, Francja, 75013
- Department of Genetics, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
16 lat do 73 lata (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Potwierdzone rozpoznanie APBD na podstawie obecności mutacji genu GBE1 w obu allelach lub niedoboru enzymu rozgałęziającego
- Chętny i zdolny do podróży do Dallas w Teksasie
- Toleruje olej dietetyczny
- Potrafi wyrazić świadomą zgodę
Kryteria wyłączenia:
- Współistniejące schorzenia, które mogłyby zakłócić ocenę skuteczności, takie jak HIV lub cukrzyca
- Pacjenci poruszający się na wózku inwalidzkim
- Pacjenci uznani przez badacza za nieodpowiednich do badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Inny: Aktywny/placebo
Pacjenci otrzymują triheptanoinę w dawce 1-2 gramów/kilogram masy ciała, podzieloną na 4 równe dawki przyjmowane z posiłkami i przekąskami przez 6 miesięcy przechodząc na olej roślinny placebo w tej samej dawce iz tą samą częstotliwością przez następne 6 miesięcy podczas fazy randomizacji.
|
1-2 gramy triheptanoiny (lek)/kilogram masy ciała podzielone na 4 równe dawki dziennie przyjmowane z posiłkami i przekąskami przez 6 miesięcy, a następnie 1-2 gramy oleju roślinnego (placebo)/kilogram masy ciała podzielone na 4 równe dawki dziennie przyjmowane z posiłkami i przekąskami przez 6 miesięcy.
1-2 gramy oleju roślinnego (placebo)/kilogram masy ciała podzielone na 4 równe dawki dziennie przyjmowane z posiłkami i przekąskami przez 6 miesięcy, a następnie 1-2 g triheptanoiny (lek)/kilogram masy ciała przez 6 miesięcy.
Inne nazwy:
|
Inny: Placebo/Aktywna
Pacjenci otrzymują 1-2 gramy/kilogram masy ciała oleju roślinnego placebo podzielonego na 4 równe dawki, przyjmowane z posiłkami i przekąskami przez 6 miesięcy, przechodząc na triheptanoinę w tej samej dawce iz tą samą częstotliwością przez następne 6 miesięcy podczas fazy randomizacji.
|
1-2 gramy triheptanoiny (lek)/kilogram masy ciała podzielone na 4 równe dawki dziennie przyjmowane z posiłkami i przekąskami przez 6 miesięcy, a następnie 1-2 gramy oleju roślinnego (placebo)/kilogram masy ciała podzielone na 4 równe dawki dziennie przyjmowane z posiłkami i przekąskami przez 6 miesięcy.
1-2 gramy oleju roślinnego (placebo)/kilogram masy ciała podzielone na 4 równe dawki dziennie przyjmowane z posiłkami i przekąskami przez 6 miesięcy, a następnie 1-2 g triheptanoiny (lek)/kilogram masy ciała przez 6 miesięcy.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
---|---|
Dystans przebyty w sześciominutowym teście marszu
Ramy czasowe: co każde trzy miesiące
|
co każde trzy miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Raphael Schiffmann, M.D, M.H.Sc, Institute of Metabolic Disease
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 czerwca 2009
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 lipca 2015
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 lipca 2015
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 lipca 2009
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 lipca 2009
Pierwszy wysłany (Oszacować)
28 lipca 2009
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
5 marca 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
1 marca 2018
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 009-103
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .