Essai de traitement à la triheptanoïne pour les patients atteints d'une maladie corporelle à polyglucosan adulte
1 mars 2018 mis à jour par: Baylor Research Institute
Un essai de traitement de la triheptanoïne chez des patients adultes atteints d'une maladie corporelle polyglucosan adulte - Une étude contrôlée randomisée
Le but de l'étude est de déterminer si la triheptanoïne est un traitement efficace pour les symptômes de la maladie corporelle du polyglucosan chez l'adulte.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La polyglucosane de l'adulte est une maladie neurogénétique progressive caractérisée par une vessie neurogène, une difficulté progressive à marcher et des anomalies sensorielles des membres inférieurs qui se présentent généralement dans la 4e ou la 5e décennie de la vie.
La pathogenèse de la maladie comprend l'accumulation de corps intracellulaires de polyglucosan (polysaccharides de type amylopectine) dans les nerfs périphériques ainsi que dans les cellules du système nerveux central et est souvent associée à un déficit en enzyme ramifiée qui provoque une formation inappropriée de glycogène.
On suppose qu'une diminution de la dégradation du glycogène entraîne un déficit énergétique dans les cellules du système nerveux.
Par conséquent, la thérapie anaplérotique peut fournir le substrat nécessaire au cycle de l'acide citrique pour corriger le déficit énergétique.
Cette intervention peut ralentir, arrêter ou inverser la progression de la maladie, pour laquelle il n'existe aucun traitement efficace.
L'essai implique 18 sujets ingérant un régime alimentaire complété par de la triheptanoïne, un triglycéride à 7 carbones ou un placebo d'huile végétale à une dose de 1-2 g/kg/24 heures dans une étude randomisée en double aveugle contrôlée et croisée.
L'étude dure un an avec des patients recevant de la triheptanoïne pendant 6 mois et l'huile placebo pendant 6 mois.
La surveillance de l'innocuité comprend les acides organiques urinaires et le profil d'acyl carnitine.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
23
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Paris, France, 75013
- Department of Genetics, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
16 ans à 73 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic confirmé d'APBD par la présence de mutations du gène GBE1 dans les deux allèles ou le déficit en enzyme brancher
- Disposé et capable de voyager à Dallas TX
- Capable de tolérer l'huile alimentaire
- Capable de fournir un consentement éclairé
Critère d'exclusion:
- Conditions médicales intercurrentes qui confondraient l'évaluation de l'efficacité, telles que le VIH ou le diabète
- Patients en fauteuil roulant
- Patients jugés inaptes à l'étude par l'investigateur
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Autre: Actif/Placebo
Les sujets reçoivent 1 à 2 grammes/kilogramme de poids corporel de triheptanoïne divisés en 4 doses égales prises avec les repas et les collations pendant 6 mois pour recevoir un placebo d'huile végétale à la même dose et à la même fréquence pendant les 6 mois suivants pendant la phase de randomisation.
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1-2 grammes de triheptanoïne (médicament)/kilogramme de poids corporel divisés en 4 doses égales par jour à prendre avec les repas et une collation pendant 6 mois, suivis de 1-2 grammes d'huile végétale (placebo)/kilogramme de poids corporel divisés en 4 doses égales par jour pris avec les repas et une collation pendant 6 mois.
1 à 2 grammes d'huile végétale (placebo)/kilogramme de poids corporel divisés en 4 doses égales par jour à prendre avec les repas et une collation pendant 6 mois suivis de 1 à 2 g de triheptanoïne (médicament)/kilogramme de poids corporel pendant 6 mois.
Autres noms:
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Autre: Placebo/Actif
Les sujets reçoivent 1 à 2 grammes/kilogramme de poids corporel d'huile végétale placebo divisés en 4 doses égales prises avec les repas et les collations pendant 6 mois pour recevoir de la triheptanoïne à la même dose et à la même fréquence pendant les 6 mois suivants pendant la phase de randomisation.
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1-2 grammes de triheptanoïne (médicament)/kilogramme de poids corporel divisés en 4 doses égales par jour à prendre avec les repas et une collation pendant 6 mois, suivis de 1-2 grammes d'huile végétale (placebo)/kilogramme de poids corporel divisés en 4 doses égales par jour pris avec les repas et une collation pendant 6 mois.
1 à 2 grammes d'huile végétale (placebo)/kilogramme de poids corporel divisés en 4 doses égales par jour à prendre avec les repas et une collation pendant 6 mois suivis de 1 à 2 g de triheptanoïne (médicament)/kilogramme de poids corporel pendant 6 mois.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Distance parcourue lors d'un test de marche de six minutes
Délai: chaque trois mois
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chaque trois mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Raphael Schiffmann, M.D, M.H.Sc, Institute of Metabolic Disease
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 juin 2009
Achèvement primaire (Réel)
1 juillet 2015
Achèvement de l'étude (Réel)
1 juillet 2015
Dates d'inscription aux études
Première soumission
24 juillet 2009
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
27 juillet 2009
Première publication (Estimation)
28 juillet 2009
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
5 mars 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
1 mars 2018
Dernière vérification
1 mars 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 009-103
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