성인 폴리글루코산 체질병 환자를 위한 트리헵타노인 치료 시험
2018년 3월 1일 업데이트: Baylor Research Institute
성인 폴리글루코산 체질병 환자에서 트리헵타노인의 치료 시험 - 무작위 통제 연구
이 연구의 목적은 트리헵타노인이 성인 폴리글루코산 체질병의 증상에 효과적인 치료법인지 확인하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
성인 폴리글루코산 질환은 신경인성 방광, 진행성 보행 장애 및 하지의 감각 이상을 특징으로 하는 진행성 신경 유전 질환으로, 일반적으로 4~50대에 나타납니다.
질병의 병인은 중추 신경계 세포뿐만 아니라 말초 신경에 세포내 폴리글루코산체(아밀로펙틴 유사 다당류)의 축적을 포함하며 종종 부적절한 글리코겐 형성을 유발하는 가지 효소 결핍과 관련됩니다.
감소된 글리코겐 분해가 신경계 세포의 에너지 결핍으로 이어진다는 가설이 있습니다.
따라서 보충 요법은 에너지 부족을 교정하기 위해 구연산 회로에 필요한 기질을 공급할 수 있습니다.
이 개입은 효과적인 치료법이 없는 질병의 진행을 늦추거나 중단하거나 역전시킬 수 있습니다.
이 시험은 무작위 교차 통제 이중 맹검 연구에서 트리헵타노인, 7탄소 트리글리세리드 또는 1-2g/kg/24시간 용량의 식물성 기름 위약으로 보충된 식이를 섭취하는 18명의 피험자를 포함합니다.
연구는 6개월 동안 트리헵타노인을 투여받은 환자와 6개월 동안 위약 오일을 투여받은 환자로 1년 동안 지속됩니다.
안전성 모니터링에는 소변 유기산 및 아실 카르니틴 프로필이 포함됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
23
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Paris, 프랑스, 75013
- Department of Genetics, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 대립 유전자 또는 분지 효소 결핍 모두에서 GBE1 유전자의 돌연변이 존재에 의해 APBD의 진단이 확인됨
- 달라스 텍사스로 여행할 의향과 능력
- 식이유를 견딜 수 있음
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있음
제외 기준:
- HIV 또는 당뇨병과 같이 유효성 평가를 혼란스럽게 하는 병발성 의학적 상태
- 휠체어에 묶인 환자
- 연구자가 연구에 부적합하다고 판단한 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 활성/위약
피험자는 6개월 동안 1-2g/체중 트리헵타노인을 식사 및 간식과 함께 4개의 동일한 용량으로 나누어 무작위화 단계 동안 다음 6개월 동안 동일한 용량과 빈도로 위약 식물성 기름을 받았습니다.
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1-2g 트리헵타노인(약물)/kg 체중을 6개월 동안 식사 및 간식과 함께 하루에 4등분하여 섭취한 다음 1-2g 식물성 기름(위약)/kg 체중을 하루 4등분하여 섭취 6개월 동안 식사 및 간식과 함께 복용합니다.
1-2g 식물성 기름(위약)/kg 체중을 6개월 동안 식사 및 간식과 함께 하루에 4번의 동일한 용량으로 나눈 다음 6개월 동안 1-2g 트리헵타노인(약물)/kg 체중을 섭취합니다.
다른 이름들:
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다른: 위약/활성
피험자는 6개월 동안 식사 및 간식과 함께 4개의 동일한 용량으로 나누어 1-2g/체중 위약 식물성 기름을 받고 무작위화 단계 동안 다음 6개월 동안 동일한 용량과 빈도로 트리헵타노인을 투여받습니다.
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1-2g 트리헵타노인(약물)/kg 체중을 6개월 동안 식사 및 간식과 함께 하루에 4등분하여 섭취한 다음 1-2g 식물성 기름(위약)/kg 체중을 하루 4등분하여 섭취 6개월 동안 식사 및 간식과 함께 복용합니다.
1-2g 식물성 기름(위약)/kg 체중을 6개월 동안 식사 및 간식과 함께 하루에 4번의 동일한 용량으로 나눈 다음 6개월 동안 1-2g 트리헵타노인(약물)/kg 체중을 섭취합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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6분 도보 테스트에서 이동한 거리
기간: 3개월마다
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3개월마다
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Raphael Schiffmann, M.D, M.H.Sc, Institute of Metabolic Disease
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2009년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2009년 7월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2009년 7월 27일
처음 게시됨 (추정)
2009년 7월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 3월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 3월 1일
마지막으로 확인됨
2018년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 009-103
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