Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Allo-HCT MUD ei-pahanlaatuisten punasolujen (RBC) häiriöihin: Sirppisolu-, Thal- ja DBA: Alennettu intensiteettihoito, Co-tx MSC:t

maanantai 9. heinäkuuta 2018 päivittänyt: Sandhya Kharbanda, Stanford University

Pilottitutkimus MUD HCT: Pts korkean riskin sirppisolut, muut ei-pahanlaatuiset punasolujen häiriöt - Alennettu intensiteetin valmisteleva hoito-ohjelma, HAPLO - identtiset mesenkymaaliset stroomasolut

Tämän projektin päätarkoituksena on parantaa potilaita, joilla on korkea riski sirppisolusairautta ja muita punasolusairauksia, kuten talassemiaa ja timantti-mustafanemiaa, luuytimensiirrolla. Tähän tutkimukseen osallistuvat potilaat, joilla ei ole vastaavia sisarusten luovuttajia, ja siksi heillä ei ole muuta vaihtoehtoa kuin tehdä luuydinsiirto käyttämällä kansallisen luuytimenluovuttajaohjelman rekisteristä vastaavaa, mutta ei-sukulaista luuydin- tai napanuoraverta. Koska luuytimen siirrolla näiden sairauksien hoitoon, jossa käytetään toisiaan riippumattomia luovuttajia, on kaksi suurta ongelmaa, eli siirrännäinen, tai prosessi, jossa uusi ydin hyväksytään ja annetaan kasvaa potilaassa; ja graft-versus-host -tauti tai prosessi, jossa uusi luuydin "hylkää" isännän tai potilaan, tässä tutkimuksessa on kehitetty menetelmiä näiden kahden ongelman voittamiseksi ja siten tehdä siirrosta riippumattomilta luovuttajilta onnistuneeksi siirron ja sekä akuuttien että pitkäaikaisten sivuvaikutusten kannalta turvallinen.

Näiden kahden tavoitteen saavuttamiseksi tehdään kaksi tärkeää asiaa. Ensinnäkin potilaat saavat kolme lääkettä, joiden tehoa pidetään heikentyneenä, koska niiden ei tiedetä aiheuttavan vakavia elinvaurioita, joita tavanomaisessa kemoterapiassa havaitaan. Nämä lääkkeet aiheuttavat kuitenkin voimakasta immuunisuppressiota, joten ne voivat lisätä infektioita. Toiseksi, muiden kuin sukulaisten luovuttajien luuytimen siirron lisäksi potilaille siirretään myös mesenkymaalisia stroomasoluja, jotka ovat peräisin heidän vanhempiensa luuytimestä. Mesenkymaaliset stroomasolut ovat aikuisten kantasoluja, joita normaalisti löytyy luuytimestä ja joiden uskotaan luovan oikean taustan verisolujen kasvulle. Niiden on osoitettu monissa eläimillä ja ihmisillä tehdyissä tutkimuksissa parantavan kiinnittymistä. Lisäksi niillä on erityinen ominaisuus, jonka avulla ne ehkäisevät ja nykyään jopa katsotaan hoitavan siirrännäistä isäntätautia. Siksi, käyttämällä alennetun intensiteetin kemoterapia-ohjelmaa ennen siirtoa ja mesenkymaalisten stroomasolujen siirtämistä, toivomme parantavamme siirtoa ja samalla vähentävän vakavien sivuvaikutusten mahdollisuutta, joka liittyy tavanomaiseen siirtoon, jossa käytetään erittäin suuria kemoterapiaannoksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 25 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 1–25-vuotiaat potilaat, joilla on sirppisolusairaus (SCD) ja joilla on HLA-identtinen, mutta ei-sukulainen luovuttaja tai 1 ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) alleeli luuytimen yhteensopimattomuus tai korkeintaan 2 HLA-antigeenin yhteensopimaton napanuoraveren (UCB) luovuttaja yhdellä tai useammalla seuraavista:

    • Aivohalvaus, keskushermoston (CNS) verenvuoto tai yli 24 tuntia kestävä neurologinen tapahtuma.
    • Akuutti rintasyndrooma, jossa on ollut toistuvia sairaalahoitoja tai vaihtosiirtoja.
    • Toistuva vaso-okklusiivinen kipu, 3 tai useampia jaksoja vuodessa 3 vuoden ajan tai useamman vuoden ajan; tai toistuva priapismi.
    • Neuropsykologinen toimintahäiriö ja/tai epänormaali aivojen MRI-skannaus tai epänormaali transkraniaalinen Doppler (TCD).
    • Vaiheen I tai II sirppikeuhkosairaus.
    • Sirppinefropatia (kohtalainen tai vaikea proteinuria tai glomerulussuodatusnopeus (GFR) 30-50 % ennustetusta normaaliarvosta).
    • Kahdenvälinen proliferatiivinen retinopatia ja vakava näön heikkeneminen ainakin yhdessä silmässä.
    • Useiden nivelten osteonekroosi, jossa on dokumentoituja tuhoisia muutoksia.
    • Vaaditaan kroonisia verensiirtoja, mutta punasolujen alloimmunisaatio > 2 vasta-ainetta pitkäaikaisen verensiirtohoidon aikana.
    • Hydroksiurea (HU) -hoidon epäonnistuminen.
  • 0–21-vuotiaat potilaat, joilla on verensiirrosta riippuvainen alfa- tai beetatalassemia, joilla on HLA-identtinen tai 1 HLA-alleelin yhteensopimaton luuydin tai enintään 2 HLA-yhteensopimatonta UCB-luovuttajaa.
  • Diamond-Blackfan-anemiaa sairastavat 0–21-vuotiaat potilaat, joilla on HLA-identtinen tai 1 HLA-alleeli yhteensopimaton luuydin tai enintään 2 HLA-vastaamatonta UCB-luovuttajaa. Diamond-Blackfan-anemiapotilaat ovat tukikelpoisia vain, jos heidän steroidihoitonsa on epäonnistunut.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on yksi tai useampi seuraavista:

    • Karnofskyn tai Lanskyn suorituskykypisteet <70 (katso liitteet I ja II).
    • Vaiheen III-IV keuhkosairaus (liite III).
    • GFR < 30 % ennustetut normaaliarvot.
    • Raskaana olevat tai imettävät naiset.
    • Aktiivinen vakava infektio, jossa potilas on saanut suonensisäisiä antibiootteja viikon ennen tutkimukseen tuloa.
    • Kaikki AIDS- tai HIV-seropositiiviset potilaat.
    • Jokainen potilas, jolla on invasiivinen aspergillus-infektio vuoden sisällä tutkimukseen osallistumisesta.
    • Psykologisesti kykenemätön suorittamaan luuytimensiirtoa (BMT), johon liittyy tiukka eristäminen tai dokumentoitu lääketieteellinen noudattamatta jättäminen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Mesenkymaaliset stroomasolut
Menettely: Luuytimensiirto
Luuytimen siirto käyttämällä vastaavia läheisiä luovuttajia, alentuneen intensiteetin hoito-ohjelmaa ja yhteissiirtoa vanhempien luuytimestä peräisin olevien mesenkymaalisten stroomasolujen kanssa.
Biologinen: Mesenkymaaliset stroomasolut

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hematopoieettisen solusiirron jälkeisen stabiilin siirrännäisen (HCT) osanottajien määrä
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Stabiili siirrännäinen määriteltiin absoluuttiseksi neutrofiilimääräksi (ANC) > 500 solua/µl kolmena peräkkäisenä päivänä ja verihiutalemääränä > 50 000 yhden viikon ajan ilman verensiirtoa; myöhemmin stabiili siirrännäinen mitattiin luovuttajasolujen prosentteina.
Jopa 1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaiseloonjääminen 6 kuukautta HCT:n jälkeen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Kokonaiseloonjääminen raportoidaan niiden osallistujien lukumäärällä, jotka olivat elossa 6 kuukautta HCT:n jälkeen.
6 kuukautta
Kokonaiseloonjääminen 1 vuosi HCT:n jälkeen
Aikaikkuna: 1 vuosi
Kokonaiseloonjääminen raportoidaan niiden osallistujien lukumäärällä, jotka olivat elossa 1 vuosi HCT:n jälkeen.
1 vuosi
Niiden osallistujien määrä, joilla on sairausvapaa eloonjääminen 6 kuukautta HCT:n jälkeen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Taudista vapaa eloonjääminen määritellään elossa ilman perussairautta.
6 kuukautta
Niiden osallistujien määrä, joilla on sairausvapaa eloonjääminen 1 vuosi HCT:n jälkeen
Aikaikkuna: 1 vuosi
Taudista vapaa eloonjääminen määritellään elossa ilman perussairautta.
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Stanford University

Yhteistyökumppanit

University of Alabama at Birmingham
University of Minnesota

Tutkijat

  • Päätutkija: Sandhya Kharbanda, M.D., Stanford University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. elokuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. elokuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 12. elokuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 12. elokuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 13. elokuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 6. elokuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. heinäkuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MSC01

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa