用于非恶性红细胞 (RBC) 疾病的 Allo-HCT MUD：镰状细胞、Thal 和 DBA：降低强度调节、Co-tx MSC

纳入标准：

• 具有 HLA 相同但无关的供体或 1 个人类白细胞抗原 (HLA) 等位基因不匹配的骨髓或最多 2 个 HLA 抗原不匹配的脐带血 (UCB) 供体的 1-25 岁镰状细胞病 (SCD) 患者具有以下一项或多项：

  • 中风、中枢神经系统 (CNS) 出血或持续超过 24 小时的神经系统事件。
  • 具有反复住院或换血病史的急性胸部综合征。
  • 复发性血管闭塞性疼痛，每年发作 3 次或以上，持续 3 年或以上；或复发性异常勃起。
  • 神经心理功能受损和/或大脑 MRI 扫描异常或经颅多普勒 (TCD) 异常。
  • I 期或 II 期镰状肺病。
  • 镰状肾病（中度或重度蛋白尿或肾小球滤过率 (GFR) 为预计正常值的 30-50%）。
  • 双侧增殖性视网膜病变和至少一只眼睛的严重视力障碍。
  • 多处关节骨坏死，有记录的破坏性变化。
  • 需要长期输血，但在长期输血治疗期间红细胞同种免疫 >2 抗体。
  • 羟基脲 (HU) 治疗失败。
• 0-21 岁患有输血依赖性 α 或 β 地中海贫血且具有 HLA 相同或 1 个 HLA 等位基因不匹配骨髓或多达 2 个 HLA 不匹配 UCB 供体的患者。
• 患有 Diamond-Blackfan 贫血的 0-21 岁患者，其具有 HLA 相同或 1 个 HLA 等位基因不匹配的骨髓或多达 2 个 HLA 不匹配的 UCB 供体。 Diamond-Blackfan 贫血患者只有在类固醇治疗失败时才有资格。

排除标准：

• 患有以下一项或多项的患者：

  • Karnofsky 或 Lansky 表现得分 <70（见附录 I 和 II）。
  • III-IV 期肺部疾病（附录 III）。
  • GFR<30% 预测正常值。
  • 怀孕或哺乳期的女性。
  • 活动性严重感染，患者在进入研究前已接受静脉内抗生素治疗一周。
  • 任何患有艾滋病或 HIV 血清阳性的患者。
  • 进入研究后一年内患有侵袭性曲霉菌感染的任何患者。
  • 在心理上无法进行骨髓移植 (BMT) 并伴有相关的严格隔离或有记录的医疗违规史。