非悪性赤血球 (RBC) 障害のための同種 HCT MUD: 鎌状赤血球症、Thal、および DBA: 低強度コンディショニング、Co-tx MSC

包含基準:

• -鎌状赤血球症（SCD）の1〜25歳の患者で、HLAが同一であるが無関係のドナーまたは1つのヒト白血球抗原（HLA）対立遺伝子が一致しない骨髄または最大2つのHLA抗原が一致しない臍帯血（UCB）ドナー次の 1 つ以上を使用します。

  • 脳卒中、中枢神経系 (CNS) 出血、または 24 時間以上続く神経学的事象。
  • 再発性入院または交換輸血の既往がある急性胸部症候群。
  • 再発性血管閉塞性疼痛、1 年に 3 回以上のエピソードが 3 年以上続く;または反復性持続勃起症。
  • -神経心理学的機能の障害および/または異常な脳MRIスキャンまたは異常な経頭蓋ドップラー（TCD）。
  • ステージ I または II の鎌状肺疾患。
  • 鎌状腎症（中程度または重度のタンパク尿または糸球体濾過率（GFR）が予測正常値の30～50％）。
  • 両側性増殖性網膜症および少なくとも片眼の主要な視覚障害。
  • 文書化された破壊的変化を伴う複数の関節の骨壊死。
  • -慢性輸血の必要性があるが、長期輸血療法中のRBC同種免疫> 2抗体。
  • ヒドロキシ尿素（HU）療法の失敗。
• 輸血依存性アルファサラセミアまたはベータサラセミアの 0 ～ 21 歳の患者で、HLA が同一または 1 つの HLA 対立遺伝子が一致しない骨髄、または最大 2 つの HLA が一致しない UCB ドナーを有する患者。
• HLAが同一または1つのHLA対立遺伝子が一致しない骨髄、または最大2つのHLAが一致しないUCBドナーを有するDiamond-Blackfan貧血の0〜21歳の患者。 Diamond-Blackfan 貧血患者は、ステロイド治療に失敗した場合にのみ適格となります。

除外基準:

• 以下の1つ以上の患者：

  • Karnofsky または Lansky のパフォーマンス スコア < 70 (付録 I および II を参照)。
  • III～IV期の肺疾患（付録III）。
  • GFR<30% 予測正常値。
  • 妊娠中または授乳中の女性。
  • -患者が研究に参加する前の1週間抗生物質を静脈内投与している活動的な重篤な感染症。
  • AIDSまたはHIV血清陽性の患者。
  • -研究開始から1年以内に侵襲性アスペルギルス感染症に罹患した患者。
  • -骨髄移植（BMT）を受けることが心理的に不可能であり、関連する厳格な隔離または医療不遵守の記録された履歴があります。