Allo-HCT MUD para trastornos no malignos de glóbulos rojos (RBC): células falciformes, Thal y DBA: condicionamiento de intensidad reducida, MSC Co-tx

El objetivo principal de este proyecto es curar a los pacientes con enfermedad de células falciformes de alto riesgo y otros trastornos de los glóbulos rojos, como la talasemia y la anemia de fan de diamante negro, mediante trasplante de médula ósea. Los pacientes inscritos en este estudio serán aquellos que carecen de hermanos donantes compatibles y, por lo tanto, no tienen otra opción que someterse a un trasplante de médula ósea usando médula ósea compatible pero no relacionada o sangre de cordón umbilical del registro del programa nacional de donantes de médula. Dado que el trasplante de médula ósea para estos trastornos utilizando donantes no emparentados compatibles tiene dos problemas principales, es decir, el injerto o el proceso de aceptación de nueva médula ósea y su crecimiento en el paciente; y la enfermedad de injerto contra huésped, o el proceso en el que la nueva médula "rechaza" al huésped o al paciente, este estudio ha sido diseñado con métodos para superar estos dos problemas y así hacer que el trasplante de donantes no emparentados sea exitoso en términos de injerto y seguro en términos de efectos secundarios, tanto agudos como a largo plazo.

Para lograr estos dos objetivos, se harán dos cosas importantes. En primer lugar, los pacientes recibirán tres medicamentos que se consideran de intensidad reducida porque no se sabe que causen el daño orgánico grave que se observa con la quimioterapia convencional. Estos medicamentos, sin embargo, causan una supresión inmunológica intensa, por lo que pueden causar un aumento de las infecciones. En segundo lugar, además del trasplante de médula ósea de donantes no emparentados, los pacientes también serán trasplantados con células estromales mesenquimales derivadas de la médula ósea de sus padres. Las células estromales mesenquimales son células madre adultas que normalmente se encuentran en la médula ósea y se cree que crean el fondo adecuado para que crezcan las células sanguíneas. Se ha demostrado en muchos estudios en animales y humanos que mejoran el injerto. Además, tienen una propiedad especial por la cual previenen y ahora incluso se consideran para tratar la enfermedad de injerto contra huésped. Por lo tanto, mediante el uso de un régimen de quimioterapia de intensidad reducida antes del trasplante y el trasplante de células estromales mesenquimales, esperamos mejorar el injerto y, al mismo tiempo, disminuir la posibilidad de efectos secundarios graves asociados con un trasplante convencional que utiliza dosis extremadamente altas de quimioterapia.