비악성 적혈구(RBC) 장애에 대한 Allo-HCT MUD: 겸상적혈구, Thal 및 DBA: 감소된 강도 컨디셔닝, Co-tx MSC

포함 기준:

• HLA가 동일하지만 관련이 없는 기증자 또는 1개의 사람 백혈구 항원(HLA) 대립 유전자 불일치 골수 또는 최대 2개의 HLA 항원 불일치 제대혈(UCB) 기증자가 있는 1-25세의 낫적혈구병(SCD) 환자 다음 중 하나 이상:

  • 뇌졸중, 중추신경계(CNS) 출혈 또는 24시간 이상 지속되는 신경학적 사건.
  • 반복적인 입원 또는 교환 수혈의 병력이 있는 급성 흉부 증후군.
  • 재발성 혈관 폐쇄성 통증, 3년 이상 동안 매년 3회 이상의 삽화; 또는 재발성 지속발기증.
  • 손상된 신경 심리학적 기능 및/또는 비정상적인 대뇌 MRI 스캔 또는 비정상적인 경두개 도플러(TCD).
  • 1기 또는 2기 낫모양 폐질환.
  • 겸상적혈구 신병증(중등도 또는 중증 단백뇨 또는 사구체 여과율(GFR)이 예상 정상치의 30-50%).
  • 양측 증식성 망막병증 및 적어도 한쪽 눈의 주요 시각 장애.
  • 문서화된 파괴적인 변화가 있는 여러 관절의 골 괴사.
  • 만성 수혈이 필요하지만 장기 수혈 요법 동안 RBC 동종 면역화 >2 항체.
  • 수산화요소(HU) 요법의 실패.
• HLA가 동일하거나 1개의 HLA 대립유전자 불일치 골수 또는 최대 2개의 HLA 불일치 UCB 기증자가 있는 수혈 의존성 알파 또는 베타 지중해빈혈이 있는 0~21세의 환자.
• HLA가 동일하거나 1개의 HLA 대립유전자가 일치하지 않는 골수 또는 최대 2개의 HLA가 일치하지 않는 UCB 기증자가 있는 Diamond-Blackfan 빈혈이 있는 0~21세의 환자. Diamond-Blackfan 빈혈 환자는 스테로이드 요법에 실패한 경우에만 자격이 있습니다.

제외 기준:

• 다음 중 하나 이상에 해당하는 환자:

  • Karnofsky 또는 Lansky 성능 점수 <70(부록 I 및 II 참조).
  • III-IV기 폐 질환(부록 III).
  • GFR<30% 예상 정상 값.
  • 임신 또는 수유중인 여성.
  • 환자가 연구 시작 전 1주일 동안 정맥내 항생제를 투여받은 활성 중증 감염.
  • AIDS 또는 HIV 혈청 양성 반응이 있는 모든 환자.
  • 연구 시작 1년 이내에 침습성 아스페르길루스 감염이 있는 모든 환자.
  • 심리적으로 골수 이식(BMT)을 받을 수 없고 엄격하게 격리되어 있거나 의학적 비준수 기록이 있는 경우.