Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Allo-HCT MUD nem rosszindulatú vörösvérsejt (RBC) rendellenességek esetén: sarlósejtes, Thal és DBA: csökkentett intenzitású kondicionálás, Co-tx MSC-k

2018. július 9. frissítette: Sandhya Kharbanda, Stanford University

Kísérleti vizsgálat MUD HCT: Pts nagy kockázatú sarlósejtes, egyéb nem rosszindulatú vörösvértest-rendellenességek – Csökkentett intenzitású előkészítő kezelési rend, HAPLO – azonos mezenchimális stromasejtek

A projekt fő célja, hogy csontvelő-transzplantációval gyógyítsa meg a magas kockázatú sarlósejtes betegségben és más vörösvértest-betegségben szenvedő betegeket, beleértve a talaszémiát és a gyémánt-fekete fan anémiát. A vizsgálatba azokat a betegeket vonják be, akiknek nincs megfelelő testvérdonoruk, és ezért nincs más lehetőségük, mint csontvelő-transzplantációt végezni a nemzeti velődonor-program nyilvántartásából származó megfelelő, de nem rokon csontvelő- vagy köldökzsinórvérrel. Mivel a csontvelő-transzplantáció ezekre a rendellenességekre, nem rokon donorok felhasználásával két fő problémával jár, azaz a beültetés, vagy az új velő elfogadásának folyamata, és hagyják növekedni a páciensben; és a graft-versus-host betegség, vagyis az a folyamat, amikor az új csontvelő "elutasítja" a gazdaszervezetet vagy a pácienst, ezt a tanulmányt olyan módszerekkel dolgozták ki, amelyek e két probléma leküzdésére szolgálnak, és ezáltal a nem rokon donoroktól származó transzplantációt mind a beültetés, mind a beültetés szempontjából sikeressé tették. biztonságos a mellékhatások szempontjából, mind akut, mind hosszú távon.

E két cél elérése érdekében két fontos dolgot kell megtenni. Először is, a betegek három gyógyszert kapnak, amelyeket csökkentett intenzitásúnak tekintenek, mivel nem ismert, hogy a hagyományos kemoterápia során tapasztalt súlyos szervkárosodást okoznák. Ezek a gyógyszerek azonban intenzív immunszuppressziót okoznak, így fokozott fertőzéseket okozhatnak. Másodszor, a nem rokon donoroktól származó csontvelő-transzplantáció mellett a betegekbe szüleik csontvelőjéből származó mesenchymalis stromasejteket is átültetnek. A mezenchimális stromasejtek felnőtt őssejtek, amelyek általában a csontvelőben találhatók, és úgy gondolják, hogy megfelelő hátteret teremtenek a vérsejtek növekedéséhez. Számos állaton és emberen végzett vizsgálat kimutatta, hogy javítják a beültetést. Ezenkívül van egy különleges tulajdonságuk, amellyel megelőzik, és ma már kezelik is a graft versus host betegséget. Ezért azáltal, hogy csökkentett intenzitású kemoterápiát alkalmazunk a transzplantáció előtt és a mesenchymális stromasejtek átültetése előtt, reméljük, hogy javítjuk a beültetést, ugyanakkor csökkentjük a rendkívül nagy dózisú kemoterápiát alkalmazó hagyományos transzplantációhoz kapcsolódó súlyos mellékhatások lehetőségét.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő, 1-25 éves betegek, akiknek HLA-azonos, de nem rokon donora vagy 1 humán leukocita antigén (HLA) allélja nem egyezik a csontvelővel vagy legfeljebb 2 HLA-antigénnel nem egyező köldökzsinórvér (UCB) donor az alábbiak közül eggyel vagy többel:

    • Stroke, központi idegrendszeri (CNS) vérzés vagy 24 óránál tovább tartó neurológiai esemény.
    • Akut mellkasi szindróma, amely a kórelőzményében ismétlődő kórházi kezelés vagy cseretranszfúzió szerepel.
    • Ismétlődő vazookkluzív fájdalom, évente 3 vagy több epizód 3 évig vagy több évig; vagy visszatérő priapizmus.
    • Károsodott neuropszichológiai funkció és/vagy kóros agyi MRI-vizsgálat vagy abnormális koponyán keresztüli Doppler (TCD).
    • I. vagy II. stádiumú sarlós tüdőbetegség.
    • Sarlós nephropathia (közepes vagy súlyos proteinuria vagy a glomeruláris filtrációs ráta (GFR) az előre jelzett normál érték 30-50%-a).
    • Kétoldali proliferatív retinopátia és jelentős látáskárosodás legalább az egyik szemben.
    • Több ízület osteonekrózisa dokumentált destruktív elváltozásokkal.
    • Krónikus transzfúziók szükségesek, de a vörösvértestek alloimmunizálása >2 antitesttel a hosszú távú transzfúziós terápia során.
    • A hidroxi-karbamid (HU) terápia sikertelensége.
  • Transzfúziófüggő alfa- vagy béta-talaszémiában szenvedő 0-21 éves betegek, akiknek HLA-azonos vagy 1 HLA-alléljuk nem egyezik a csontvelővel, vagy legfeljebb 2 HLA-val nem egyező UCB donor.
  • 0-21 éves Diamond-Blackfan anaemiában szenvedő betegek, akiknek HLA-azonos vagy 1 HLA alléljuk nem egyezik a csontvelővel, vagy legfeljebb 2 HLA-val nem egyező UCB donor. A Diamond-Blackfan vérszegénységben szenvedő betegek csak akkor lesznek jogosultak, ha a szteroidterápia sikertelen volt.

Kizárási kritériumok:

  • Azok a betegek, akiknél az alábbiak közül egy vagy több:

    • Karnofsky vagy Lansky teljesítmény pontszáma <70 (lásd az I. és II. mellékletet).
    • III-IV. stádiumú tüdőbetegség (III. függelék).
    • GFR<30% előrejelzett normál értékek.
    • Terhes vagy szoptató nőstények.
    • Aktív súlyos fertőzés, amelynek során a beteg a vizsgálatba való belépés előtt egy hétig intravénás antibiotikumot kapott.
    • Minden AIDS vagy HIV szeropozitív beteg.
    • Minden invazív aspergillus fertőzésben szenvedő beteg a vizsgálatba lépést követő egy éven belül.
    • Pszichológiailag képtelen csontvelő-transzplantáción (BMT) átesni, ehhez kapcsolódó szigorú elkülönítés vagy dokumentált orvosi meg nem felelés.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Mesenchymális stromasejtek
Eljárás: Csontvelő-transzplantáció
Csontvelő-transzplantáció megfelelő, nem rokon donorok felhasználásával, csökkentett intenzitású kondicionáló séma, valamint a szülői csontvelőből származó mezenchimális stromasejtek együttes átültetése.
Biológiai: Mesenchymális stromasejtek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Stabil beültetéssel, hematopoietikus sejttranszplantációt (HCT) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Akár 1 év
A stabil beültetést úgy határoztuk meg, hogy az abszolút neutrofilszám (ANC) >500 sejt/µl 3 egymást követő napon és a vérlemezkeszám >50 000 egy hétig transzfúzió nélkül; ezt követően a stabil beültetést a donorsejtek százalékában mértük.
Akár 1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljes túlélés 6 hónap a HCT után
Időkeret: 6 hónap
A teljes túlélést a HCT után 6 hónapig életben lévő résztvevők száma alapján jelentik.
6 hónap
Teljes túlélés 1 év a HCT után
Időkeret: 1 év
A teljes túlélést a HCT után 1 évig életben lévő résztvevők száma alapján jelentik.
1 év
A HCT után 6 hónapig betegségmentesen túlélő résztvevők száma
Időkeret: 6 hónap
A betegségmentes túlélést úgy definiálják, mint életben, alapbetegség nélkül.
6 hónap
Azon résztvevők száma, akiknek a betegségmentes túlélése 1 év a HCT után
Időkeret: 1 év
A betegségmentes túlélést úgy definiálják, mint életben, alapbetegség nélkül.
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Stanford University

Együttműködők

University of Alabama at Birmingham
University of Minnesota

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Sandhya Kharbanda, M.D., Stanford University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2009. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2013. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2013. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. augusztus 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. augusztus 12.

Első közzététel (Becslés)

2009. augusztus 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. augusztus 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. július 9.

Utolsó ellenőrzés

2018. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MSC01

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Klinikai vizsgálatok a Csontvelő-transzplantáció

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Paraguay

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel