Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Allo-HCT MUD til ikke-maligne røde blodlegemer (RBC) lidelser: seglcelle, thal og DBA: reduceret intensitetskonditionering, Co-tx MSC'er

9. juli 2018 opdateret af: Sandhya Kharbanda, Stanford University

Pilotundersøgelse MUD HCT:Pts højrisiko seglcelle, andre ikke-maligne røde blodlegemer - præparativt regime med reduceret intensitet, HAPLO-identiske mesenkymale stromaceller

Hovedformålet med dette projekt er at helbrede patienter med højrisiko seglcellesygdom og andre røde blodlegemer, herunder thalassæmi og diamond-blackfan anæmi ved knoglemarvstransplantation. De patienter, der er inkluderet i denne undersøgelse, vil være dem, der mangler matchede søskendedonorer og derfor ikke har andre muligheder end at gennemgå knoglemarvstransplantation ved hjælp af matchet, men ikke-relateret knoglemarv eller navlestrengsblod fra det nationale marvsdonorprogramregister. Da knoglemarvstransplantation for disse lidelser under anvendelse af matchede, ikke-relaterede donorer har to hovedproblemer, dvs. engraftment, eller processen med, at ny marv accepteres og får lov til at vokse i patienten; og graft-versus-host-sygdom, eller den proces, hvor den nye marv "afviser" værten eller patienten, er denne undersøgelse blevet udtænkt med metoder til at overvinde disse to problemer og dermed gøre transplantation fra ubeslægtede donorer både vellykket med hensyn til engraftment og sikkert med hensyn til bivirkninger, både akutte og langsigtede.

For at nå disse to mål vil der blive gjort to vigtige ting. For det første vil patienterne få tre lægemidler, som anses for at være reduceret i intensitet, fordi de ikke vides at forårsage de alvorlige organskader, der ses ved konventionel kemoterapi. Disse lægemidler forårsager imidlertid intens immunsuppression, så disse kan forårsage øgede infektioner. For det andet vil patienter ud over transplantation af knoglemarv fra ubeslægtede donorer også transplanteres med mesenkymale stromale celler, der stammer fra deres forældres knoglemarv. Mesenkymale stromaceller er voksne stamceller, der normalt findes i knoglemarven og menes at skabe den rette baggrund for, at blodcellerne kan vokse. De er blevet vist i mange dyre- og menneskestudier for at forbedre indpodningen. Derudover har de en særlig egenskab, ved hvilken de forebygger og anses nu endda for at behandle graft versus host sygdom. Derfor håber vi ved at bruge en reduceret intensitet kemoterapibehandling før transplantation og transplantation af mesenchymale stromaceller at forbedre engraftment og samtidig mindske potentialet for alvorlige bivirkninger forbundet med en konventionel transplantation, som bruger ekstremt høje doser kemoterapi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med seglcellesygdom (SCD) i alderen 1-25 år med en HLA-identisk, men ubeslægtet, donor eller 1 human leukocytantigen (HLA) allel mismatchet knoglemarv eller op til 2 HLA-antigen mismatched navlestrengsblod (UCB) donor med en eller flere af følgende:

    • Slagtilfælde, blødning i centralnervesystemet (CNS) eller en neurologisk hændelse, der varer længere end 24 timer.
    • Akut brystsyndrom med en historie med tilbagevendende hospitalsindlæggelser eller udvekslingstransfusioner.
    • Tilbagevendende vaso-okklusiv smerte, 3 eller flere episoder om året i 3 år eller flere år; eller tilbagevendende priapisme.
    • Nedsat neuropsykologisk funktion og/eller unormal cerebral MR-scanning eller unormal transkraniel Doppler (TCD).
    • Stadie I eller II segllungesygdom.
    • Seglnefropati (moderat eller svær proteinuri eller en glomerulær filtrationshastighed (GFR) 30-50 % af den forudsagte normale værdi).
    • Bilateral proliferativ retinopati og større synsnedsættelse i mindst ét ​​øje.
    • Osteonekrose af flere led med dokumenterede destruktive forandringer.
    • Krav til kroniske transfusioner, men med RBC-alloimmunisering >2 antistoffer under langvarig transfusionsbehandling.
    • Mislykket behandling med hydroxyurinstof (HU).
  • Patienter i alderen 0-21 år med transfusionsafhængig alfa- eller beta-thalassæmi, som har en HLA-identisk eller 1 HLA-allel mismatchet knoglemarv eller op til 2 HLA-mismatchede UCB-donorer.
  • Patienter i alderen 0-21 år med Diamond-Blackfan anæmi, som har en HLA-identisk eller 1 HLA allel mismatchet knoglemarv eller op til 2 HLA mismatched UCB donor. Diamond-Blackfan anæmipatienter vil kun være berettigede, hvis de har mislykket steroidbehandling.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med et eller flere af følgende:

    • Karnofsky eller Lansky præstationsscore <70 (se appendiks I og II).
    • Stadie III-IV lungesygdom (bilag III).
    • GFR<30 % forudsagde normale værdier.
    • Drægtige eller ammende hunner.
    • Aktiv alvorlig infektion, hvor patienten har været på intravenøs antibiotika i en uge før studiestart.
    • Enhver patient med AIDS eller HIV seropositivitet.
    • Enhver patient med invasiv aspergillus-infektion inden for et år efter studiestart.
    • Psykologisk ude af stand til at gennemgå knoglemarvstransplantation (BMT) med tilhørende streng isolation eller dokumenteret historie med medicinsk manglende overholdelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Mesenkymale stromale celler
Procedure: Knoglemarvstransplantation
Knoglemarvstransplantation ved hjælp af matchede ikke-relaterede donorer, reduceret intensitetskonditioneringsregime og co-transplantation af mesenkymale stromale celler afledt af forældreknoglemarv.
Biologisk: Mesenkymale stromale celler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med stabil engraftment efter hæmatopoietisk celletransplantation (HCT)
Tidsramme: Op til 1 år
Stabil engraftment blev defineret som absolut neutrofiltal (ANC) >500 celler/µL i 3 på hinanden følgende dage og blodpladetal >50.000 i en uge uden transfusion; efterfølgende blev stabil engraftment målt ved procentdel af donorceller.
Op til 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse 6 måneder efter HCT
Tidsramme: 6 måneder
Samlet overlevelse rapporteres ved optælling af deltagere i live 6 måneder efter HCT.
6 måneder
Samlet overlevelse 1 år efter HCT
Tidsramme: 1 år
Samlet overlevelse rapporteres ved optælling af deltagere i live 1 år efter HCT.
1 år
Antal deltagere med sygdomsfri overlevelse 6 måneder efter HCT
Tidsramme: 6 måneder
Sygdomsfri overlevelse defineres som levende uden underliggende sygdom.
6 måneder
Antal deltagere med sygdomsfri overlevelse 1 år efter HCT
Tidsramme: 1 år
Sygdomsfri overlevelse defineres som levende uden underliggende sygdom.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Stanford University

Samarbejdspartnere

University of Alabama at Birmingham
University of Minnesota

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sandhya Kharbanda, M.D., Stanford University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. august 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. august 2009

Først opslået (Skøn)

13. august 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. august 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. juli 2018

Sidst verificeret

1. juli 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MSC01

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Knoglemarvstransplantation

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Croatia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner