Allo-HCT MUD per disturbi non maligni dei globuli rossi (RBC): cellule falciformi, Thal e DBA: condizionamento a intensità ridotta, MSC Co-tx

Lo scopo principale di questo progetto è quello di curare i pazienti con anemia falciforme ad alto rischio e altri disturbi dei globuli rossi tra cui la talassemia e l'anemia diamond-blackfan mediante trapianto di midollo osseo. I pazienti arruolati in questo studio saranno quelli che non hanno donatori fratelli compatibili e quindi non hanno altra scelta che sottoporsi a trapianto di midollo osseo utilizzando midollo osseo compatibile ma non correlato o sangue del cordone ombelicale dal registro del programma nazionale dei donatori di midollo. Poiché il trapianto di midollo osseo per questi disturbi utilizzando donatori non imparentati abbinati ha due problemi principali, vale a dire l'attecchimento, o, il processo di accettazione del nuovo midollo e il permesso di crescere nel paziente; e la malattia del trapianto contro l'ospite, o il processo in cui il nuovo midollo "rifiuta" l'ospite o il paziente, questo studio è stato ideato con metodi per superare questi due problemi e quindi rendere il trapianto da donatori non imparentati sia un successo in termini di attecchimento che sicuro in termini di effetti collaterali, sia acuti che a lungo termine.

Per raggiungere questi due obiettivi, saranno fatte due cose importanti. In primo luogo, i pazienti riceveranno tre farmaci che sono considerati a intensità ridotta perché non sono noti per causare i gravi danni agli organi osservati con la chemioterapia convenzionale. Questi medicinali, tuttavia, causano un'intensa soppressione immunitaria, quindi possono causare un aumento delle infezioni. In secondo luogo, oltre al trapianto di midollo osseo da donatori non consanguinei, i pazienti trapianteranno anche cellule stromali mesenchimali derivate dal midollo osseo dei loro genitori. Le cellule stromali mesenchimali sono cellule staminali adulte che si trovano normalmente nel midollo osseo e si ritiene che creino lo sfondo giusto per la crescita delle cellule del sangue. In molti studi sugli animali e sull'uomo è stato dimostrato che migliorano l'attecchimento. Inoltre, hanno una proprietà speciale grazie alla quale prevengono e ora sono persino considerati per il trattamento della malattia del trapianto contro l'ospite. Pertanto, utilizzando un regime chemioterapico a intensità ridotta prima del trapianto e trapiantando cellule stromali mesenchimali, speriamo di migliorare l'attecchimento riducendo allo stesso tempo il potenziale di gravi effetti collaterali associati a un trapianto convenzionale che utilizza dosi estremamente elevate di chemioterapia.