Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Allo-HCT MUD pro nemaligní poruchy červených krvinek (RBC): Srpkovitá anémie, Thal a DBA: Kondicionování se sníženou intenzitou, Co-tx MSC

9. července 2018 aktualizováno: Sandhya Kharbanda, Stanford University

Pilotní studie MUD HCT: Pts vysoce riziková srpkovitá anémie, jiné nezhoubné poruchy červených krvinek – preparativní režim se sníženou intenzitou, HAPLO-identické mezenchymální stromální buňky

Hlavním účelem tohoto projektu je pomocí transplantace kostní dřeně vyléčit pacienty s vysoce rizikovou srpkovitou anémií a dalšími poruchami červených krvinek včetně talasémie a anémie diamantově černého vějíře. Pacienti zařazení do této studie budou ti, kterým chybějí odpovídající sourozenečtí dárci, a proto nemají jinou možnost, než podstoupit transplantaci kostní dřeně pomocí odpovídající, ale nepříbuzné kostní dřeně nebo pupečníkové krve z národního registru programu dárců dřeně. Vzhledem k tomu, že transplantace kostní dřeně pro tyto poruchy s použitím odpovídajících nepříbuzných dárců má dva hlavní problémy, tj. přihojení štěpu neboli proces přijímání nové dřeně a umožnění jejímu růstu u pacienta; a reakce štěpu proti hostiteli nebo procesu, kdy nová dřeň „odmítne“ hostitele nebo pacienta, byla tato studie navržena s metodami, jak překonat tyto dva problémy, a tak učinit transplantace od nepříbuzných dárců úspěšnou z hlediska přihojení i přihojení bezpečné z hlediska vedlejších účinků, akutních i dlouhodobých.

K dosažení těchto dvou cílů bude třeba udělat dvě důležité věci. Za prvé, pacienti dostanou tři léky, které se považují za léky se sníženou intenzitou, protože není známo, že by způsobovaly vážné poškození orgánů, jaké se vyskytuje u konvenční chemoterapie. Tyto léky však způsobují intenzivní potlačení imunity, takže mohou způsobit zvýšené infekce. Za druhé, kromě transplantace kostní dřeně od nepříbuzných dárců budou pacientům transplantovány také mezenchymální stromální buňky získané z kostní dřeně jejich rodičů. Mezenchymální stromální buňky jsou dospělé kmenové buňky, které se normálně nacházejí v kostní dřeni a předpokládá se, že vytvářejí správné pozadí pro růst krevních buněk. V mnoha studiích na zvířatech a lidech bylo prokázáno, že zlepšují přihojení. Navíc mají speciální vlastnost, díky které zabraňují a nyní jsou dokonce považovány za léčbu reakce štěpu proti hostiteli. Proto doufáme, že použitím režimu chemoterapie se sníženou intenzitou před transplantací a transplantací mezenchymálních stromálních buněk zlepšíme přihojení a zároveň snížíme potenciál závažných vedlejších účinků spojených s konvenční transplantací, která používá extrémně vysoké dávky chemoterapie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti se srpkovitou anémií (SCD) ve věku 1-25 let s HLA-identickým, ale nepříbuzným dárcem nebo 1 lidským leukocytárním antigenem (HLA) s nesprávnou alelou kostní dřeně nebo až 2 HLA antigenem nesprávným dárcem pupečníkové krve (UCB) s jedním nebo více z následujících:

    • Cévní mozková příhoda, krvácení do centrálního nervového systému (CNS) nebo neurologická příhoda trvající déle než 24 hodin.
    • Akutní hrudní syndrom s anamnézou opakovaných hospitalizací nebo výměnných transfuzí.
    • Recidivující vazookluzivní bolest, 3 nebo více epizod za rok po dobu 3 let nebo více let; nebo recidivující priapismus.
    • Porucha neuropsychologické funkce a/nebo abnormální cerebrální MRI sken nebo abnormální transkraniální Doppler (TCD).
    • Srpkovité plíce stadia I nebo II.
    • Srpkovitá nefropatie (střední nebo závažná proteinurie nebo glomerulární filtrace (GFR) 30–50 % předpokládané normální hodnoty).
    • Bilaterální proliferativní retinopatie a velké poškození zraku alespoň na jednom oku.
    • Osteonekróza více kloubů s dokumentovanými destruktivními změnami.
    • Požadavek na chronické transfuze, ale s aloimunizací RBC > 2 protilátky během dlouhodobé transfuzní terapie.
    • Selhání terapie hydroxyureou (HU).
  • Pacienti ve věku 0-21 let s alfa- nebo beta-talasémií závislou na transfuzi, kteří mají kostní dřeň s neshodou HLA-identickou nebo s 1 alelou HLA nebo až 2 dárce UCB s neshodou HLA.
  • Pacienti ve věku 0-21 let s Diamond-Blackfanovou anémií, kteří mají dárce kostní dřeně s neshodou HLA nebo 1 alelou HLA nebo až 2 dárce UCB s neshodou HLA. Pacienti s anémií Diamond-Blackfan budou způsobilí pouze v případě, že selhala léčba steroidy.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s jedním nebo více z následujících:

    • Karnofsky nebo Lansky výkonnostní skóre <70 (viz přílohy I a II).
    • Plicní onemocnění stadia III-IV (příloha III).
    • GFR<30 % předpokládané normální hodnoty.
    • Březí nebo kojící samice.
    • Aktivní závažná infekce, kdy pacient užíval nitrožilně antibiotika po dobu jednoho týdne před vstupem do studie.
    • Každý pacient se séropozitivitou AIDS nebo HIV.
    • Každý pacient s invazivní aspergilovou infekcí do jednoho roku od vstupu do studie.
    • Psychicky neschopný podstoupit transplantaci kostní dřeně (BMT) s přidruženou přísnou izolací nebo zdokumentovanou anamnézou lékařského nedodržování předpisů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Mezenchymální stromální buňky
Postup: Transplantace kostní dřeně
Transplantace kostní dřeně pomocí odpovídajících nepříbuzných dárců, režim kondicionování se sníženou intenzitou a kotransplantace mezenchymálních stromálních buněk pocházejících z rodičovské kostní dřeně.
Biologický: Mezenchymální stromální buňky

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se stabilním přihojením po transplantaci hematopoetických buněk (HCT)
Časové okno: Do 1 roku
Stabilní přihojení byl definován jako absolutní počet neutrofilů (ANC) >500 buněk/ul po 3 po sobě jdoucí dny a počet krevních destiček >50 000 po dobu jednoho týdne bez transfuze; následně bylo měřeno stabilní přihojení podle procenta dárcovských buněk.
Do 1 roku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití 6 měsíců po HCT
Časové okno: 6 měsíců
Celkové přežití se uvádí jako počet účastníků naživu 6 měsíců po HCT.
6 měsíců
Celkové přežití 1 rok po HCT
Časové okno: 1 rok
Celkové přežití se uvádí jako počet účastníků naživu 1 rok po HCT.
1 rok
Počet účastníků s přežitím bez onemocnění 6 měsíců po HCT
Časové okno: 6 měsíců
Přežití bez onemocnění je definováno jako přežití bez základního onemocnění.
6 měsíců
Počet účastníků s přežitím bez onemocnění 1 rok po HCT
Časové okno: 1 rok
Přežití bez onemocnění je definováno jako přežití bez základního onemocnění.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Stanford University

Spolupracovníci

University of Alabama at Birmingham
University of Minnesota

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sandhya Kharbanda, M.D., Stanford University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. srpna 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. srpna 2009

První zveřejněno (Odhad)

13. srpna 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. srpna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. července 2018

Naposledy ověřeno

1. července 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MSC01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Transplantace kostní dřeně

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Poland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit