Haploidenttinen PBMC-siirto vaikeiden synnynnäisten anemioiden varalta
Ei-myeloablatiivinen haploidenttinen perifeerinen veren mobilisoitu hematopoieettinen esiastesolunsiirto vaikeiden synnynnäisten anemioiden, mukaan lukien sirppisolutauti ja beetatalassemia
Tausta:
Luuytimensiirto (BMT), johon kuuluu luovuttajan kantasolujen siirtäminen, pystyy parantamaan joitain synnynnäisiä anemioita. BMT sisältää yleensä korkean intensiteetin hoitoa kemoterapialla ja säteilyllä tappamaan epänormaaleja soluja, mikä vaikuttaa kaikkiin kehon järjestelmiin.
Ihmisillä, joilla on anemia, on usein vaurioita muille elimille, kuten munuaisille, joita kemoterapia voi vaurioittaa edelleen. Vain noin 20 prosentilla potilaista on täydellinen luovuttaja, minkä vuoksi monille anemiapotilaille ei ole saatavilla hoitoa. Kuitenkin 90 prosentilla potilaista voi olla puoliksi samanlainen luovuttaja, mutta puoliksi samanlaisen luovuttajan käyttö lisää BMT:n toksisuutta.
Tavoitteet:
Sen määrittämiseksi, onko tutkimus BMT, jossa on puoliksi yhteensopivia luovuttajasoluja, matalan intensiteetin säteilyä, immunosuppressiivisia lääkkeitä ja ei kemoterapiaa, tehokas potilailla, joilla on sirppisolusairaus ja beetatalassemia.
Syklofosfamidin, immunosuppressiivisen lääkkeen, tehokkuuden määrittäminen luovuttajasolujen hylkimisen estämisessä.
Kelpoisuus:
Vastaanottajat ovat vähintään 18-vuotiaita henkilöitä, joilla on diagnosoitu sirppisolusairaus ja beetatalassemia ja joiden perheenjäsen on haploidenttinen (eli puolisopiva) kudospari.
Luovuttajat ovat terveitä 2–80-vuotiaita henkilöitä, jotka on todettu sopiviksi luovuttajiksi.
Design:
Luovuttajalle tehdään afereesi, jossa veri otetaan yhdestä käsivarresta, ohjataan luuytimen kantasoluja poistavan koneen läpi ja jäljelle jäänyt veri palautetaan toisen käden laskimon kautta. Luovuttaja saa lääkkeen, joka saa kantasolut vapautumaan verenkiertoon ennen afereesia.
Vastaanottajat käyvät läpi rutiininomaiset fyysiset ja laboratoriotutkimukset, mukaan lukien luuytimen näytteenotto tutkimuksen alussa. Elinsiirron jälkeen poliklinikalla tehdään fyysisiä ja laboratoriotutkimuksia viikoittain tai kahdesti viikossa. Vastaanottajat tutkitaan 6 kuukauden välein alkaen 100 vuorokautta siirron jälkeen 5 vuoden ajan.
Vastaanottajat saavat pieniannoksista säteilyä kahdessa hoidossa 1 ja 2 päivää ennen elinsiirtoa. Heille annetaan myös immunosuppressanttihoitoa alemtutsumabilla ja sirolimuusilla. Toista immunosuppressanttia, syklofosfamidia, annetaan tulevaisuudessa tarpeen mukaan vastaanottajien alaryhmille luovuttajasolujen hylkimisen estämiseksi.
Vastaanottajat saavat luovuttajan kantasolut aiemmin lisätyn keskuslinjan kautta. Prosessi kestää jopa 8 tuntia.
Vastaanottajat saavat tarvittaessa verensiirron anemian ja verenvuodon estämiseksi siirroksen jälkeisenä aikana. He voivat myös saada suonensisäisiä antibiootteja infektion estämiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Ei-myeloablatiivisia allogeenisiä perifeerisen veren kantasolusiirtoja (PBSC) tutkitaan parhaillaan vaiheen I/II tutkimuksissa, joissa arvioidaan siirrettä, tehoa ja toksisuutta useissa siirtokeskuksissa. Käynnissä oleva protokollamme potilaille, joilla on vaikea synnynnäinen anemia, erityisesti sirppisolusairaus (SCD), ja HLA-yhteensopiva sisarusluovuttaja on saanut erinomaiset alustavat tulokset. Yhdelläkään siirretyistä potilaista ei ollut sirppiin liittyviä tapahtumia tai todisteita käänteishyljintäsairaudesta (GVHD). Hoito-ohjelmaan ei liittynyt merkittävää toksisuutta.
Päärajoituksemme on ollut HLA-vastaavien sisarusten luovuttajien puute suurimmassa osassa potilaita. Teimme tutkimuksen, jossa vaikeaa SCD:tä sairastaville potilaille, joilla ei ollut sopivaa luovuttajaa, etsittiin vastaavaa läheistä luovuttajaa tai napanuoran luovuttajaa. Suurimmalla osalla potilaista ei löydetty sopivaa vaihtoehtoista luovuttajaa. Siksi pyrimme kehittämään turvallisen ei-myeloablatiivisen hoito-ohjelman, jota voidaan soveltaa haploidenttiseen ympäristöön, jotta perheenjäsenet voivat toimia luovuttajina ja laajentaa merkittävästi luovuttajapoolia.
Tässä protokollassa ehdotamme PBSC-siirtoa potilaille, joilla on SCD ja talassemia, joilla on suuri riski saada komplikaatioita tavallisesta luuydinsiirrosta tai jotka eivät ole kelvollisia siihen. Haploidenttisen luovuttajan allogeeniset perifeeriset kantasolut käyttävät uutta immunosuppressiivista hoito-ohjelmaa ilman myeloablaatiota. vähentää edelleen siirtoon liittyvää sairastuvuutta/kuolleisuutta. Matalaintensiteettinen ei-myeloablatiivinen hoito-ohjelma koostuu suhteellisen pienestä säteilyannoksesta terapeuttista säteilyä varten, alemtutsumabista (Campath), sirolimuusista (Rapamune) ja syklofosfamidista (Cytoxan) strategiana riittävän immunosuppression aikaansaamiseksi riittävän siirteen mahdollistamiseksi kliinistä remissiota varten alhaisemmalla tasolla. GVHD:n kehittymisen riski. T-soluilla täytettyä, luovuttajaperäistä, granulosyyttipesäkkeitä stimuloivaa tekijää (G-CSF) mobilisoitua PBSC:tä käytetään hematopoieettisen ja lymfoidin uudelleenmuodostumisen määrittämiseen.
Tämän tutkimuksen ensisijainen päätepiste on niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on jatkuva luovuttajatyyppinen hemoglobiini ilman merkittävää GVHD:tä SCD-potilailla tai jotka ovat verensiirrosta riippumattomia ja joilla ei ole merkittävää GVHD:tä talassemiapotilailla. Muita päätepisteitä ovat luovuttaja-isäntäkimerismin aste, joka on välttämätön siirteen pitkäaikaiselle eloonjäämiselle ja taudin paranemiselle, akuutin ja kroonisen GVHD:n ilmaantuvuus, siirteen hylkimisreaktion ilmaantuvuus, siirtoon liittyvä sairastuvuus sekä taudista vapaa ja kokonaiseloonjääminen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
- SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
Vastaanottajat (täytyy täyttää yksi sairausluokka kohdassa 5.1.1 ja kaikki kohdassa 5.1.2)
5.1.1 Tautikohtainen
5.1.1.1 Potilaat, joilla on sirppisolusairaus (HB SS, SC tai SBeta(0)-thal), joilla on suuri riski saada sairauteen liittyvä sairastuvuus tai kuolleisuus, mikä määritellään vakavalla pääteelinvauriolla (A, B, C tai D) tai mahdollisesti muunnettavissa olevat komplikaatiot, joita hydroksiurea (E) ei paranna:
A. Aivohalvaus, joka määritellään kliinisesti merkittäväksi neurologiseksi tapahtumaksi, johon liittyy kroonista verensiirtohoitoa vaativa infarkti aivojen magneettikuvauksessa tai aivoarteriopatia; TAI
B. Sirppisoluihin liittyvä munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään kreatiniinitasolla, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 1,5 kertaa normaalin yläraja, ja munuaisbiopsia, joka vastaa sirppisolunefropatiaa TAI nefroottista oireyhtymää TAI kreatiniinipuhdistumaa alle 50 ml/min TAI vaatii peritoneaalista tai hemodialyysiä; TAI
C. Keuhkoverenpainetauti, joka määritellään kolmiulotteiseksi regurgitantti suihkunopeudeksi (TRV), joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 2,5 m/s lähtötilanteessa (ilman vaso-okklusiivista kriisiä); TAI
D. Sirppihepatopatia, joka määritellään JOKO ferritiininä yli 1 000 mcg/l TAI suorana bilirubiinina yli 0,4 mg/dl JA verihiutaleiden määränä alle 250 000/mikrol lähtötilanteessa (ilman vaso-okklusiivista kriisiä)
E. Mikä tahansa seuraavista komplikaatioista:
- Komplikaatiot: Vaso-okklusiiviset kriisit;
Hydroksiurea*: Vähintään 3 sairaalahoitoa viimeisen vuoden aikana.
HSCT-kelpoinen: Yli 1 sairaalahoito vuodessa suurimmalla siedetyllä hydroksiureaannoksella*
- Komplikaatio: Akuutti rintasyndrooma
Hydroksiurean* kelpoisuus: 2 aikaisempaa ACS:ää
HSCT-kelpoinen: mikä tahansa ACS hydroksiureahoidon aikana*
*hydroksiurea suurimmalla siedetyllä annoksella vähintään 6 kuukauden ajan
5.1.1.2 Talassemiapotilaat, joilla on asteen 2 tai 3 raudan ylikuormitus, joka määräytyy kahden tai useamman seuraavista syistä:
- portaalifibroosi maksabiopsialla
- riittämätön kelatointihistoria (määritelty epäonnistumisena ylläpitää riittävää kelatoitumista deferoksamiinilla, joka aloitettiin 18 kuukauden kuluessa ensimmäisestä verensiirrosta ja annetaan ihonalaisesti 8-10 tunnin ajan vähintään 5 päivänä viikossa)
- hepatomegalia, joka on yli 2 cm kostokondriaalisen marginaalin alapuolella
5.1.2 Ei-tautikohtainen:
5.1.2.1 Ikä vähintään 18 vuotta
5.1.2.2 Haploidenttinen suhteellinen luovuttaja saatavilla
5.1.2.3 Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa tietoinen suostumus
5.1.2.4 Negatiivinen beeta-HCG
POISTAMISKRITEERIT:
Vastaanottaja (jokin seuraavista sulkee kohteen osallistumisen ulkopuolelle)
5.2.1 6/6 HLA-yhteensopiva ABO:n kanssa tai ilman ABO:n vähäistä yhteensopimatonta sisarusluovuttajaa
5.2.2 ECOG-suorituskykytila 3 tai enemmän
5.2.3 Todisteet hallitsemattomista bakteeri-, virus- tai sieni-infektioista (tällä hetkellä lääkitys ja kliinisten oireiden eteneminen) kuukauden sisällä ennen hoito-ohjelman aloittamista. Potilaiden, joilla on kuumetta tai epäillään lievää infektiota, tulee odottaa oireiden häviämistä ennen hoito-ohjelman aloittamista.
5.2.4 Suuri odotettu sairaus tai elimen vajaatoiminta, joka ei sovi yhteen PBSC-siirteen eloonjäämisen kanssa
5.2.5 Raskaana oleva tai imettävä
5.2.6 Merkittävä ABO-virhe
SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
Luovuttaja
5.3.1 Haploidenttinen suhteellinen luovuttaja
5.3.2 Paino suurempi tai yhtä suuri kuin 20 kg (sikäli kuin painoero vastaanottajan ja luovuttajan välillä ei ylitä kohtuullista todennäköisyyttä, että luovuttajalta saadaan riittävä soluannos kahden afereesin aikana)
5.3.3 Sopii vastaanottamaan filgrastiimia (G-CSF) ja antamaan perifeerisen veren kantasoluja (verenkuvat ja verenpaine DTM-standardien mukaisesti)
5.3.4 Ei aiempaa sydämen vajaatoimintaa tai epästabiilia angina pectoris, eikä aivohalvausta)
5.3.4 Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa tietoinen suostumus; alaikäisiltä saatu suostumus
POISTAMISKRITEERIT:
Luovuttaja: (jokin seuraavista estää lahjoittajan osallistumasta)
5.4.1 Raskaana oleva tai imettävä
5.4.2 HIV-positiivinen
5.4.3 Hemoglobiini S suurempi tai yhtä suuri kuin 50 prosenttia tai beeta
talassemia intermedia
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1
PBSC-siirto ilman siirron jälkeistä syklofosfamidia (PT-Cy)
|
PBSC-siirto
alemtutsumabi
Muut nimet:
sirolimuusi
Muut nimet:
pieniannoksinen säteilytys
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2
PBSC-siirto 50 mg/kg transplantaation jälkeisellä syklofosfamidilla (PT-Cy)
|
PBSC-siirto
alemtutsumabi
Muut nimet:
sirolimuusi
Muut nimet:
pieniannoksinen säteilytys
syklofosfamidi
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3
PBSC-siirto 100 mg/kg transplantaation jälkeisellä syklofosfamidilla (PT-Cy)
|
PBSC-siirto
alemtutsumabi
Muut nimet:
sirolimuusi
Muut nimet:
pieniannoksinen säteilytys
syklofosfamidi
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaat, joilla on luovuttajatyyppinen hemoglobiini
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Elinsiirron jälkeisten potilaiden prosenttiosuus, joilla on jatkuva luovuttajatyyppinen hemoglobiini hemoglobiinielektroforeesissa
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kimeerinen arvo, jota vaaditaan siirteen eloonjäämisen ja hematologisen normaalin ylläpitämiseksi.
Aikaikkuna: Vuoteen 5 asti
|
Määritä kimerismin taso, joka vaaditaan siirteen eloonjäämisen ja hematologisen normaalin ylläpitämiseksi. Hematologinen normaaliolo voidaan määritellä seuraavasti: vapaa sirppisolusairaudesta. Potilaiden kimeerinen tila mitataan perifeerisen veren mikrosatelliittianalyysillä päivinä +14 (tai kun koehenkilö alkaa kasvaa), +30, +60 ja +100 sekä ajoittain päivän +100 jälkeen. Luovuttajien solujen siirtäminen arvioitiin käyttämällä menetelmiä, jotka havaitsevat informatiivisia polymorfismeja alueilla, joiden tiedetään sisältävän lyhyitä tandemtoistoja. Perifeerisen veren CD3+ T-solut ja CD14+CD15+ myeloidisolut valittiin analysoitavaksi käyttämällä immunomagneettisia helmiä (Dynal). |
Vuoteen 5 asti
|
|
Osallistujien määrä, jotka kehittävät akuutin GVHD-asteet I, II, III, IV
Aikaikkuna: Päivä 100
|
Osallistujien määrä, joille kehittyi Acute Graft vs Host Disease (GVHD) asteet I, II, III ja IV CIMBTR-kriteerien mukaisesti akuutin GVHD:n elinvaiheille. Arvosanat määritellään seuraavasti: Aste I: Iho = makuulopapulaarinen ihottuma < 25 % kehon pinta-alasta (BSA); Maksa = kokonaisbilirubiini 2-3 mg/dl; Alempi GI = ulosteen määrä/vrk on 500-999 ml/vrk. Aste II: Iho = ihottuma 25-50 prosentilla kehon pinta-alasta; Maksa = kokonaisbilirubiini 3,1-6,0 mg/dl; Alempi GI = Ripuli 1001-1500 ml/vrk. Aste III: Iho = ihottuma > 50 % kehon pinnasta; Maksa = kokonaisbilirubiini 6,1 - 15,0 mg/dl; Alempi GI = Ripuli > 1500 ml/vrk. Aste IV: Iho = yleistynyt erytroderma plus rakkuloiden muodostuminen; Maksa = kokonaisbilirubiini > 15 mg/dl; Alempi GI = Vaikea vatsakipu ileuksen kanssa tai ilman. Asteen I GVHD luonnehditaan lieväksi sairaudeksi, asteen II GVHD:ksi kohtalaiseksi, asteen III vakavaksi ja asteen IV henkeä uhkaavaksi. |
Päivä 100
|
|
Rajoitetun kroonisen GVHD:n kehittäneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Vuosi 5
|
Niiden osallistujien ilmaantuvuus, joille kehittyi rajoitettu krooninen siirrännäinen vs. isäntätauti (GVHD). Rajoitetulle sairaudelle on tunnusomaista paikallinen ihovaurio ja/tai todisteet maksan toimintahäiriöstä. Rajoitettu sairaus liittyy suotuisaan lopputulokseen ilman systeemistä hoitoa, kun taas laajan sairauden potilailla on epäsuotuisa lopputulos. |
Vuosi 5
|
|
Laajaa GVHD:tä kehittävien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Vuosi 5
|
Osallistujien määrä, joilla on laaja, krooninen siirrännäinen vs. isäntätauti (GVHD). Laaja krooninen GVHD määritellään GVHD:ksi, joka ilmenee päivän 100 jälkeen ja joka ei vastannut rajoitetun kroonisen GVHD:n määritelmää. Laaja-alainen sairaus esiintyy joko yleistyneenä ihosairauteena tai paikallisena ihovauriona tai maksan toimintahäiriönä sekä vähintään yhdellä seuraavista:
|
Vuosi 5
|
|
Taudista selviytyneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Vuosi 5
|
Tautivapaan eloonjääneiden osallistujien lukumäärä, määriteltynä: elossa ja vapaana sirppisolutaudiin liittyvät akuutit komplikaatiot.
|
Vuosi 5
|
|
Osallistujien lukumäärä kokonaiseloonjääminen
Aikaikkuna: Vuoteen 5 asti
|
Osallistujien kokonaiseloonjäämismäärä vuoteen 5 mennessä
|
Vuoteen 5 asti
|
|
Sellaisten osallistujien määrä, joilla on siirtovirhe
Aikaikkuna: Vuoteen 5 asti
|
Siirrännäisten vajaatoimintaa sairastavien osallistujien lukumäärä vuoden 5 mukaan. Siirteen epäonnistuminen määritellään sirppisolusairauden palautumisena.
|
Vuoteen 5 asti
|
|
Sellaisten osallistujien määrä, jotka kokivat siirtoon liittyvän kuolleisuuden
Aikaikkuna: Vuosi 1
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat siirtoon liittyvän kuolleisuuden, joka määritellään kuolemaksi muista syistä kuin uusiutumisesta (GVHD, toksisuus, infektio, muut ja tuntemattomat syyt).
|
Vuosi 1
|
|
Niiden kantasolusiirtoon osallistuneiden lukumäärä, jotka kokivat hylkimisreaktion kullakin siirron jälkeisellä syklofosfamidiannoksella
Aikaikkuna: Vuosi 5
|
Niiden kantasolusiirtoon osallistuneiden lukumäärä, jotka kokivat hylkimisreaktion kullakin siirron jälkeisellä syklofosfamidiannoksella.
Selvitä, tarvitaanko siirron jälkeistä syklofosfamidia, ja se vähentää hoito-ohjelman epäonnistumisen esiintyvyyttä ja vakavuutta.
|
Vuosi 5
|
|
Osallistujat, jotka siirrettiin tai hylkäsivät ja haploidenttisten luovuttajien tyypit
Aikaikkuna: Vuoteen 5 asti
|
Selvitä, ovatko tietyt haploidenttiset luovuttajat (esim.
vanhempi vs. sisarus vs. lapsi) vähentää hoito-ohjelman epäonnistumisen ilmaantuvuutta
|
Vuoteen 5 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Courtney D Fitzhugh, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Fitzhugh CD, Hsieh MM, Taylor T, Coles W, Roskom K, Wilson D, Wright E, Jeffries N, Gamper CJ, Powell J, Luznik L, Tisdale JF. Cyclophosphamide improves engraftment in patients with SCD and severe organ damage who undergo haploidentical PBSCT. Blood Adv. 2017 Apr 19;1(11):652-661. doi: 10.1182/bloodadvances.2016002972. eCollection 2017 Apr 25.
- Bhat DK, Olkhanud PB, Gangaplara A, Seifuddin F, Pirooznia M, Biancotto A, Fantoni G, Pittman C, Francis B, Dagur PK, Saxena A, McCoy JP, Pfeiffer RM, Fitzhugh CD. Early Myeloid Derived Suppressor Cells (eMDSCs) Are Associated With High Donor Myeloid Chimerism Following Haploidentical HSCT for Sickle Cell Disease. Front Immunol. 2021 Nov 30;12:757279. doi: 10.3389/fimmu.2021.757279. eCollection 2021.
- Leonard A, Furstenau D, Abraham A, Darbari DS, Nickel RS, Limerick E, Fitzhugh C, Hsieh M, Tisdale JF. Reduction in vaso-occlusive events following stem cell transplantation in patients with sickle cell disease. Blood Adv. 2023 Jan 24;7(2):227-234. doi: 10.1182/bloodadvances.2022008137.
- Limerick E, Hsieh M, Queen J, Grecco ML, Varga J, Brooks J, Coles W, Jeffries N, Fitzhugh CD. Nonmyeloablative pentostatin-cyclophosphamide preconditioning improves rates of engraftment in adults undergoing haploidentical HCT for sickle cell disease. PLoS One. 2026 Mar 23;21(3):e0332282. doi: 10.1371/journal.pone.0332282. eCollection 2026.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Hemoglobinopatiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Anemia, sirppisolu
- Talassemia
- Siirrännäinen vs. isäntätauti
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Proteiinit
- Orgaaniset kemikaalit
- Hiilivety
- Fyysiset ilmiöt
- Vasta -aineet, monoklonaalinen, humanisoitu
- Vasta -aineet, monoklonaalinen
- Vasta -aineet
- Immunoglobuliinit
- Immunoproteiinit
- Veriproteiinit
- Seerumin globuliinit
- Globuliinit
- Makrolidit
- Laktotonit
- Fosforamidi -sinapit
- Typpisinappiyhdisteet
- Sinappiyhdisteet
- Hiilivety, halogenoitu
- Fosforamidit
- Organofosforiyhdisteet
- Alemtutsumabi
- Sirolimus
- Syklofosfamidi
- Säteily
Muut tutkimustunnusnumerot
- 090225
- 09-H-0225
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .