Laskimonsisäisen tsoledronihapon teho- ja turvallisuuskoe alle vuoden ikäisillä vauvoilla, joilla on vaikea osteogeneesi epäpuhtaus (INFOI)
maanantai 18. huhtikuuta 2016 päivittänyt: Francis H. Glorieux, Shriners Hospitals for Children
Kansainvälinen, monikeskus, avoin, tehoa ja turvallisuutta koskeva suonensisäisen tsoledronihapon koe alle vuoden ikäisille vauvoille, joilla on vaikea osteogenesis Imperfecta
Tutkijat ovat parhaillaan saaneet päätökseen kansainvälisen monikeskustutkimuksen, jossa verrataan pamidronaatin ja tsoledronaatin tehoa ja turvallisuutta keskivaikeiden tai vaikeiden Osteogenesis Imperfectan (OI) hoidossa.
Tähän tutkimukseen on osallistunut vain yli vuoden ikäisiä lapsia.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on laajentaa tällä hetkellä päättyneen tutkimuksen havainnot koskemaan alle 1-vuotiaita lapsia.
Lisäksi on mahdollista antaa tsoledronaattia yhtenä lyhyenä infuusiona kolmen päivän Pamidronate-jaksojen sijaan, mikä vähentää potilaiden ja perheen taakkaa lyhyemmällä sairaalassaololla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
14
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A0A9
- Shriners Hospital for Children
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 2 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Lapset, miehet tai naiset 2 viikon - < 12 kuukauden ikäiset, vähintään 38 viikon raskausiässä.
- Jokainen lapsi, jolla on fenotyyppinen OI tyyppi II, III tai IV.
- Kaikki OI-tyypin I, V-VIII luokkaan luokitellut lapset, joilla on ollut vähintään kaksi aiempaa pitkän luun murtumaa tai nikaman puristusmurtumaa ja joilla on alhainen luun mineraalitiheys.
- Ei aikaisempaa hoitoa bisfosfonaateilla.
- Negatiivinen virtsan proteiini mittatikulla mitattuna. Virtsan proteiinin yksi uusintaarviointi sallitaan.
Poissulkemiskriteerit:
- Veren happisaturaatio huoneilmassa alle 90 %.
- Seerumin kreatiniinitaso yli 56 µmol/l.
- Kliinisesti merkittävät kliiniset laboratoriopoikkeamat seulonnassa.
- Hoito millä tahansa tutkimuslääkkeellä viimeisten 30 päivän aikana.
- Potilaat, jotka eivät todennäköisesti pysty suorittamaan tutkimusta tai noudattamaan käyntiaikataulua.
- Mikä tahansa sairaus tai suunniteltu hoito, joka häiritsee tämän tutkimuksen toimenpiteitä tai tiedonkeruuta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoitovarsi (vain)
Tsoledronihappo-infuusio
|
Jokaisen potilaan tulee saada aloitusannos tsoledronihappoa 0,0125 mg painokiloa kohti, sitten seuraavat annokset tsoledronihappoa annoksella 0,025 mg painokiloa kohti kerran 12–13 viikon välein 104 viikon ajan (yhteensä 8 annosta) .
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida lannerangan luun mineraalitiheyden Z-pistemäärän muutos kuukaudella 24 suhteessa lähtötilanteeseen tsoledronihappoa saaneilla imeväisillä verrattuna historiallisiin kontrolleihin.
Aikaikkuna: 3 kertaa 10 käynnin aikana 2 vuoden sisällä
|
3 kertaa 10 käynnin aikana 2 vuoden sisällä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Arvioida tsoledronihapon vaikutusta kliinisten murtumien ja/tai nikamien puristumien määrään kahden vuoden aikana verrattuna hoitamattomiin historiallisiin verrokkeihin imeväisillä.
Aikaikkuna: 3 kertaa 10 käynnin aikana 2 vuoden sisällä
|
3 kertaa 10 käynnin aikana 2 vuoden sisällä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Francis H. Glorieux, MD, PhD, McGill University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. lokakuuta 2007
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. syyskuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. huhtikuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 21. syyskuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 21. syyskuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 22. syyskuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Tiistai 19. huhtikuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 18. huhtikuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. huhtikuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SHC-INFOI
- IRB - A06-M73-06A
- Health Canada - 9427-S1926-24C
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .