Un essai d'efficacité et d'innocuité de l'acide zolédronique intraveineux chez les nourrissons de moins d'un an atteints d'ostéogenèse imparfaite sévère (INFOI)
18 avril 2016 mis à jour par: Francis H. Glorieux, Shriners Hospitals for Children
Un essai international, multicentrique, ouvert, d'efficacité et d'innocuité de l'acide zolédronique intraveineux chez les nourrissons de moins d'un an atteints d'ostéogenèse imparfaite sévère
Les chercheurs ont actuellement terminé de mener un essai multicentrique international qui compare l'efficacité et l'innocuité du pamidronate et du zolédronate dans le traitement des formes modérées à sévères d'ostéogenèse imparfaite (OI).
Cet essai n'a inclus que des enfants de plus d'un an.
L'objectif de la présente étude est d'étendre les observations de cette étude actuellement terminée aux nourrissons de moins de 1 an.
De plus, il est possible d'administrer le zolédronate en une seule perfusion courte au lieu des cycles de trois jours avec le pamidronate, réduisant ainsi le fardeau du patient et de la famille avec des séjours plus courts à l'hôpital.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
14
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H4A0A9
- Shriners Hospital for Children
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 2 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Enfants, hommes ou femmes âgés de 2 semaines à < 12 mois, au moins à 38 semaines d'âge gestationnel.
- Tout enfant atteint d'OI phénotypique de type II, III ou IV.
- Tout enfant classé comme OI de type I, V-VIII qui a eu au moins deux fractures antérieures ou plus des os longs ou des fractures vertébrales par compression et une faible densité minérale osseuse.
- Aucun traitement antérieur par bisphosphonates.
- Protéine urinaire négative mesurée par la bandelette réactive. Une nouvelle évaluation de la protéine urinaire sera autorisée.
Critère d'exclusion:
- Saturation en oxygène du sang inférieure à 90 % dans l'air ambiant.
- Taux de créatinine sérique supérieur à 56 µmol/L.
- Toute anomalie de laboratoire clinique cliniquement significative lors du dépistage.
- Traitement avec tout médicament expérimental au cours des 30 derniers jours.
- Patients qui ne seront probablement pas en mesure de terminer l'étude ou de se conformer au calendrier des visites.
- Toute maladie ou thérapie planifiée qui interférera avec les procédures ou la collecte de données de cet essai.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Soins de soutien
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Bras de traitement (uniquement)
Perfusion d'acide zolédronique
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Chaque patient doit recevoir une dose initiale d'acide zolédronique de 0,0125 mg par kg de poids corporel, puis des doses ultérieures d'acide zolédronique à une dose de 0,025 mg par kg de poids corporel une fois toutes les 12 à 13 semaines pendant 104 semaines (total de 8 doses) .
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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L'objectif principal de cet essai est d'évaluer le changement du score Z de la densité minérale osseuse de la colonne lombaire au mois 24 par rapport à la ligne de base chez les nourrissons traités à l'acide zolédronique par rapport aux témoins historiques.
Délai: 3 fois au cours de 10 visites en 2 ans
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3 fois au cours de 10 visites en 2 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Évaluer l'effet de l'acide zolédronique sur le nombre de fractures cliniques et/ou de compressions vertébrales survenant sur une période de deux ans par rapport aux témoins historiques non traités chez les nourrissons.
Délai: 3 fois au cours de 10 visites en 2 ans
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3 fois au cours de 10 visites en 2 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Francis H. Glorieux, MD, PhD, McGill University
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 octobre 2007
Achèvement primaire (Réel)
1 septembre 2015
Achèvement de l'étude (Réel)
1 avril 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 septembre 2009
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 septembre 2009
Première publication (Estimation)
22 septembre 2009
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
19 avril 2016
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 avril 2016
Dernière vérification
1 avril 2016
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies du tissu conjonctif
- Maladies osseuses
- Maladies osseuses, développement
- Ostéochondrodysplasies
- Maladies du collagène
- Ostéogenèse imparfaite
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents de conservation de la densité osseuse
- Acide zolédronique
Autres numéros d'identification d'étude
- SHC-INFOI
- IRB - A06-M73-06A
- Health Canada - 9427-S1926-24C
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .