Una prova di efficacia e sicurezza dell'acido zoledronico per via endovenosa nei neonati di età inferiore a un anno, con grave osteogenesi imperfetta (INFOI)

Criterio di inclusione:

• Bambini, maschi o femmine di età compresa tra 2 settimane e < 12 mesi, almeno a 38 settimane di età gestazionale.
• Qualsiasi bambino con OI fenotipica di tipo II, III o IV.
• Qualsiasi bambino classificato come OI tipo I, V-VIII che ha avuto almeno due o più precedenti fratture delle ossa lunghe o fratture da compressione vertebrale e una bassa densità minerale ossea.
• Nessun precedente trattamento con bifosfonati.
• Proteine ​​urinarie negative misurate con dipstick. Sarà consentita una valutazione ripetuta delle proteine ​​urinarie.

Criteri di esclusione:

• Saturazione dell'ossigeno nel sangue inferiore al 90% nell'aria ambiente.
• Livello di creatinina sierica superiore a 56 µmol/L.
• Eventuali anomalie di laboratorio clinico clinicamente significative allo screening.
• Trattamento con qualsiasi farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni.
• Pazienti che difficilmente saranno in grado di completare lo studio o rispettare il programma delle visite.
• Qualsiasi malattia o terapia pianificata che interferisca con le procedure o la raccolta dei dati di questo studio.