Badanie skuteczności i bezpieczeństwa dożylnego kwasu zoledronowego u niemowląt w wieku poniżej jednego roku z ciężką wrodzoną łamliwością kości (INFOI)
18 kwietnia 2016 zaktualizowane przez: Francis H. Glorieux, Shriners Hospitals for Children
Międzynarodowe, wieloośrodkowe, otwarte badanie skuteczności i bezpieczeństwa dożylnego kwasu zoledronowego u niemowląt w wieku poniżej jednego roku z ciężką łamliwością kości
Badacze zakończyli obecnie prowadzenie międzynarodowego wieloośrodkowego badania porównującego skuteczność i bezpieczeństwo pamidronianu i zoledronianu w leczeniu umiarkowanych i ciężkich postaci Osteogenesis Imperfecta (OI).
To badanie obejmowało tylko dzieci w wieku powyżej jednego roku.
Celem obecnego badania jest rozszerzenie obserwacji z tego właśnie zakończonego badania na niemowlęta poniżej 1 roku życia.
Ponadto możliwe jest podawanie zoledronianu w jednym krótkim wlewie zamiast trzydniowych cykli z pamidronianem, co zmniejsza obciążenie pacjenta i rodziny krótszym pobytem w szpitalu.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
14
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A0A9
- Shriners Hospital for Children
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 2 lata (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dzieci płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 2 tygodni do < 12 miesięcy, co najmniej w 38 tygodniu ciąży.
- Każde dziecko z fenotypowym OI typu II, III lub IV.
- Każde dziecko sklasyfikowane jako OI typu I, V-VIII, które miało co najmniej dwa lub więcej wcześniejszych złamań kości długich lub kompresyjnych złamań kręgów oraz niską gęstość mineralną kości.
- Brak wcześniejszego leczenia bisfosfonianami.
- Ujemne białko w moczu mierzone za pomocą paskowego wskaźnika poziomu. Dopuszczalna jest jedna powtórna ocena białka w moczu.
Kryteria wyłączenia:
- Nasycenie krwi tlenem poniżej 90% w powietrzu pokojowym.
- Stężenie kreatyniny w surowicy większe niż 56 µmol/L.
- Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych podczas badania przesiewowego.
- Leczenie jakimkolwiek badanym lekiem w ciągu ostatnich 30 dni.
- Pacjenci, którzy prawdopodobnie nie będą w stanie ukończyć badania lub przestrzegać harmonogramu wizyt.
- Jakakolwiek choroba lub planowana terapia, która zakłóci procedury lub gromadzenie danych w tym badaniu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie podtrzymujące
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ramię zabiegowe (tylko)
Wlew kwasu zoledronowego
|
Każdy pacjent ma otrzymać początkową dawkę kwasu zoledronowego 0,0125 mg na kg masy ciała, następnie kolejne dawki kwasu zoledronowego w dawce 0,025 mg na kg masy ciała raz na 12 do 13 tygodni przez 104 tygodnie (łącznie 8 dawek) .
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Głównym celem tego badania jest ocena zmiany gęstości mineralnej kości kręgosłupa lędźwiowego Z-score w 24. miesiącu w stosunku do wartości wyjściowych u niemowląt leczonych kwasem zoledronowym w porównaniu z historyczną grupą kontrolną.
Ramy czasowe: 3 razy podczas 10 wizyt w ciągu 2 lat
|
3 razy podczas 10 wizyt w ciągu 2 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Ocena wpływu kwasu zoledronowego na liczbę klinicznych złamań i/lub ucisków kręgów występujących w okresie dwóch lat w porównaniu z nieleczonymi historycznymi grupami kontrolnymi u niemowląt.
Ramy czasowe: 3 razy podczas 10 wizyt w ciągu 2 lat
|
3 razy podczas 10 wizyt w ciągu 2 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Francis H. Glorieux, MD, PhD, McGill University
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 października 2007
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 września 2015
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 września 2009
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
21 września 2009
Pierwszy wysłany (Oszacować)
22 września 2009
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
19 kwietnia 2016
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 kwietnia 2016
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2016
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SHC-INFOI
- IRB - A06-M73-06A
- Health Canada - 9427-S1926-24C
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .