重度の骨形成不全症の1歳未満の乳児における静脈内ゾレドロン酸の有効性と安全性の試験 (INFOI)

包含基準:

• 子供、男性または女性、生後2週間から12ヶ月未満、妊娠38週以上。
• 表現型 OI タイプ II、III、または IV の子供。
• OI タイプ I、V ～ VIII に分類され、以前に少なくとも 2 回以上の長骨骨折または脊椎圧迫骨折があり、骨密度が低い子供。
• ビスフォスフォネートによる治療歴はありません。
• ディップスティックで測定した尿タンパクが陰性。 尿タンパクの 1 回の繰り返し評価が許可されます。

除外基準:

• 室内空気中の血中酸素飽和度が 90% 未満。
• -血清クレアチニンレベルが56 µmol/Lを超える。
• -スクリーニング時の臨床的に重要な臨床検査室の異常。
• -過去30日以内の治験薬による治療。
• -研究を完了するか、訪問スケジュールに従うことができない可能性が高い患者。
• -この試験の手順またはデータ収集を妨げる疾患または計画された治療法。