Een werkzaamheids- en veiligheidsonderzoek van intraveneus zoledroninezuur bij zuigelingen jonger dan één jaar, met ernstige osteogenesis imperfecta (INFOI)
18 april 2016 bijgewerkt door: Francis H. Glorieux, Shriners Hospitals for Children
Een internationale, multicenter, open-label, werkzaamheids- en veiligheidsstudie van intraveneus zoledroninezuur bij zuigelingen jonger dan één jaar met ernstige osteogenesis imperfecta
De onderzoekers zijn momenteel klaar met het uitvoeren van een internationale multicenter studie die de werkzaamheid en veiligheid van pamidronaat en zoledronaat vergelijkt bij de behandeling van matige tot ernstige vormen van Osteogenesis Imperfecta (OI).
Deze proef omvatte alleen kinderen ouder dan één jaar.
Het doel van de huidige studie is om de observaties van die momenteel afgeronde studie uit te breiden naar baby's jonger dan 1 jaar.
Bovendien is het mogelijk om zoledronaat in een enkele korte infusie toe te dienen in plaats van de driedaagse cycli met pamidronaat, waardoor de belasting voor de patiënt en het gezin wordt verminderd met een korter verblijf in het ziekenhuis.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
14
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A0A9
- Shriners Hospital for Children
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 2 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Kinderen, mannelijk of vrouwelijk, in de leeftijd van 2 weken tot < 12 maanden, ten minste bij een zwangerschapsduur van 38 weken.
- Elk kind met fenotypische OI type II, III of IV.
- Elk kind geclassificeerd als OI type I, V-VIII dat ten minste twee of meer eerdere fracturen van pijpbeenderen of vertebrale compressiefracturen en een lage botmineraaldichtheid heeft gehad.
- Geen eerdere behandeling met bisfosfonaten.
- Negatief urine-eiwit zoals gemeten met een peilstok. Een herhaalde beoordeling van het urine-eiwit is toegestaan.
Uitsluitingscriteria:
- Bloedzuurstofverzadiging van minder dan 90% in kamerlucht.
- Serumcreatininegehalte hoger dan 56 µmol/L.
- Alle klinisch significante klinische laboratoriumafwijkingen bij screening.
- Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 30 dagen.
- Patiënten van wie het onwaarschijnlijk is dat ze het onderzoek kunnen voltooien of zich aan het bezoekschema kunnen houden.
- Elke ziekte of geplande therapie die de procedures of gegevensverzameling van deze studie zal verstoren.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ondersteunende zorg
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Behandelarm (alleen)
Zoledroninezuur infusie
|
Elke patiënt krijgt een startdosis zoledroninezuur van 0,0125 mg per kg lichaamsgewicht, daarna volgende doses zoledroninezuur in een dosis van 0,025 mg per kg lichaamsgewicht eenmaal per 12 tot 13 weken gedurende 104 weken (in totaal 8 doses). .
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van de verandering in de Z-score van de botmineraaldichtheid van de lumbale wervelkolom op maand 24 ten opzichte van de uitgangswaarde bij met zoledroninezuur behandelde zuigelingen in vergelijking met historische controles.
Tijdsspanne: 3 keer gedurende 10 bezoeken binnen 2 jaar
|
3 keer gedurende 10 bezoeken binnen 2 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Om het effect te beoordelen van zoledroninezuur op het aantal klinische fracturen en/of wervelcompressies dat optreedt over een periode van twee jaar in vergelijking met onbehandelde historische controles bij zuigelingen.
Tijdsspanne: 3 keer gedurende 10 bezoeken binnen 2 jaar
|
3 keer gedurende 10 bezoeken binnen 2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Francis H. Glorieux, MD, PhD, McGill University
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 oktober 2007
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 september 2015
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 april 2016
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 september 2009
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 september 2009
Eerst geplaatst (Schatting)
22 september 2009
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
19 april 2016
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 april 2016
Laatst geverifieerd
1 april 2016
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SHC-INFOI
- IRB - A06-M73-06A
- Health Canada - 9427-S1926-24C
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .