Un ensayo de eficacia y seguridad del ácido zoledrónico intravenoso en lactantes menores de un año de edad, con osteogénesis imperfecta grave (INFOI)
18 de abril de 2016 actualizado por: Francis H. Glorieux, Shriners Hospitals for Children
Ensayo internacional, multicéntrico, abierto, de eficacia y seguridad del ácido zoledrónico intravenoso en lactantes menores de un año de edad con osteogénesis imperfecta grave
Actualmente, los investigadores han terminado de realizar un ensayo multicéntrico internacional que compara la eficacia y la seguridad del pamidronato y el zoledronato en el tratamiento de formas moderadas a graves de osteogénesis imperfecta (OI).
Este ensayo ha incluido sólo a niños mayores de un año de edad.
El objetivo del estudio actual es extender las observaciones de ese estudio actualmente terminado a bebés menores de 1 año de edad.
Además, es posible administrar zoledronato en una sola infusión corta en lugar de los ciclos de tres días con Pamidronato, lo que disminuye la carga del paciente y la familia con estadías más cortas en el hospital.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
14
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A0A9
- Shriners Hospital for Children
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 2 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños, hombres o mujeres de 2 semanas a < 12 meses de edad, al menos a las 38 semanas de edad gestacional.
- Cualquier niño con OI fenotípica tipo II, III o IV.
- Todo niño clasificado como OI tipo I, V-VIII que haya tenido al menos dos o más fracturas previas de huesos largos, o fracturas vertebrales por compresión, y una baja densidad mineral ósea.
- Sin tratamiento previo con bisfosfonatos.
- Proteína urinaria negativa medida con tira reactiva. Se permitirá una evaluación repetida de la proteína en la orina.
Criterio de exclusión:
- Saturación de oxígeno en sangre inferior al 90% en aire ambiente.
- Nivel de creatinina sérica superior a 56 µmol/L.
- Cualquier anormalidad de laboratorio clínico clínicamente significativa en la selección.
- Tratamiento con cualquier fármaco en investigación en los últimos 30 días.
- Pacientes que es poco probable que puedan completar el estudio o cumplir con el programa de visitas.
- Cualquier enfermedad o terapia planificada que interfiera con los procedimientos o la recopilación de datos de este ensayo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Cuidados de apoyo
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Brazo de tratamiento (solo)
Infusión de ácido zoledrónico
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Cada paciente debe recibir una dosis inicial de ácido zoledrónico de 0,0125 mg por kg de peso corporal, luego dosis posteriores de ácido zoledrónico a una dosis de 0,025 mg por kg de peso corporal una vez cada 12 a 13 semanas durante 104 semanas (total de 8 dosis) .
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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El objetivo principal de este ensayo es evaluar el cambio en la puntuación Z de la densidad mineral ósea de la columna lumbar en el mes 24 en relación con el valor inicial en lactantes tratados con ácido zoledrónico en comparación con controles históricos.
Periodo de tiempo: 3 veces durante 10 visitas en 2 años
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3 veces durante 10 visitas en 2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Evaluar el efecto del ácido zoledrónico sobre el número de fracturas clínicas o compresiones vertebrales que ocurren durante un período de dos años en comparación con controles históricos no tratados en lactantes.
Periodo de tiempo: 3 veces durante 10 visitas en 2 años
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3 veces durante 10 visitas en 2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Francis H. Glorieux, MD, PhD, McGill University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de octubre de 2007
Finalización primaria (Actual)
1 de septiembre de 2015
Finalización del estudio (Actual)
1 de abril de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de septiembre de 2009
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de septiembre de 2009
Publicado por primera vez (Estimar)
22 de septiembre de 2009
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
19 de abril de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de abril de 2016
Última verificación
1 de abril de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Enfermedades óseas
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Osteocondrodisplasias
- Enfermedades del colágeno
- Osteogénesis imperfecta
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes de conservación de la densidad ósea
- Ácido zoledrónico
Otros números de identificación del estudio
- SHC-INFOI
- IRB - A06-M73-06A
- Health Canada - 9427-S1926-24C
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .