Eine Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie mit intravenös verabreichter Zoledronsäure bei Säuglingen unter einem Jahr mit schwerer Osteogenesis imperfecta (INFOI)
18. April 2016 aktualisiert von: Francis H. Glorieux, Shriners Hospitals for Children
Eine internationale, multizentrische, offene Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie mit intravenöser Zoledronsäure bei Säuglingen unter einem Jahr mit schwerer Osteogenesis imperfecta
Die Forscher haben derzeit die Durchführung einer internationalen multizentrischen Studie abgeschlossen, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Pamidronat und Zoledronat bei der Behandlung von mittelschweren bis schweren Formen von Osteogenesis Imperfecta (OI) vergleicht.
In diese Studie wurden nur Kinder über einem Jahr eingeschlossen.
Ziel der aktuellen Studie ist es, die Beobachtungen dieser derzeit abgeschlossenen Studie auf Säuglinge unter 1 Jahr auszudehnen.
Darüber hinaus ist es möglich, Zoledronat in einer einzigen kurzen Infusion anstelle der dreitägigen Zyklen mit Pamidronat zu verabreichen, wodurch die Patienten- und Familienbelastung durch kürzere Krankenhausaufenthalte verringert wird.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
14
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Quebec
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Montreal, Quebec, Kanada, H4A0A9
- Shriners Hospital for Children
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Nicht älter als 2 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Kinder, männlich oder weiblich im Alter von 2 Wochen bis < 12 Monaten, mindestens in der 38. Schwangerschaftswoche.
- Jedes Kind mit phänotypischer OI Typ II, III oder IV.
- Jedes Kind, das als OI Typ I, V-VIII klassifiziert wurde und mindestens zwei oder mehr frühere Frakturen langer Röhrenknochen oder vertebrale Kompressionsfrakturen und eine niedrige Knochenmineraldichte hatte.
- Keine vorherige Behandlung mit Bisphosphonaten.
- Negatives Protein im Urin, gemessen mit Messstab. Eine Wiederholungsbestimmung des Urinproteins ist zulässig.
Ausschlusskriterien:
- Blutsauerstoffsättigung von weniger als 90 % in der Raumluft.
- Serumkreatininspiegel größer als 56 µmol/l.
- Alle klinisch signifikanten klinischen Laboranomalien beim Screening.
- Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb der letzten 30 Tage.
- Patienten, bei denen es unwahrscheinlich ist, dass sie die Studie abschließen oder den Besuchsplan einhalten können.
- Jede Krankheit oder geplante Therapie, die die Verfahren oder die Datenerfassung dieser Studie beeinträchtigt.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Unterstützende Pflege
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Behandlungsarm (nur)
Zoledronsäure-Infusion
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Jeder Patient erhält eine Anfangsdosis Zoledronsäure von 0,0125 mg pro kg Körpergewicht, dann nachfolgende Dosen von Zoledronsäure in einer Dosis von 0,025 mg pro kg Körpergewicht einmal alle 12 bis 13 Wochen für 104 Wochen (insgesamt 8 Dosen). .
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Veränderung des Z-Scores der Knochenmineraldichte der Lendenwirbelsäule in Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert bei mit Zoledronsäure behandelten Säuglingen im Vergleich zu historischen Kontrollen.
Zeitfenster: 3 Mal bei 10 Besuchen innerhalb von 2 Jahren
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3 Mal bei 10 Besuchen innerhalb von 2 Jahren
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Bewertung der Wirkung von Zoledronsäure auf die Anzahl klinischer Frakturen und/oder vertebraler Kompressionen, die über einen Zeitraum von zwei Jahren im Vergleich zu unbehandelten historischen Kontrollen bei Säuglingen auftreten.
Zeitfenster: 3 Mal bei 10 Besuchen innerhalb von 2 Jahren
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3 Mal bei 10 Besuchen innerhalb von 2 Jahren
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Francis H. Glorieux, MD, PhD, McGill University
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Oktober 2007
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. September 2015
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. April 2016
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
21. September 2009
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
21. September 2009
Zuerst gepostet (Schätzen)
22. September 2009
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
19. April 2016
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
18. April 2016
Zuletzt verifiziert
1. April 2016
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Bindegewebserkrankungen
- Knochenerkrankungen
- Knochenerkrankungen, Entwicklungs
- Osteochondrodysplasien
- Kollagenerkrankungen
- Osteogenesis imperfecta
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Mittel zur Erhaltung der Knochendichte
- Zoledronsäure
Andere Studien-ID-Nummern
- SHC-INFOI
- IRB - A06-M73-06A
- Health Canada - 9427-S1926-24C
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