En effekt- och säkerhetsprövning av intravenös zoledronsyra hos spädbarn under ett år med svår osteogenesis imperfecta (INFOI)
18 april 2016 uppdaterad av: Francis H. Glorieux, Shriners Hospitals for Children
En internationell, multicenter, öppen, effektivitets- och säkerhetsprövning av intravenös zoledronsyra hos spädbarn yngre än ett år, med svår osteogenesis imperfecta
Utredarna har för närvarande genomfört en internationell multicenterstudie som jämför effektiviteten och säkerheten av pamidronat och zoledronat vid behandling av måttliga till svåra former av Osteogenesis Imperfecta (OI).
Denna prövning har endast inkluderat barn över ett år.
Syftet med den aktuella studien är att utöka observationerna av den för närvarande avslutade studien till spädbarn under 1 år.
Dessutom är det möjligt att administrera zoledronat i en enda kort infusion istället för tredagarscyklerna med pamidronat, vilket minskar patient- och familjebördan med kortare vistelser på sjukhuset.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
14
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A0A9
- Shriners Hospital for Children
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 2 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Barn, män eller kvinnor 2 veckor till < 12 månader gamla, åtminstone vid 38 veckors graviditetsålder.
- Alla barn med fenotypisk OI typ II, III eller IV.
- Alla barn som klassificeras som OI typ I, V-VIII som har haft minst två eller flera tidigare frakturer av långa ben- eller kotkompressionsfrakturer och en låg bentäthet.
- Ingen tidigare behandling med bisfosfonater.
- Negativt urinprotein mätt med oljesticka. En upprepad bedömning av urinproteinet kommer att tillåtas.
Exklusions kriterier:
- Blodsyrgasmättnad på mindre än 90 % i rumsluft.
- Serumkreatininnivå högre än 56 µmol/L.
- Alla kliniskt signifikanta kliniska laboratorieavvikelser vid screening.
- Behandling med något prövningsläkemedel under de senaste 30 dagarna.
- Patienter som sannolikt inte kommer att kunna slutföra studien eller följa besöksschemat.
- Varje sjukdom eller planerad behandling som kommer att störa procedurerna eller datainsamlingen i denna studie.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Stödjande vård
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Behandlingsarm (endast)
Zoledronsyra infusion
|
Varje patient ska få en initial dos av zoledronsyra på 0,0125 mg per kg kroppsvikt, sedan efterföljande doser av zoledronsyra i en dos på 0,025 mg per kg kroppsvikt en gång var 12:e till 13:e vecka under 104 veckor (totalt 8 doser) .
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Det primära syftet med denna studie är att bedöma förändringen i ländryggens benmineraldensitet Z-poäng vid månad 24 i förhållande till baslinjen hos zoledronsyrabehandlade spädbarn jämfört med historiska kontroller.
Tidsram: 3 gånger under 10 besök inom 2 år
|
3 gånger under 10 besök inom 2 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Att bedöma effekten av zoledronsyra på antalet kliniska frakturer och/eller kotkompressioner som inträffar under en tvåårsperiod jämfört med obehandlade historiska kontroller hos spädbarn.
Tidsram: 3 gånger under 10 besök inom 2 år
|
3 gånger under 10 besök inom 2 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Francis H. Glorieux, MD, PhD, McGill University
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 oktober 2007
Primärt slutförande (Faktisk)
1 september 2015
Avslutad studie (Faktisk)
1 april 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 september 2009
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
21 september 2009
Första postat (Uppskatta)
22 september 2009
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
19 april 2016
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 april 2016
Senast verifierad
1 april 2016
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SHC-INFOI
- IRB - A06-M73-06A
- Health Canada - 9427-S1926-24C
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .