Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et effektivitets- og sikkerhedsforsøg med intravenøs zoledronsyre hos spædbørn under et år med svær osteogenesis imperfecta (INFOI)

18. april 2016 opdateret af: Francis H. Glorieux, Shriners Hospitals for Children

Et internationalt, multicenter, åbent, effektivitets- og sikkerhedsforsøg af intravenøs zoledronsyre hos spædbørn under et år med svær osteogenesis imperfecta

Efterforskerne er i øjeblikket færdige med at udføre et internationalt multicenterforsøg, der sammenligner effektiviteten og sikkerheden af ​​pamidronat og zoledronat i behandlingen af ​​moderate til svære former for Osteogenesis Imperfecta (OI). Dette forsøg har kun omfattet børn over et år. Formålet med den nuværende undersøgelse er at udvide observationerne af den aktuelt afsluttede undersøgelse til spædbørn under 1 år. Desuden er det muligt at administrere zoledronat i en enkelt kort infusion i stedet for de tre-dages cyklusser med pamidronat, hvilket reducerer patient- og familiebyrder med kortere hospitalsophold.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A0A9
        • Shriners Hospital for Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 4 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn, mænd eller kvinder 2 uger til < 12 måneder, mindst ved 38 ugers svangerskabsalder.
  • Ethvert barn med fænotypisk OI type II, III eller IV.
  • Ethvert barn, der er klassificeret som OI type I, V-VIII, som har haft mindst to eller flere tidligere frakturer af lange knogle- eller hvirvelkompressionsfrakturer og en lav knoglemineraltæthed.
  • Ingen tidligere behandling med bisfosfonater.
  • Negativt urinprotein målt med oliepind. Én gentagen vurdering af urinproteinet vil være tilladt.

Ekskluderingskriterier:

  • Blodets iltmætning på mindre end 90 % i rumluften.
  • Serumkreatininniveau større end 56 µmol/L.
  • Alle klinisk signifikante kliniske laboratorieabnormiteter ved screening.
  • Behandling med ethvert forsøgslægemiddel inden for de seneste 30 dage.
  • Patienter, der sandsynligvis ikke vil være i stand til at gennemføre undersøgelsen eller overholde besøgsplanen.
  • Enhver sygdom eller planlagt behandling, som vil forstyrre procedurerne eller dataindsamlingen i dette forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsarm (kun)
Zoledronsyre infusion
Medicin: Zoledronsyre
Hver patient skal modtage en startdosis af zoledronsyre på 0,0125 mg pr. kg legemsvægt, derefter efterfølgende doser af zoledronsyre i en dosis på 0,025 mg pr. kg legemsvægt en gang hver 12. til 13. uge i 104 uger (i alt 8 doser) .
Andre navne:
  • Aclasta

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Det primære formål med dette forsøg er at vurdere ændringen i lændehvirvelsøjlens knoglemineraltæthed Z-score ved måned 24 i forhold til baseline hos zoledronsyrebehandlede spædbørn sammenlignet med historiske kontroller.
Tidsramme: 3 gange i løbet af 10 besøg inden for 2 år
3 gange i løbet af 10 besøg inden for 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At vurdere effekten af ​​zoledronsyre på antallet af kliniske frakturer og/eller ryghvirvelkompressioner, der forekommer over en periode på to år sammenlignet med ubehandlede historiske kontroller hos spædbørn.
Tidsramme: 3 gange i løbet af 10 besøg inden for 2 år
3 gange i løbet af 10 besøg inden for 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shriners Hospitals for Children

Samarbejdspartnere

Novartis

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Francis H. Glorieux, MD, PhD, McGill University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. september 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. september 2009

Først opslået (Skøn)

22. september 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

19. april 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. april 2016

Sidst verificeret

1. april 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SHC-INFOI
  • IRB - A06-M73-06A
  • Health Canada - 9427-S1926-24C

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Osteogenesis Imperfecta

Kliniske forsøg med Zoledronsyre

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner