Haploidenttinen kantasolusiirto lapsille, joilla on terapiaresistentti leukemia

Sisällyttämiskriteerit:

Kohdeväestö

1. Tulenkestävä akuutti lymfoblastinen leukemia

   • Kemoresistentti eristetty tai yhdistetty luuytimen uusiutuminen

     • Relapsi tavanomaisen hoidon aikana/jälkeen
     • Relapsi ≥ 6 kuukautta allogeenisen kantasolusiirron jälkeen
   • Ensisijaisen induktion vika
   • Yksittäinen ekstramedullaarinen relapsi edellisen HSCT:n jälkeen (> 6 kuukautta)

2. Refraktorinen akuutti myeloblastinen leukemia, mukaan lukien sAML

   • Kemoresistentti uusiutuminen

     • Relapsi tavanomaisen hoidon aikana/jälkeen
     • Relapsi ≥ 6 kuukautta allogeenisen kantasolusiirron jälkeen
   • Ensisijaisen induktion vika

Kriteerit induktiohoidon aloittamiseksi useilla lääkkeillä

1. Ikä ≥ 1 ja ≤ 21 vuotta
2. Potilaat, joilla on aiempi HCST ≥ 6 m

3. Anna potilaiden ja potilaiden vanhempien/huoltajien allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus

   • Vanhempien lasten tulee kyetä ymmärtämään tutkimuksen luonne, mahdolliset riskit ja hyödyt sekä kyettävä antamaan pätevä tietoinen suostumus.
4. Sydämen minuuttitilavuus SF ≥25 %

5. Sinulla on riittävät munuaisten ja maksan toiminnot seuraavien laboratorioarvojen mukaan:

   • Laskettu kreatiniinipuhdistuma ≥90 ml/min/1,73 m2
   • Seerumin bilirubiini ≤ 1,5 x normaalin yläraja (ULN)
   • Aspartaattitransaminaasi (AST)/alaniinitransaminaasi (ALT) ≤ 2,5 X ULN
   • Alkalinen fosfataasi ≤ 2,5 X ULN
6. Suorituskyky ≥ 70 % (Lansky tai Karnofsky)
7. Kantasoluluovutukseen käytettävissä sopiva haploidenttinen perheenjäsen, yli 18-vuotias, joka täyttää laitoksen kriteerit veren ja luuytimen luovutukselle.
8. Mies- ja naispotilaiden on käytettävä tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja vähintään 6 kuukautta tutkimushoidon jälkeen.

Sisällyttämiskriteerit siirron jatkamiseksi induktion jälkeen

1. Sydämen minuuttitilavuus SF ≥25 %

2. Sinulla on riittävät munuaisten ja maksan toiminnot seuraavien laboratorioarvojen mukaan:

   • Laskettu kreatiniinipuhdistuma ≥90 ml/min/1,73 m2
   • Seerumin bilirubiini ≤ 1,5 x normaalin yläraja (ULN)
   • Aspartaattitransaminaasi (AST)/alaniinitransaminaasi (ALT) ≤ 2,5 X ULN
   • Alkalinen fosfataasi ≤ 2,5 X ULN
3. Suorituskyky ≥ 70 % (Lansky tai Karnofsky)
4. Kantasoluluovutukseen käytettävissä sopiva haploidenttinen perheenjäsen, yli 18-vuotias, joka täyttää laitoksen kriteerit veren ja luuytimen luovutukselle.
5. Pystyy ymmärtämään tutkimuksen luonteen, mahdolliset riskit ja hyödyt ja pystyy antamaan pätevän tietoisen suostumuksen.
6. Hedelmällisessä iässä olevilla naispotilailla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti 2 viikon sisällä ennen ilmoittautumista.
7. Mies- ja naispotilaiden on käytettävä tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja vähintään 6 kuukautta tutkimushoidon jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

1. Nykyinen samanaikainen kemoterapia, sädehoito tai immunoterapia, joka ei ole protokollassa määritelty.

2. Tutkimusaineiden käyttö 30 päivän sisällä tai mikä tahansa syövän vastainen hoito 2 viikon sisällä ennen tutkimukseen tuloa, lukuun ottamatta hydroksiureaa.

   Potilaan on täytynyt toipua kaikista aikaisemman hoidon akuuteista toksisista vaikutuksista.

3. Jos sinulla on jokin muu vakava samanaikainen sairaus tai sinulla on ollut vakava elinten toimintahäiriö tai sydän-, munuais-, maksa- tai muu elinjärjestelmä, joka voi asettaa potilaalle kohtuuttoman riskin joutua hoitoon.
4. Potilaat, joilla on systeeminen sieni-, bakteeri-, virus- tai muu infektio, jota ei ole saatu hallintaan (määritellyt jatkuvat infektioon liittyvät merkit/oireet, jotka eivät parane asianmukaisista antibiooteista tai muusta hoidosta huolimatta).
5. Raskaana oleville tai imettäville potilaille.
6. Mikä tahansa merkittävä samanaikainen pahanlaatuinen sairaus, sairaus tai psykiatrinen häiriö, joka vaarantaisi potilaan turvallisuuden tai hoitomyöntyvyyden, häiritsee suostumusta, tutkimukseen osallistumista, seurantaa tai tutkimustulosten tulkintaa.