Haploidentisk stamcelletransplantasjon for barn med terapiresistent leukemi

Inklusjonskriterier:

Målgruppe

1. Refraktær akutt lymfatisk leukemi

   • Kjemoresistent isolert eller kombinert tilbakefall av benmarg

     • Tilbakefall etter under/etter konvensjonell behandling
     • Tilbakefall ≥6 måneder etter allogen stamcelletransplantasjon
   • Primær induksjonssvikt
   • Isolert ekstramedullært tilbakefall etter tidligere HSCT (>6 måneder)

2. Refraktær akutt myeloblastisk leukemi inkludert sAML

   • Kjemoresistent tilbakefall

     • Tilbakefall etter under/etter konvensjonell behandling
     • Tilbakefall ≥6 måneder etter allogen stamcelletransplantasjon
   • Primær induksjonssvikt

Inklusjonskriterier for å starte induksjonsbehandling med multimedikamentregime

1. Alder ≥ 1 og ≤21 år
2. Pasienter med tidligere HCST ≥ 6 m

3. Gi signerte skriftlig informert samtykke pasientenes og pasientenes foreldre/foresatte

   • Eldre barn bør være i stand til å forstå undersøkelsens natur, potensielle risikoer og fordeler ved studien, og være i stand til å gi gyldig informert samtykke også.
4. Hjerteeffekt SF ≥25 %

5. Ha tilstrekkelige nyre- og leverfunksjoner som indikert av følgende laboratorieverdier:

   • Beregnet kreatininclearance ≥90 ml/min/1,73 m2
   • Serumbilirubin ≤1,5 ​​X øvre normalgrense (ULN)
   • Aspartattransaminase (AST)/alanintransaminase (ALT) ≤2,5 X ULN
   • Alkalisk fosfatase ≤ 2,5 X ULN
6. Ytelsespoeng på ≥70 % (Lansky eller Karnofsky)
7. Et passende haploidentisk familiemedlem tilgjengelig for stamcelledonasjon, > 18 år, som oppfyller institusjonelle kriterier for blod- og margdonasjon.
8. Mannlige og kvinnelige pasienter må bruke en effektiv prevensjonsmetode under studien og i minimum 6 måneder etter studiebehandlingen.

Inklusjonskriterier for å gå videre til transplantasjon etter induksjon

1. Hjerteeffekt SF ≥25 %

2. Ha tilstrekkelige nyre- og leverfunksjoner som indikert av følgende laboratorieverdier:

   • Beregnet kreatininclearance ≥90 ml/min/1,73 m2
   • Serumbilirubin ≤1,5 ​​X øvre normalgrense (ULN)
   • Aspartattransaminase (AST)/alanintransaminase (ALT) ≤2,5 X ULN
   • Alkalisk fosfatase ≤ 2,5 X ULN
3. Ytelsespoeng på ≥70 % (Lansky eller Karnofsky)
4. Et passende haploidentisk familiemedlem tilgjengelig for stamcelledonasjon, > 18 år, som oppfyller institusjonelle kriterier for blod- og margdonasjon.
5. I stand til å forstå undersøkelsens natur, potensielle risikoer og fordeler ved studien, og i stand til å gi gyldig informert samtykke.
6. Kvinnelige pasienter i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest innen 2 uker før påmelding.
7. Mannlige og kvinnelige pasienter må bruke en effektiv prevensjonsmetode under studien og i minimum 6 måneder etter studiebehandlingen.

Ekskluderingskriterier:

1. Gjeldende samtidig kjemoterapi, strålebehandling eller immunterapi annet enn det som er spesifisert i protokollen.

2. Bruk av undersøkelsesmidler innen 30 dager eller annen kreftbehandling innen 2 uker før studiestart med unntak av hydroksyurea.

   Pasienten må ha kommet seg etter alle akutte toksisiteter fra tidligere behandling.

3. Har en annen alvorlig samtidig sykdom, eller har en historie med alvorlig organdysfunksjon eller sykdom som involverer hjerte, nyre, lever eller andre organsystem som kan sette pasienten i overdreven risiko for å gjennomgå behandling.
4. Pasienter med en systemisk sopp-, bakterie-, virus- eller annen infeksjon som ikke er kontrollert (definert som å vise pågående tegn/symptomer relatert til infeksjonen og uten bedring, til tross for passende antibiotika eller annen behandling).
5. Gravide eller ammende pasienter.
6. Enhver betydelig samtidig malign sykdom, sykdom eller psykiatrisk lidelse som ville kompromittere pasientsikkerhet eller etterlevelse, forstyrre samtykke, studiedeltakelse, oppfølging eller tolkning av studieresultater.