Haploidentisk stamcelletransplantation til børn med terapiresistent leukæmi

Inklusionskriterier:

Målgruppe

1. Refraktær akut lymfatisk leukæmi

   • Kemoresistent isoleret eller kombineret tilbagefald af knoglemarv

     • Tilbagefald efter under/efter konventionel behandling
     • Tilbagefald ≥6 måneder efter allogen stamcelletransplantation
   • Primær induktionsfejl
   • Isoleret ekstramedullært tilbagefald efter tidligere HSCT (>6 måneder)

2. Refraktær akut myeloblastisk leukæmi inklusive sAML

   • Kemoresistent tilbagefald

     • Tilbagefald efter under/efter konventionel behandling
     • Tilbagefald ≥6 måneder efter allogen stamcelletransplantation
   • Primær induktionsfejl

Inklusionskriterier for at starte induktionsbehandling med multidrug regime

1. Alder ≥ 1 og ≤21 år
2. Patienter med tidligere HCST ≥ 6 m

3. Giv underskrevne skriftligt informeret samtykke patienters og patienters forældre/værger

   • Ældre børn bør være i stand til at forstå undersøgelsens karakter, potentielle risici og fordele ved undersøgelsen og også være i stand til at give gyldigt informeret samtykke.
4. Hjertevolumen SF ≥25 %

5. Har tilstrækkelige nyre- og leverfunktioner som angivet af følgende laboratorieværdier:

   • Beregnet kreatininclearance ≥90 ml/min/1,73 m2
   • Serumbilirubin ≤1,5 ​​X øvre normalgrænse (ULN)
   • Aspartattransaminase (AST)/alanintransaminase (ALT) ≤2,5 X ULN
   • Alkalisk fosfatase ≤ 2,5 X ULN
6. Præstationsscore på ≥70 % (Lansky eller Karnofsky)
7. Et passende haploidentisk familiemedlem tilgængeligt for stamcelledonation, > 18 år, der opfylder institutionelle kriterier for blod- og marvdonation.
8. Mandlige og kvindelige patienter skal anvende en effektiv præventionsmetode under undersøgelsen og i minimum 6 måneder efter undersøgelsesbehandlingen.

Inklusionskriterier for at fortsætte til transplantation efter induktion

1. Hjertevolumen SF ≥25 %

2. Har tilstrækkelige nyre- og leverfunktioner som angivet af følgende laboratorieværdier:

   • Beregnet kreatininclearance ≥90 ml/min/1,73 m2
   • Serumbilirubin ≤1,5 ​​X øvre normalgrænse (ULN)
   • Aspartattransaminase (AST)/alanintransaminase (ALT) ≤2,5 X ULN
   • Alkalisk fosfatase ≤ 2,5 X ULN
3. Præstationsscore på ≥70 % (Lansky eller Karnofsky)
4. Et passende haploidentisk familiemedlem tilgængeligt for stamcelledonation, > 18 år, der opfylder institutionelle kriterier for blod- og marvdonation.
5. I stand til at forstå undersøgelsens karakter, potentielle risici og fordele ved undersøgelsen og i stand til at give gyldigt informeret samtykke.
6. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest inden for 2 uger før indskrivning.
7. Mandlige og kvindelige patienter skal anvende en effektiv præventionsmetode under undersøgelsen og i minimum 6 måneder efter undersøgelsesbehandlingen.

Ekskluderingskriterier:

1. Aktuel samtidig kemoterapi, strålebehandling eller immunterapi, som ikke er specificeret i protokollen.

2. Brug af forsøgsmidler inden for 30 dage eller anden anticancerterapi inden for 2 uger før studiestart med undtagelse af hydroxyurinstof.

   Patienten skal være kommet sig over alle akutte toksiciteter fra enhver tidligere behandling.

3. Har nogen anden alvorlig samtidig sygdom eller har en historie med alvorlig organdysfunktion eller sygdom, der involverer hjerte, nyre, lever eller andet organsystem, som kan sætte patienten i unødig risiko for at gennemgå behandling.
4. Patienter med en systemisk svampe-, bakteriel, viral eller anden infektion, der ikke er kontrolleret (defineret som udviser vedvarende tegn/symptomer relateret til infektionen og uden bedring på trods af passende antibiotika eller anden behandling).
5. Gravide eller ammende patienter.
6. Enhver væsentlig samtidig malign sygdom, sygdom eller psykiatrisk lidelse, der ville kompromittere patientsikkerhed eller compliance, forstyrre samtykke, undersøgelsesdeltagelse, opfølgning eller fortolkning af undersøgelsesresultater.