治疗耐药白血病儿童的半相合干细胞移植

纳入标准：

目标人群

1. 难治性急性淋巴细胞白血病

   • 化疗耐药的孤立性或联合性骨髓复发

     • 常规治疗期间/之后复发
     • 同种异体干细胞移植后≥6个月复发
   • 初级感应故障
   • 既往 HSCT 后孤立性髓外复发（>6 个月）

2. 难治性急性成髓细胞白血病，包括 sAML

   • 化疗耐药复发

     • 常规治疗期间/之后复发
     • 同种异体干细胞移植后≥6个月复发
   • 初级感应故障

使用多药方案开始诱导治疗的纳入标准

1. 年龄 ≥ 1 且 ≤ 21 岁
2. 既往 HCST ≥ 6 m 的患者

3. 提供患者和患者父母/监护人签署的书面知情同意书

   • 年龄较大的儿童应能够理解研究的研究性质、潜在风险和益处，并能够提供有效的知情同意。
4. 心输出量SF≥25%

5. 如以下实验室值所示，具有足够的肾功能和肝功能：

   • 计算的肌酐清除率≥90 ml/min/1.73 平方米
   • 血清胆红素≤1.5 X 正常上限 (ULN)
   • 天冬氨酸转氨酶 (AST)/丙氨酸转氨酶 (ALT) ≤2.5 X ULN
   • 碱性磷酸酶 ≤ 2.5 X ULN
6. 性能得分≥70%（Lansky 或 Karnofsky）
7. 适合干细胞捐赠的半相合家庭成员，年满 18 岁，符合血液和骨髓捐赠的机构标准。
8. 男性和女性患者必须在研究期间和研究治疗后至少 6 个月内使用有效的避孕方法。

诱导后进行移植的纳入标准

1. 心输出量SF≥25%

2. 如以下实验室值所示，具有足够的肾功能和肝功能：

   • 计算的肌酐清除率≥90 ml/min/1.73 平方米
   • 血清胆红素≤1.5 X 正常上限 (ULN)
   • 天冬氨酸转氨酶 (AST)/丙氨酸转氨酶 (ALT) ≤2.5 X ULN
   • 碱性磷酸酶 ≤ 2.5 X ULN
3. 性能得分≥70%（Lansky 或 Karnofsky）
4. 适合干细胞捐赠的半相合家庭成员，年满 18 岁，符合血液和骨髓捐赠的机构标准。
5. 能够理解研究的研究性质、潜在风险和益处，并能够提供有效的知情同意。
6. 有生育能力的女性患者必须在入组前 2 周内进行阴性血清妊娠试验。
7. 男性和女性患者必须在研究期间和研究治疗后至少 6 个月内使用有效的避孕方法。

排除标准：

1. 当前伴随的化学疗法、放射疗法或免疫疗法不是方案中指定的。

2. 在进入研究前 30 天内使用研究药物或在 2 周内使用任何抗癌疗法，但羟基脲除外。

   患者必须已经从任何先前治疗的所有急性毒性中恢复过来。

3. 患有任何其他严重并发疾病，或有严重器官功能障碍或涉及心脏、肾脏、肝脏或其他器官系统疾病的病史，可能会使患者处于接受治疗的过度风险中。
4. 全身性真菌、细菌、病毒或其他感染未得到控制的患者（定义为表现出与感染相关的持续体征/症状，并且尽管接受了适当的抗生素或其他治疗，但仍无改善）。
5. 怀孕或哺乳期患者。
6. 任何会危及患者安全或依从性、干扰同意、研究参与、跟进或研究结果解释的重大并发恶性疾病、疾病或精神障碍。