Haploidentyczne przeszczepy komórek macierzystych u dzieci z białaczką oporną na terapię

Kryteria przyjęcia:

Populacja docelowa

1. Oporna na leczenie ostra białaczka limfoblastyczna

   • Izolowany lub złożony nawrót szpiku kostnego oporny na chemioterapię

     • Nawrót po leczeniu konwencjonalnym / po nim
     • Nawrót ≥6 miesięcy po allogenicznym przeszczepie komórek macierzystych
   • Awaria indukcji pierwotnej
   • Izolowany nawrót pozaszpikowy po poprzednim HSCT (>6 miesięcy)

2. Oporna na leczenie ostra białaczka mieloblastyczna, w tym sAML

   • Nawrót oporności na chemioterapię

     • Nawrót po leczeniu konwencjonalnym / po nim
     • Nawrót ≥6 miesięcy po allogenicznym przeszczepie komórek macierzystych
   • Awaria indukcji pierwotnej

Kryteria włączenia do rozpoczęcia leczenia indukcyjnego schematem wielolekowym

1. Wiek ≥ 1 i ≤ 21 lat
2. Pacjenci z wcześniejszym HCST ≥ 6 m

3. Dostarczyć podpisaną świadomą zgodę pacjentów i rodziców/opiekunów pacjentów

   • Starsze dzieci powinny być w stanie zrozumieć charakter badania, potencjalne ryzyko i korzyści płynące z badania, a także być w stanie wyrazić ważną świadomą zgodę.
4. Rzut serca SF ≥25%

5. Mieć odpowiednie funkcje nerek i wątroby, na co wskazują następujące wartości laboratoryjne:

   • Obliczony klirens kreatyniny ≥90 ml/min/1,73 m2
   • Stężenie bilirubiny w surowicy ≤1,5 ​​x górna granica normy (GGN)
   • Transaminaza asparaginianowa (AST)/transaminaza alaninowa (ALT) ≤2,5 x GGN
   • Fosfataza alkaliczna ≤ 2,5 x GGN
6. Wynik wydajności ≥70% (Lansky lub Karnofsky)
7. Odpowiedni haploidentyczny członek rodziny, który może zostać dawcą komórek macierzystych, w wieku > 18 lat, spełniający instytucjonalne kryteria dawstwa krwi i szpiku.
8. Pacjenci płci męskiej i żeńskiej muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji podczas badania i przez co najmniej 6 miesięcy po leczeniu badanym lekiem.

Kryteria włączenia do przeszczepu po indukcji

1. Rzut serca SF ≥25%

2. Mieć odpowiednie funkcje nerek i wątroby, na co wskazują następujące wartości laboratoryjne:

   • Obliczony klirens kreatyniny ≥90 ml/min/1,73 m2
   • Stężenie bilirubiny w surowicy ≤1,5 ​​x górna granica normy (GGN)
   • Transaminaza asparaginianowa (AST)/transaminaza alaninowa (ALT) ≤2,5 x GGN
   • Fosfataza alkaliczna ≤ 2,5 x GGN
3. Wynik wydajności ≥70% (Lansky lub Karnofsky)
4. Odpowiedni haploidentyczny członek rodziny, który może zostać dawcą komórek macierzystych, w wieku > 18 lat, spełniający instytucjonalne kryteria dawstwa krwi i szpiku.
5. Zdolny do zrozumienia charakteru badania, potencjalnego ryzyka i korzyści badania oraz do wyrażenia ważnej, świadomej zgody.
6. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy w ciągu 2 tygodni przed włączeniem do badania.
7. Pacjenci płci męskiej i żeńskiej muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji podczas badania i przez co najmniej 6 miesięcy po leczeniu badanym lekiem.

Kryteria wyłączenia:

1. Obecna jednoczesna chemioterapia, radioterapia lub immunoterapia inna niż określona w protokole.

2. Stosowanie badanych leków w ciągu 30 dni lub jakakolwiek terapia przeciwnowotworowa w ciągu 2 tygodni przed włączeniem do badania, z wyjątkiem hydroksymocznika.

   Pacjent musiał wyleczyć się ze wszystkich ostrych toksyczności z poprzedniej terapii.

3. Cierpią na jakąkolwiek inną ciężką współistniejącą chorobę lub mają w przeszłości poważną dysfunkcję narządu lub chorobę obejmującą serce, nerki, wątrobę lub inny układ narządów, która może narazić pacjenta na niepotrzebne ryzyko poddania się leczeniu.
4. Pacjenci z niekontrolowaną ogólnoustrojową infekcją grzybiczą, bakteryjną, wirusową lub inną (zdefiniowaną jako wykazujący utrzymujące się objawy przedmiotowe/podmiotowe związane z infekcją i bez poprawy pomimo odpowiednich antybiotyków lub innego leczenia).
5. Pacjenci w ciąży lub karmiący piersią.
6. Każda istotna współistniejąca choroba nowotworowa, choroba lub zaburzenie psychiczne, które zagrażałoby bezpieczeństwu pacjenta lub przestrzeganiu zaleceń, kolidowało ze zgodą, uczestnictwem w badaniu, obserwacją lub interpretacją wyników badania.