Haploidentisk stamcellstransplantation för barn med terapiresistent leukemi

Inklusionskriterier:

Målgrupp

1. Refraktär akut lymfatisk leukemi

   • Kemoresistent isolerat eller kombinerat benmärgsåterfall

     • Återfall efter under/efter konventionell behandling
     • Återfall ≥6 månader efter allogen stamcellstransplantation
   • Primärt induktionsfel
   • Isolerat extramedullärt återfall efter tidigare HSCT (>6 månader)

2. Refraktär akut myeloblastisk leukemi inklusive sAML

   • Kemoresistent återfall

     • Återfall efter under/efter konventionell behandling
     • Återfall ≥6 månader efter allogen stamcellstransplantation
   • Primärt induktionsfel

Inklusionskriterier för att starta induktionsbehandling med multidrogregim

1. Ålder ≥ 1 och ≤21 år
2. Patienter med tidigare HCST ≥ 6 m

3. Ge undertecknat skriftligt informerat samtycke till patienters och patienters föräldrar/vårdnadshavare

   • Äldre barn bör vara kapabla att förstå undersökningens karaktär, potentiella risker och fördelar med studien och kunna ge ett giltigt informerat samtycke.
4. Hjärteffekt SF ≥25 %

5. Ha adekvata njur- och leverfunktioner enligt följande laboratorievärden:

   • Beräknat kreatininclearance ≥90 ml/min/1,73 m2
   • Serumbilirubin ≤1,5 ​​X övre normalgräns (ULN)
   • Aspartattransaminas (AST)/alanintransaminas (ALT) ≤2,5 X ULN
   • Alkaliskt fosfatas ≤ 2,5 X ULN
6. Prestandapoäng på ≥70 % (Lansky eller Karnofsky)
7. En lämplig haploidentisk familjemedlem tillgänglig för stamcellsdonation, > 18 år, som uppfyller institutionella kriterier för blod- och märgdonation.
8. Manliga och kvinnliga patienter måste använda en effektiv preventivmetod under studien och i minst 6 månader efter studiebehandlingen.

Inklusionskriterier för att gå vidare till transplantation efter induktion

1. Hjärteffekt SF ≥25 %

2. Ha adekvata njur- och leverfunktioner enligt följande laboratorievärden:

   • Beräknat kreatininclearance ≥90 ml/min/1,73 m2
   • Serumbilirubin ≤1,5 ​​X övre normalgräns (ULN)
   • Aspartattransaminas (AST)/alanintransaminas (ALT) ≤2,5 X ULN
   • Alkaliskt fosfatas ≤ 2,5 X ULN
3. Prestandapoäng på ≥70 % (Lansky eller Karnofsky)
4. En lämplig haploidentisk familjemedlem tillgänglig för stamcellsdonation, > 18 år, som uppfyller institutionella kriterier för blod- och märgdonation.
5. Kan förstå den undersökningsbara karaktären, potentiella risker och fördelar med studien och kan ge ett giltigt informerat samtycke.
6. Kvinnliga patienter i fertil ålder måste ha ett negativt serumgraviditetstest inom 2 veckor före inskrivningen.
7. Manliga och kvinnliga patienter måste använda en effektiv preventivmetod under studien och i minst 6 månader efter studiebehandlingen.

Exklusions kriterier:

1. Aktuell samtidig kemoterapi, strålbehandling eller immunterapi annat än vad som anges i protokollet.

2. Användning av prövningsmedel inom 30 dagar eller någon anticancerterapi inom 2 veckor innan studiestart med undantag för hydroxiurea.

   Patienten måste ha återhämtat sig från alla akuta toxiciteter från någon tidigare behandling.

3. Har någon annan allvarlig samtidig sjukdom, eller har en historia av allvarlig organdysfunktion eller sjukdom som involverar hjärtat, njuren, levern eller andra organsystem som kan utsätta patienten för en onödig risk att genomgå behandling.
4. Patienter med en systemisk svamp-, bakterie-, virus- eller annan infektion som inte kontrolleras (definieras som att de uppvisar pågående tecken/symtom relaterade till infektionen och utan förbättring, trots lämplig antibiotika eller annan behandling).
5. Gravida eller ammande patienter.
6. Alla betydande samtidiga malign sjukdom, sjukdom eller psykiatrisk störning som skulle äventyra patientsäkerhet eller följsamhet, störa samtycke, studiedeltagande, uppföljning eller tolkning av studieresultat.