Trasplante de células madre haploidénticas para niños con leucemia resistente a la terapia

Criterios de inclusión:

Población objetivo

1. Leucemia linfoblástica aguda refractaria

   • Recaída de médula ósea aislada o combinada quimiorresistente

     • Recaída después durante/después del tratamiento convencional
     • Recaída ≥6 meses después del trasplante alogénico de células madre
   • Falla de inducción primaria
   • Recidiva extramedular aislada tras TPH previo (>6 meses)

2. Leucemia mieloblástica aguda refractaria incluyendo sAML

   • Recaída quimiorresistente

     • Recaída después durante/después del tratamiento convencional
     • Recaída ≥6 meses después del trasplante alogénico de células madre
   • Falla de inducción primaria

Criterios de inclusión para iniciar tratamiento de inducción con pauta multifármaco

1. Edad ≥ 1 y ≤ 21 años
2. Pacientes con HCST previo ≥ 6 m

3. Proporcione el consentimiento informado por escrito firmado de los pacientes y los padres/tutores de los pacientes

   • Los niños mayores deben ser capaces de comprender la naturaleza de la investigación, los posibles riesgos y beneficios del estudio, y también deben poder proporcionar un consentimiento informado válido.
4. Gasto cardíaco FS ≥25%

5. Tener funciones renales y hepáticas adecuadas según lo indicado por los siguientes valores de laboratorio:

   • Aclaramiento de creatinina calculado ≥90 ml/min/1,73 m2
   • Bilirrubina sérica ≤1.5 X límite superior normal (LSN)
   • Aspartato transaminasa (AST)/alanina transaminasa (ALT) ≤2.5 X LSN
   • Fosfatasa alcalina ≤ 2,5 X LSN
6. Puntuación de rendimiento de ≥70% (Lansky o Karnofsky)
7. Un miembro de la familia haploidéntico apto disponible para la donación de células madre, mayor de 18 años, que cumpla con los criterios institucionales para la donación de sangre y médula.
8. Los pacientes masculinos y femeninos deben utilizar un método anticonceptivo eficaz durante el estudio y durante un mínimo de 6 meses después del tratamiento del estudio.

Criterios de inclusión para proceder al trasplante tras la inducción

1. Gasto cardíaco FS ≥25%

2. Tener funciones renales y hepáticas adecuadas según lo indicado por los siguientes valores de laboratorio:

   • Aclaramiento de creatinina calculado ≥90 ml/min/1,73 m2
   • Bilirrubina sérica ≤1.5 X límite superior normal (LSN)
   • Aspartato transaminasa (AST)/alanina transaminasa (ALT) ≤2.5 X LSN
   • Fosfatasa alcalina ≤ 2,5 X LSN
3. Puntuación de rendimiento de ≥70% (Lansky o Karnofsky)
4. Un miembro de la familia haploidéntico apto disponible para la donación de células madre, mayor de 18 años, que cumpla con los criterios institucionales para la donación de sangre y médula.
5. Capaz de comprender la naturaleza de la investigación, los riesgos y beneficios potenciales del estudio, y capaz de proporcionar un consentimiento informado válido.
6. Las pacientes en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa dentro de las 2 semanas anteriores a la inscripción.
7. Los pacientes masculinos y femeninos deben utilizar un método anticonceptivo eficaz durante el estudio y durante un mínimo de 6 meses después del tratamiento del estudio.

Criterio de exclusión:

1. Quimioterapia, radioterapia o inmunoterapia concomitantes actuales distintas a las especificadas en el protocolo.

2. Uso de agentes en investigación dentro de los 30 días o cualquier terapia contra el cáncer dentro de las 2 semanas anteriores al ingreso al estudio, con la excepción de la hidroxiurea.

   El paciente debe haberse recuperado de todas las toxicidades agudas de cualquier terapia anterior.

3. Tiene cualquier otra enfermedad concurrente grave, o tiene antecedentes de disfunción orgánica grave o enfermedad que involucre el corazón, los riñones, el hígado u otro sistema de órganos que pueda poner al paciente en un riesgo indebido para someterse a tratamiento.
4. Pacientes con una infección fúngica, bacteriana, viral u otra sistémica no controlada (definida como que presenta signos/síntomas continuos relacionados con la infección y sin mejoría, a pesar de los antibióticos apropiados u otro tratamiento).
5. Pacientes embarazadas o lactantes.
6. Cualquier enfermedad maligna concurrente significativa, enfermedad o trastorno psiquiátrico que pueda comprometer la seguridad o el cumplimiento del paciente, interferir con el consentimiento, la participación en el estudio, el seguimiento o la interpretación de los resultados del estudio.