Transplantation de cellules souches haploidentiques pour les enfants atteints de leucémie résistante à la thérapie

Critère d'intégration:

Population cible

1. Leucémie aiguë lymphoblastique réfractaire

   • Rechute médullaire isolée ou combinée chimiorésistante

     • Rechute après pendant/après traitement conventionnel
     • Rechute ≥ 6 mois après une allogreffe de cellules souches
   • Échec de l'induction primaire
   • Rechute extramédullaire isolée après une précédente GCSH (> 6 mois)

2. Leucémie aiguë myéloblastique réfractaire, y compris la sLAM

   • Rechute chimiorésistante

     • Rechute après pendant/après traitement conventionnel
     • Rechute ≥ 6 mois après une allogreffe de cellules souches
   • Échec de l'induction primaire

Critères d'inclusion pour commencer le traitement d'induction avec un régime multimédicamenteux

1. Âge ≥ 1 et ≤ 21 ans
2. Patients avec antécédents de HCST ≥ 6 mois

3. Fournir un consentement éclairé écrit signé aux patients et aux parents/tuteurs des patients

   • Les enfants plus âgés doivent être capables de comprendre la nature expérimentale, les risques et les avantages potentiels de l'étude, et également de fournir un consentement éclairé valide.
4. Débit cardiaque SF ≥25%

5. Avoir des fonctions rénales et hépatiques adéquates comme indiqué par les valeurs de laboratoire suivantes :

   • Clairance de la créatinine calculée ≥90 ml/min/1,73 m2
   • Bilirubine sérique ≤ 1,5 X limite supérieure de la normale (LSN)
   • Aspartate transaminase (AST)/alanine transaminase (ALT) ≤ 2,5 X LSN
   • Phosphatase alcaline ≤ 2,5 X LSN
6. Score de performance ≥70 % (Lansky ou Karnofsky)
7. Un membre de la famille haploidentique approprié disponible pour le don de cellules souches, âgé de plus de 18 ans, remplissant les critères institutionnels pour le don de sang et de moelle.
8. Les patients masculins et féminins doivent utiliser une méthode contraceptive efficace pendant l'étude et pendant au moins 6 mois après le traitement de l'étude.

Critères d'inclusion pour procéder à la greffe après induction

1. Débit cardiaque SF ≥25%

2. Avoir des fonctions rénales et hépatiques adéquates comme indiqué par les valeurs de laboratoire suivantes :

   • Clairance de la créatinine calculée ≥90 ml/min/1,73 m2
   • Bilirubine sérique ≤ 1,5 X limite supérieure de la normale (LSN)
   • Aspartate transaminase (AST)/alanine transaminase (ALT) ≤ 2,5 X LSN
   • Phosphatase alcaline ≤ 2,5 X LSN
3. Score de performance ≥70 % (Lansky ou Karnofsky)
4. Un membre de la famille haploidentique approprié disponible pour le don de cellules souches, âgé de plus de 18 ans, remplissant les critères institutionnels pour le don de sang et de moelle.
5. Capable de comprendre la nature expérimentale, les risques et avantages potentiels de l'étude, et capable de fournir un consentement éclairé valide.
6. Les patientes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif dans les 2 semaines précédant l'inscription.
7. Les patients masculins et féminins doivent utiliser une méthode contraceptive efficace pendant l'étude et pendant au moins 6 mois après le traitement de l'étude.

Critère d'exclusion:

1. Chimiothérapie, radiothérapie ou immunothérapie concomitante en cours autre que celle spécifiée dans le protocole.

2. Utilisation d'agents expérimentaux dans les 30 jours ou de tout traitement anticancéreux dans les 2 semaines précédant l'entrée dans l'étude, à l'exception de l'hydroxyurée.

   Le patient doit avoir récupéré de toutes les toxicités aiguës de tout traitement antérieur.

3. Avoir toute autre maladie concomitante grave, ou avoir des antécédents de dysfonctionnement organique grave ou de maladie impliquant le cœur, les reins, le foie ou un autre système organique pouvant exposer le patient à un risque indu de suivre un traitement.
4. Patients atteints d'une infection systémique fongique, bactérienne, virale ou autre non contrôlée (définie comme présentant des signes/symptômes continus liés à l'infection et sans amélioration, malgré des antibiotiques appropriés ou un autre traitement).
5. Patientes enceintes ou allaitantes.
6. Toute maladie maligne, maladie ou trouble psychiatrique concomitant important qui compromettrait la sécurité ou l'observance du patient, interférerait avec le consentement, la participation à l'étude, le suivi ou l'interprétation des résultats de l'étude.