Transplante de células-tronco haploidênticas para crianças com leucemia resistente à terapia

Critério de inclusão:

População alvo

1. Leucemia linfoblástica aguda refratária

   • Recidiva de medula óssea quimiorresistente isolada ou combinada

     • Recidiva após durante/após o tratamento convencional
     • Recidiva ≥6 meses após transplante alogênico de células-tronco
   • Falha de indução primária
   • Recidiva extramedular isolada após TCTH anterior (>6 meses)

2. Leucemia mieloblástica aguda refratária incluindo sAML

   • recaída quimiorresistente

     • Recidiva após durante/após o tratamento convencional
     • Recidiva ≥6 meses após transplante alogênico de células-tronco
   • Falha de indução primária

Critérios de inclusão para iniciar o tratamento de indução com esquema multidrogas

1. Idade ≥ 1 e ≤ 21 anos
2. Pacientes com HCST anterior ≥ 6 m

3. Forneça o consentimento informado assinado pelos pacientes e pelos pais/responsáveis ​​dos pacientes

   • As crianças mais velhas devem ser capazes de entender a natureza da investigação, os riscos e benefícios potenciais do estudo, e também fornecer consentimento informado válido.
4. Débito cardíaco SF ≥25%

5. Têm funções renais e hepáticas adequadas, conforme indicado pelos seguintes valores laboratoriais:

   • Depuração de creatinina calculada ≥90 ml/min/1,73 m2
   • Bilirrubina sérica ≤1,5 ​​X limite superior do normal (LSN)
   • Aspartato transaminase (AST)/alanina transaminase (ALT) ≤2,5 X LSN
   • Fosfatase alcalina ≤ 2,5 X LSN
6. Pontuação de desempenho de ≥70% (Lansky ou Karnofsky)
7. Um familiar haploidêntico adequado disponível para doação de células-tronco, > 18 anos de idade, preenchendo os critérios institucionais para doação de sangue e medula.
8. Pacientes do sexo masculino e feminino devem usar um método contraceptivo eficaz durante o estudo e por um período mínimo de 6 meses após o tratamento do estudo.

Critérios de inclusão para proceder ao transplante após a indução

1. Débito cardíaco SF ≥25%

2. Têm funções renais e hepáticas adequadas, conforme indicado pelos seguintes valores laboratoriais:

   • Depuração de creatinina calculada ≥90 ml/min/1,73 m2
   • Bilirrubina sérica ≤1,5 ​​X limite superior do normal (LSN)
   • Aspartato transaminase (AST)/alanina transaminase (ALT) ≤2,5 X LSN
   • Fosfatase alcalina ≤ 2,5 X LSN
3. Pontuação de desempenho de ≥70% (Lansky ou Karnofsky)
4. Um familiar haploidêntico adequado disponível para doação de células-tronco, > 18 anos de idade, preenchendo os critérios institucionais para doação de sangue e medula.
5. Capaz de entender a natureza da investigação, riscos e benefícios potenciais do estudo e capaz de fornecer consentimento informado válido.
6. Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez sérico negativo dentro de 2 semanas antes da inscrição.
7. Pacientes do sexo masculino e feminino devem usar um método contraceptivo eficaz durante o estudo e por um período mínimo de 6 meses após o tratamento do estudo.

Critério de exclusão:

1. Quimioterapia concomitante atual, radioterapia ou imunoterapia diferente da especificada no protocolo.

2. Uso de agentes em investigação dentro de 30 dias ou qualquer terapia anticancerígena dentro de 2 semanas antes da entrada no estudo, com exceção da hidroxiureia.

   O paciente deve ter se recuperado de todas as toxicidades agudas de qualquer terapia anterior.

3. Ter qualquer outra doença concomitante grave ou histórico de disfunção orgânica grave ou doença envolvendo o coração, rim, fígado ou outro sistema orgânico que possa colocar o paciente em risco indevido de se submeter ao tratamento.
4. Pacientes com infecções sistêmicas fúngicas, bacterianas, virais ou outras infecções não controladas (definidas como exibindo sinais/sintomas contínuos relacionados à infecção e sem melhora, apesar de antibióticos apropriados ou outro tratamento).
5. Pacientes grávidas ou lactantes.
6. Qualquer doença maligna concomitante significativa, doença ou distúrbio psiquiátrico que comprometa a segurança ou a adesão do paciente, interfira no consentimento, na participação no estudo, no acompanhamento ou na interpretação dos resultados do estudo.