Haploidentikus őssejt-transzplantáció terápiarezisztens leukémiában szenvedő gyermekek számára

Bevételi kritériumok:

Célközönség

1. Refrakter akut limfoblaszt leukémia

   • Kemorezisztens izolált vagy kombinált csontvelő-relapszus

     • Relapszus a hagyományos kezelés alatt/után
     • Relapszus ≥6 hónappal allogén őssejt-transzplantáció után
   • Elsődleges indukciós hiba
   • Izolált extramedulláris relapszus az előző HSCT után (>6 hónap)

2. Refrakter akut myeloblastos leukémia, beleértve az sAML-t

   • Kemorezisztens visszaesés

     • Relapszus a hagyományos kezelés alatt/után
     • Relapszus ≥6 hónappal allogén őssejt-transzplantáció után
   • Elsődleges indukciós hiba

Bevételi kritériumok az indukciós kezelés megkezdéséhez több gyógyszeres kezelési renddel

1. Életkor ≥ 1 és ≤ 21 év
2. Betegek, akiknek korábbi HCST-je ≥ 6 m

3. Adja meg a betegek és a betegek szüleinek/gondviselőinek aláírt írásos beleegyezését

   • Az idősebb gyermekeknek képesnek kell lenniük arra, hogy megértsék a vizsgálat természetét, a vizsgálat lehetséges kockázatait és előnyeit, és képesek legyenek érvényes, tájékozott beleegyezést adni.
4. Szívtérfogat SF ≥25%

5. A következő laboratóriumi értékek szerint megfelelő vese- és májműködése van:

   • Számított kreatinin-clearance ≥90 ml/perc/1,73 m2
   • A szérum bilirubin ≤ 1,5-szerese a normál felső határának (ULN)
   • Aszpartát transzamináz (AST)/alanin transzamináz (ALT) ≤ 2,5 X ULN
   • Alkáli foszfatáz ≤ 2,5 X ULN
6. ≥70% teljesítménypont (Lansky vagy Karnofsky)
7. 18 év feletti őssejt-adományozásra alkalmas haploidentikus családtag, aki megfelel a vér- és velőadás intézményi feltételeinek.
8. A férfi és női betegeknek hatékony fogamzásgátló módszert kell alkalmazniuk a vizsgálat során és legalább 6 hónapig a vizsgálati kezelést követően.

Bevételi kritériumok az indukció utáni transzplantációhoz

1. Szívtérfogat SF ≥25%

2. A következő laboratóriumi értékek szerint megfelelő vese- és májműködése van:

   • Számított kreatinin-clearance ≥90 ml/perc/1,73 m2
   • A szérum bilirubin ≤ 1,5-szerese a normál felső határának (ULN)
   • Aszpartát transzamináz (AST)/alanin transzamináz (ALT) ≤ 2,5 X ULN
   • Alkáli foszfatáz ≤ 2,5 X ULN
3. ≥70% teljesítménypont (Lansky vagy Karnofsky)
4. 18 év feletti őssejt-adományozásra alkalmas haploidentikus családtag, aki megfelel a vér- és velőadás intézményi feltételeinek.
5. Képes megérteni a vizsgálati jelleget, a vizsgálat lehetséges kockázatait és előnyeit, és képes érvényes tájékoztatáson alapuló beleegyezést adni.
6. Fogamzóképes nőbetegeknek negatív szérum terhességi teszttel kell rendelkezniük a felvételt megelőző 2 héten belül.
7. A férfi és női betegeknek hatékony fogamzásgátló módszert kell alkalmazniuk a vizsgálat során és legalább 6 hónapig a vizsgálati kezelést követően.

Kizárási kritériumok:

1. Jelenlegi egyidejű kemoterápia, sugárterápia vagy a protokollban meghatározottaktól eltérő immunterápia.

2. Vizsgálati szerek alkalmazása 30 napon belül vagy bármilyen rákellenes terápia a vizsgálatba való belépés előtt 2 héten belül, a hidroxi-karbamid kivételével.

   A betegnek fel kell gyógyulnia minden korábbi kezelés során kapott akut toxicitásból.

3. Bármilyen más súlyos egyidejű betegsége van, vagy a kórelőzményében súlyos szervi működési zavar vagy olyan szív-, vese-, máj- vagy más szervrendszeri betegség szerepel, amely indokolatlan kockázatnak teheti ki a beteget a kezelés alatt.
4. Nem kontrollált szisztémás gombás, bakteriális, vírusos vagy egyéb fertőzésben szenvedő betegek (a fertőzéssel kapcsolatos, folyamatos jelek/tünetek mutatói, amelyek a megfelelő antibiotikumok vagy egyéb kezelés ellenére nem javulnak).
5. Terhes vagy szoptató betegek.
6. Bármilyen jelentős egyidejű rosszindulatú betegség, betegség vagy pszichiátriai rendellenesség, amely veszélyezteti a betegek biztonságát vagy a betegnek való megfelelést, zavarja a beleegyezést, a vizsgálatban való részvételt, a nyomon követést vagy a vizsgálati eredmények értelmezését.