Avoin pilottitutkimus apremilastista ruusufinnien hoidossa
Avoin pilottitutkimus apremilastin tehon määrittämiseksi ruusufinnien hoidossa potilailla, joilla on sekä erytematotelangiektaattinen ruusufinni että papulopustulaarinen ruusufinni
Ruusufinni on krooninen ihosairaus, jonka merkkejä ja oireita ovat kasvojen punoitus, jatkuva punoitus, pienet näkyvät hämähäkkimäiset suonet, näppylät (tulehtuneet punaiset kyhmyt ihon alla) ja märkärakkuloita. Ruusufinni on myös toistuva ihosairaus. Sen lisäksi, että ruusufinni aiheuttaa epämiellyttäviä ja kiusallisia fyysisiä oireita, kuten punoitusta, kirvelyä ja kutinaa, se voi myös heikentää itsetuntoa, jolla voi olla merkittävä psykososiaalinen vaikutus elämänlaatuun. Ruusufinnin leimahduksia voivat laukaista päivittäiset tekijät, kuten auringolle altistuminen, lämpö, kuumat tai kofeiinipitoiset juomat, alkoholijuomat, mausteet ja stressi.
Monet tällä hetkellä saatavilla olevista ruusufinnihoidoista ovat vain osittain tehokkaita, ja jotkut potilaat eivät reagoi niihin tai eivät siedä sivuvaikutuksia.
Tämä on yksikeskus, avoin Apremilast-tutkimus kymmenellä (10) potilaalla, joilla on kohtalainen tai vaikea tulehduksellinen ruusufinni ja joita hoidetaan Apremilastilla 20 mg kahdesti päivässä 12 viikon ajan. Seulontajakson ja lähtötilanteen käynnin jälkeen tutkittavat palaavat viikoilla 1, 2, 4, 6, 8, 10 ja 12. Jatko-opintokäynti on viikolla 16.
Viimeaikaiset tutkimukset ovat osoittaneet spesifisten proinflammatoristen sytokiinien lisääntymistä ruusufinni- ja aknepotilaiden tulehdusleesioiden biopsioissa. Sytokiinit laukaisevat sitten kehossa ketjun kemiallisia vasteita, jotka todennäköisesti johtavat näppylöiden ja märkärakkuloiden kehittymiseen, joita havaitaan ruusufinni- ja aknepotilailla. Apremilast on suun kautta otettava aine, joka moduloi useita anti-inflammatorisia reittejä ja jolla on farmakodynaamisia ominaisuuksia, joista voi olla terapeuttista hyötyä tulehduksellisten autoimmuunisairauksien hoidossa.
Siksi tutkijat ehdottavat pilottitutkimusta, jolla arvioidaan Apremilastin mahdollisuuksia parantaa kohtalaisen tai vaikean tulehduksellisen ruusufinnin oireita.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on yhden keskuksen avoin pilottitutkimus Apremilastista kymmenellä potilaalla, joilla on sekä erytematotelangiektaattinen ruusufinni että papulopustuloarinen ruusufinni, jossa potilaita hoidetaan Apremilastilla 20 mg kahdesti päivässä 12 viikon ajan. Käyntejä on yhteensä 10 16 viikon aikana.
Aikuiset, vähintään 18-vuotiaat mies- ja naispuoliset koehenkilöt osallistuvat tutkimukseen, kun tutkimuksen tavoitteet, menetelmät ja mahdolliset vaarat on täysin selvitetty ja he ovat allekirjoittaneet tietoisen suostumuslomakkeen. Koehenkilöillä on oltava diagnoosi tai löydökset, jotka vastaavat erytematotelangiektaattista ja papulopustulaarista ruusufinniä. Koehenkilöillä on oltava vähintään 10 papulopustulaarista leesiota, joiden taustalla on eryteema/telangiektasiat, jotka näkyvät paljaalla silmällä ilman apua.
Koehenkilöt ottavat Apremilast-kapseleita 20 mg kahdesti päivässä 12 viikon ajan. Jos koehenkilö kohtaa milloin tahansa tutkimuksen aikana selviä tutkimuslääkitykseen liittyviä haittavaikutuksia, annoksen pienentäminen sallitaan potilaan ja tutkijan välisten keskustelujen jälkeen. Annoksen pienentäminen 20 mg:aan kerran päivässä sallitaan koehenkilöille, joilla on sietämättömiä haittavaikutuksia tutkimuslääkkeestä. Jos koehenkilö ei siedä 20 mg:aa päivässä, hänet lopetetaan tutkimuksesta.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- On oltava terve, murrosikäinen mies tai nainen, 18-vuotias tai vanhempi, jolla on kohtalainen tai vaikea erythematotelangiektaattinen ja papulopustuloarinen ruusufinni, joka määritellään 10–40 näppyläksi ja märkärakkulaksi
- On oltava kohtalainen tai vaikea punoitus
- Telangiektasia on oltava läsnä
- Sinulla on oltava diagnoosi tai löydöksiä, jotka vastaavat erytematotelangiektaattista ruusufinniä ja papulopustulaarista ruusufinniä
- Sinun on ymmärrettävä ja vapaaehtoisesti allekirjoitettava tietoinen suostumuslomake
- Täytyy olla ale noudattaakseen opintovierailuaikataulua ja muita protokollavaatimuksia
- On kyettävä rajoittamaan ruokavaliota välttääkseen ruoat/juomat, joiden tiedetään pahentaa ruusufinnin merkkejä/oireita
- Sen on oltava normaalin rajoissa rutiininomaisia verilaboratoriotutkimuksia varten
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen virtsaraskaustesti seulonnassa, ja jos he ovat seksuaalisesti aktiivisia, heidän on suostuttava käyttämään kahta (2) ehkäisymenetelmää (sopivat ehkäisymuodot on kuvattu pöytäkirjassa)
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava seerumin raskaustesteihin 4 viikon välein tutkimuslääkityksen aikana
- Miesten (mukaan lukien ne, joille on tehty vasektomia) on suostuttava käyttämään esteehkäisyä (lateksikondomia) seksuaalisessa kanssakäymisessä hedelmällisessä iässä olevien naisten kanssa tutkimuslääkityksen aikana ja 84 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkitysannoksen ottamisen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Kyvyttömyys antaa vapaaehtoista suostumusta
- Akne vulgariksen tai perioraalisen dermatiitin diagnoosi
- Paikallisten akne- tai ruusufinnihoitojen käyttö 4 viikon sisällä lähtötasosta
- Systeemisten retinoidien käyttö 90 päivän sisällä lähtötasosta
- Tiedossa oleva tai epäilty liiallinen alkoholinkäyttö (joka tutkijan mielestä pahentaa ruusufinnin merkkejä ja oireita)
- Minkä tahansa tutkimuslääkkeen käyttö 4 viikon sisällä ennen tutkimuslääkkeen aloittamista tai 5 farmakokineettistä/farmakodynaamista puoliintumisaikaa (sen mukaan kumpi on pidempi)
- Tunnettu herkkyys tetrasykliineille
- Käytetään parhaillaan kliinisesti merkittävää samanaikaista lääkehoitoa
- Minkä tahansa aknen tai ruusufinnihoidon käyttö tutkimuksen aikana tai neljän viikon kuluessa tutkimuslääkityksen aloittamisesta, mukaan lukien atselaiinihappo, paikalliset tai systeemiset retinoidit, sulfalääkkeet, erytromysiini, kefalosporiinit, kinolonit, tetrasykliini, bentsoyyliperoksidituotteet sekä pulssivärilaser, intensiivinen pulssivalo ja fotodynaaminen hoito
- PDE 4 -estäjien, teofylliinin, systeemisten steroidien (suun kautta tai hengitettyjen), penisilliiniantibioottien, yli 500 mg/vrk niasiinin, tulehduskipulääkkeiden krooninen käyttö tai minkä tahansa tutkijan mielestä minkä tahansa lääkityksen käyttö ja kyvyttömyys lopettaa vaikuttaa ruusufinniin
- Paikallisten tai systeemisten tulehduskipulääkkeiden pitkäaikainen käyttö (yli 14 päivää) 4 viikkoa ennen lähtötilannetta ja tutkimuksen aikana. Aspiriinin jatkuva käyttö analgeettisina annoksina (alle 325 mg kerran päivässä) on hyväksyttävää potilaille, jotka tarvitsevat verihiutaleiden aggregaation estoa
- Paikallisten tai systeemisten kortikosteroidien käyttö 4 viikkoa ennen lähtötilannetta ja tutkimuksen aikana
- Potilaat, joilla on silmän ruusufinni ja/tai blefariitti/meibomianiitti, jotka tarvitsivat silmälääkärin hoitoa
- Potilaat, joille on tehty leikkauksia, joissa pohjukaissuoli ohitettiin tai suljettiin pois
- Mikä tahansa tila, mukaan lukien laboratoriopoikkeavuuksien esiintyminen, joka asettaa koehenkilölle kohtuuttoman riskin, jos hän osallistuu tutkimukseen tai häiritsee kykyä tulkita tutkimuksesta saatuja tietoja
- Raskaana olevat tai imettävät naiset tai hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä riittävää ehkäisyä osallistumiskriteereissä kuvatulla tavalla
- Hormonaalisen ehkäisymenetelmän aloittaminen 4 kuukauden sisällä lähtötilanteesta, lopettaminen tutkimuksen aikana tai valmisteen muutos 4 kuukauden sisällä lähtötasosta tutkimuksen aikana
- Kohde on perimenopausaalinen nainen, jonka oireet aiheuttavat punoitusta, joka voi vaikuttaa ruusufinniin
- Systeeminen sieni-infektio
- Anamneesissa aktiivinen mykobakteeri-infektio missä tahansa lajissa 3 vuoden aikana ennen seulontaa, henkilöt, joilla on mycobacterium tuberculosis -infektio yli 3 vuotta ennen seulontaa, ovat sallittuja, jos onnistunut hoito on saatettu päätökseen vähintään 3 vuotta ennen satunnaistamista ja se on dokumentoitu ja saatavilla tarkistettavaksi
- Piilevä mycobacterium tuberculosis -infektio positiivisen puhdistetun proteiinijohdannaisen (PPD) ihotestin osoittamana. Koehenkilöt, joilla on positiivinen PPD-ihotesti ja joilla on dokumentoitu latentin tuberkuloosin hoidon päättyminen, ovat kelpoisia. Koehenkilöt, joilla on positiivinen PPD-ihotesti ja joita ei ole hoidettu tai joilla ei ole dokumentaatiota hoidon päättymisestä, eivät kelpaa
- Puutteellisesti hoidetun mycobacterium tuberculosis -infektion historia, jonka osoittavat: a) potilaan sairauskertomus, joka dokumentoi mycobacterium tuberculosiksen epätäydellisen hoidon b) koehenkilön itse ilmoittama mycobacterium tuberculosis -hoidon puutteellinen historia
- Aiemmin toistuva bakteeri-infektio (vähintään 3 vakavaa infektiota, jotka ovat johtaneet sairaalahoitoon ja/tai vaatineet suonensisäistä antibioottihoitoa viimeisen kahden vuoden aikana)
- Kliinisesti merkittävä poikkeavuus rintakehän röntgenkuvassa seulonnassa, rintakehän röntgenkuvat, jotka on tehty 3 kuukauden sisällä ennen tutkimuslääkkeen aloittamista, ovat hyväksyttäviä
- Kaikki kliinisesti merkittävät poikkeavuudet 12-kytkentäisessä EKG:ssa seulonnassa
- Synnynnäinen tai hankittu immuunipuutos (CVID) -hepatiitti B -pinta-antigeenipositiivinen tai B-hepatiitti-ydinvasta-ainepositiivinen seulonnassa
- Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio historiassa
- Hepatiitti C:n vasta-aineet seulonnassa
- Pahanlaatuinen kasvain tai anamneesi (paitsi hoidettu/parannettu tyvisolusyöpä) yli 3 vuotta ennen seulontaa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Apremilast 20 mg (kahdesti päivässä)
Kaikki koehenkilöt saavat Apremilast 20 mg suun kautta kahdesti päivässä.
|
20 mg suun kautta kahdesti päivässä 12 viikon ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta papulopustulaaristen leesioiden kokonaismäärässä viikolla 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
|
Papulien ja märkärakkuloiden laskenta koostui kasvojen näppylöiden/rakkuloiden lukumäärän suorasta mittauksesta.
Papulien ja märkärakkulan määrä, vertailun lähtötilanteen ja hoidon lopun välillä Viikko 12 laskettiin
|
Lähtötilanne viikkoon 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lääkärin 7 pisteen yleisarvioinnissa lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
The Physician Global 7-point Assessment.
Asteikkoalue: 0-7.
0 = selkeä, 1 = vähäinen, 2 = lievä, 3 = lievä tai kohtalainen, 4 = keskivaikea, 5 = kohtalainen tai vaikea, 6 = vaikea.
0 on parempi tulos, 6 on huonompi tulos.
Ala-asteikkoja ei käytetty.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Muutos lähtötasosta eryteeman arviointikäynnissä 8 (viikko 12)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Muutos lääkärin eryteeman kokonaisvakavuudessa.
Asteikkoalue 0 - 3. 0 = ei yhtään/ei ole, 1 = lievä, 2 = kohtalainen, 3 = vaikea.
0 on parempi tulos, 3 huonompi tulos.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Muutos lähtötasosta telangiektasiamäärässä käynnillä 8 (viikko 12)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
lääkärin telangiektasiat kasvoilla käynnillä 1 (perustilanne) verrattuna käyntiin 8 (viikko 12)
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Muutos vierailusta 8 (viikko 12) telangiektasiamäärässä käynnillä 9 (viikko 16)
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 16
|
Viikko 12, viikko 16
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Julian Mackay-Wiggan, MD, MS, Columbia University
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ihosairaudet
- Ruusufinni
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Ääreishermoston aineet
- Entsyymin estäjät
- Analgeetit
- Aistijärjestelmän agentit
- Tulehduskipuaineet, ei-steroidiset
- Analgeetit, ei-huumeet
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Reumaattiset aineet
- Fosfodiesteraasin estäjät
- Fosfodiesteraasi 4:n estäjät
- Apremilast
Muut tutkimustunnusnumerot
- AAAE1745
- AP-ROS-PI 0033 (Muu tunniste: Celgene)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .