Nyílt kísérleti tanulmány az apremilastról a rosacea kezelésében
Nyílt kísérleti tanulmány az apremilast hatásosságának meghatározására a rosacea kezelésében az eritematotelangiectaticus rosaceában és a papulopustuláris rosaceában szenvedő betegeknél
A rosacea egy krónikus bőrbetegség, melynek jelei és tünetei az arc kipirulása, tartós bőrpír, kis látható pókszerű vénák, papulák (gyulladt vörös dudorok a bőr alatt) és pustulák. A rosacea is visszatérő bőrbetegség. Amellett, hogy kellemetlen és kínos testi tüneteket, például kipirulást, égő érzést és viszketést okoz, a rosacea az önbecsülés csökkenéséhez is hozzájárulhat, ami jelentős pszichoszociális hatással lehet az életminőségre. A rosacea fellángolását olyan mindennapi tényezők válthatják ki, mint a napsugárzás, hőség, forró vagy koffeintartalmú italok, alkoholos italok, fűszerek és stressz.
A rosacea jelenleg rendelkezésre álló kezelései közül sok csak részben hatásos, és egyes betegek nem reagálnak rájuk, vagy nem tolerálják a mellékhatásokat.
Ez az Apremilast egyközpontú, nyílt elrendezésű vizsgálata tíz (10) közepesen súlyos vagy súlyos gyulladásos rosaceában szenvedő alanyon, akiket 12 héten keresztül napi kétszer 20 mg Apremilast-kezelésben részesülnek. A szűrési időszakot és az alaplátogatást követően a vizsgált személyek az 1., 2., 4., 6., 8., 10. és 12. héten térnek vissza. A 16. héten egy követő tanulmányi látogatásra kerül sor.
A közelmúltban végzett kutatások kimutatták, hogy a rosaceás és aknés betegek gyulladásos elváltozásainak biopsziáiban megnövekedett a specifikus proinflammatorikus citokinek mennyisége. A citokinek ezután kémiai reakciók láncolatát váltják ki a szervezetben, amelyek valószínűleg a rosaceás és aknés betegeknél megfigyelhető papulák és pustulák kialakulásához vezetnek. Az apremilast egy orális szer, amely többféle gyulladásgátló utat modulál, és farmakodinámiás tulajdonságokkal rendelkezik, és potenciális terápiás előnyökkel jár a gyulladásos autoimmun betegségek kezelésében.
A kutatók ezért kísérleti vizsgálatot javasolnak annak értékelésére, hogy az Apremilast képes-e javítani a közepesen súlyos vagy súlyos gyulladásos rosacea jeleit és tüneteit.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez az Apremilast egyközpontú, nyílt kísérleti vizsgálata tíz erythematotelangiectaticus rosaceában és papulopustuláris rosaceában szenvedő alanyon, amelyben az alanyokat naponta kétszer 20 mg Apremilast-dal kezelik 12 héten keresztül. 16 hét alatt összesen 10 látogatás történik.
A 18 éves vagy annál idősebb felnőtt férfi és női alanyok a vizsgálat céljainak, módszereinek és lehetséges veszélyeinek teljes körű ismertetése, valamint a beleegyező nyilatkozat aláírása után vesznek részt a vizsgálatban. Az alanyoknak erythematotelangiectaticus és papulopustularis rosaceával konzisztens diagnózissal vagy leletekkel kell rendelkezniük. Az alanyoknak legalább 10 papulopustuláris lézióval kell rendelkezniük, amelyek mögött szabad szemmel is látható erythema/telangiectasia.
Az alanyok 12 héten keresztül naponta kétszer 20 mg Apremilast kapszulát fognak bevenni. Ha a vizsgálat során a vizsgálati alany a vizsgálati gyógyszerekkel kapcsolatos nyilvánvaló mellékhatásokat észleli, az alany és a vizsgáló közötti megbeszélést követően a dózis csökkentése megengedett. A dózis napi egyszeri 20 mg-ra történő csökkentése megengedett azon alanyok esetében, akiknél a vizsgálati gyógyszer elviselhetetlen mellékhatásait tapasztalják. Ha az alany nem tolerálja a napi 20 mg-ot, ki kell zárni a vizsgálatból.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Egészséges, 18 éves vagy idősebb, posztpubeszcens férfinak vagy nőnek kell lennie, közepesen súlyos vagy súlyos erythematotelangiectaticus és papulopustularis rosaceával, 10-40 papulával és pustulával.
- Közepesen súlyos vagy súlyos bőrpír jelenléte kell, hogy legyen
- Teleangiectasia jelenléte kell
- Az erythematotelangiectaticus rosacea és a papulopustularis rosacea diagnózisának megfelelő diagnózissal vagy leletekkel kell rendelkeznie
- Meg kell értenie és önkéntesen alá kell írnia a beleegyező nyilatkozatot
- A tanulmányút ütemtervének és egyéb protokollkövetelményeinek betartásához ale-nek kell lennie
- Képesnek kell lennie az étrend korlátozására, hogy elkerülje azokat az ételeket/italokat, amelyek ismerten kiváltó okok, amelyek súlyosbíthatják a rosacea jeleit/tüneteit
- A normál tartományon belül kell lennie a rutin laboratóriumi vérvizsgálatokhoz
- A fogamzóképes korú nőknek negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűréskor, és ha szexuálisan aktívak, akkor két(2) fogamzásgátlási módot kell alkalmazniuk (a megfelelő fogamzásgátlási formákat a protokoll tartalmazza)
- A fogamzóképes korú nőknek bele kell járulniuk a szérum terhességi tesztek elvégzéséhez 4 hetente a vizsgálati gyógyszeres kezelés alatt
- A férfiaknak (beleértve azokat is, akiken vazektómián átestek) bele kell egyeznie a fogamzásgátlás (latex óvszer) alkalmazásába, amikor szexuális tevékenységet folytatnak fogamzóképes nőkkel a vizsgálati gyógyszeres kezelés alatt és 84 napig a vizsgálati gyógyszer utolsó adagjának bevételét követően.
Kizárási kritériumok:
- Képtelenség önkéntes hozzájárulást adni
- Az acne vulgaris vagy a perioralis dermatitis diagnózisa
- Helyi akne vagy rosacea kezelések alkalmazása a kiindulástól számított 4 héten belül
- Szisztémás retinoidok alkalmazása a kiindulási értéktől számított 90 napon belül
- Ismert vagy feltételezett túlzott alkoholfogyasztás (amely a vizsgáló véleménye szerint súlyosbítja a rosacea jeleit és tüneteit)
- Bármilyen vizsgálati gyógyszer alkalmazása a vizsgált gyógyszer vagy 5 farmakokinetikai/farmakodinámiás felezési ideje előtt 4 héten belül (amelyik hosszabb)
- Ismert érzékenység a tetraciklinekre
- Jelenleg klinikailag jelentős egyidejű gyógyszeres kezelésben részesül
- Bármilyen akne vagy rosacea kezelés alkalmazása a vizsgálat során vagy a vizsgálati gyógyszer megkezdését követő négy héten belül, beleértve az azelainsavat, helyi vagy szisztémás retinoidokat, szulfa-gyógyszereket, eritromicint, cefalosporinokat, kinolonokat, tetraciklint, benzoil-peroxid termékeket, valamint pulzáló festéklézer, intenzív pulzáló fény és fotodinamikus terápia
- PDE 4 gátlók, teofillin, szisztémás szteroidok (szájon át vagy inhalált), penicillin antibiotikumok, 500 mg/nap feletti niacin, NSAID-ok krónikus alkalmazása, vagy bármely olyan gyógyszer alkalmazása, amelyek a vizsgáló véleménye szerint befolyásolja a rosacea súlyosságát
- Helyi vagy szisztémás gyulladáscsökkentő szerek hosszú távú (14 napnál hosszabb) alkalmazása a kiindulási állapotot megelőző 4 hétben és a vizsgálat alatt. Az aszpirin szub-fájdalomcsillapító dózisban (napi egyszeri 325 mg-nál kevesebb) történő krónikus alkalmazása elfogadható azoknál a betegeknél, akiknél thrombocyta-aggregáció gátlásra van szükség
- Helyi vagy szisztémás kortikoszteroidok alkalmazása 4 héttel a kiindulás előtt és a vizsgálat alatt
- Szemészeti rosaceában és/vagy blepharitisben/meibomianitisben szenvedő betegek, akiknek szemorvosi kezelésre volt szükségük
- Betegek, akiknél a duodenumot megkerülő vagy kizárt műtétek estek át
- Bármilyen állapot, beleértve a laboratóriumi eltérések jelenlétét is, amely elfogadhatatlan kockázatnak teszi ki az alanyt, ha részt vesz a vizsgálatban, vagy megzavarja a vizsgálatból származó adatok értelmezésének képességét.
- Terhes vagy szoptató nők, vagy fogamzóképes nők, akik nem alkalmaznak megfelelő fogamzásgátlást a felvételi kritériumokban leírtak szerint
- Hormonális fogamzásgátlási módszer bevezetése a kiindulási állapottól számított 4 hónapon belül, a kezelés abbahagyása a vizsgálat ideje alatt, vagy a termék megváltoztatása a kiindulási értéktől számított 4 hónapon belül a vizsgálat során
- Az alany egy perimenopauzás nő, akinek tünetei kipirulást okoznak, ami a rosaceát érintheti
- Szisztémás gombás fertőzés
- Aktív mikobakteriális fertőzés a kórelőzményben bármely fajnál a szűrést megelőző 3 éven belül, a szűrést megelőző 3 évnél több mycobacterium tuberculosis fertőzésben szenvedő alanyok megengedettek, ha a sikeres kezelést legalább 3 évvel a randomizálás előtt befejezték, és dokumentálják és ellenőrizhetőek.
- Látens mycobacterium tuberculosis fertőzés, amelyet a tisztított fehérjeszármazék (PPD) pozitív bőrtesztje jelez. Azok az alanyok, akiknél pozitív PPD bőrteszt és dokumentáltan befejezték a látens tuberkulózis kezelését, jogosultak. Azok az alanyok, akiknek PPD bőrtesztje pozitív, és nem részesült kezelésben, vagy nem igazolták a kezelés befejezését, nem jogosultak
- Hiányosan kezelt mycobacterium tuberculosis fertőzés anamnézisében, amit a következők jeleznek: a) az alany orvosi feljegyzései, amelyek dokumentálják a mycobacterium tuberculosis hiányos kezelését b) az alany saját bevallása szerint a mycobacterium tuberculosis hiányos kezelésének története
- Ismétlődő bakteriális fertőzés az anamnézisben (legalább 3 olyan súlyos fertőzés, amely kórházi kezelést és/vagy intravénás antibiotikus kezelést igényelt az elmúlt 2 évben)
- Klinikailag jelentős eltérés a mellkasröntgenen a szűréskor, a vizsgálati gyógyszer kezdete előtt 3 hónapon belül végzett mellkasröntgen is elfogadható.
- Bármilyen klinikailag jelentős eltérés a 12 elvezetéses elektrokardiogramon a szűréskor
- Veleszületett vagy szerzett immunhiány anamnézisében (általános változó immunhiány (CVID) Hepatitis B felületi antigén pozitív vagy Hepatitis B mag antitest pozitív a szűréskor
- Humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés anamnézisében
- A hepatitis C elleni antitestek szűréskor
- Rosszindulatú daganat vagy a kórelőzményben szereplő rosszindulatú daganat (kivéve a kezelt/gyógyított bazálissejtes bőrkarcinómát) több mint 3 évvel a szűrés előtt
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Apremilast 20 mg (naponta kétszer)
Minden alany 20 mg Apremilast kap szájon át naponta kétszer.
|
20 mg szájon át naponta kétszer 12 héten keresztül
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a papulopustuláris elváltozások teljes számában a 12. héten
Időkeret: Alapállás a 12. hétig
|
A papulák és pustulák számlálása az arcon lévő papulák/pustulák számának közvetlen méréséből állt.
Kiszámították a papulák és pustulák számát, összehasonlítva a kiindulási értékkel és a kezelés végével a 12. héten
|
Alapállás a 12. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az orvos 7 pontos globális értékelésében az alaphelyzetről a 12. hétre
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Az orvos globális 7 pontos értékelése.
Skálatartomány: 0-7.
0 = tiszta, 1 = minimális, 2 = enyhe, 3 = enyhe vagy közepes, 4 = közepes, 5 = közepes vagy súlyos, 6 = súlyos.
A 0 a jobb eredmény, a 6 a rosszabb eredmény.
Nem használtak alskálákat.
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a 8. Erythema értékelési látogatásban (12. hét)
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Az orvos általános erythema súlyosságának változása.
Skálatartomány 0-3. 0 = nincs/nincs, 1 = enyhe, 2 = közepes, 3 = súlyos.
A 0 jobb, a 3 rosszabb eredménynek számít.
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
A telangiectasia számának változása az alapértékhez képest a 8. látogatáskor (12. hét)
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
az arcon előforduló telangiectasia orvos száma az 1. vizitnél (kiindulási érték), összehasonlítva a 8. vizittel (12. hét)
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
Változás a 8. látogatáshoz képest (12. hét) a telangiectasia számában a 9. látogatásnál (16. hét)
Időkeret: 12. hét, 16. hét
|
12. hét, 16. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Julian Mackay-Wiggan, MD, MS, Columbia University
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Bőrbetegségek
- Rosacea
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Perifériás idegrendszeri szerek
- Enzim gátlók
- Fájdalomcsillapítók
- Érzékszervi rendszer ügynökei
- Nem szteroid gyulladáscsökkentő szerek
- Fájdalomcsillapítók, nem kábító
- Gyulladáscsökkentő szerek
- Reumaellenes szerek
- Foszfodiészteráz inhibitorok
- Foszfodiészteráz 4 inhibitorok
- Apremilast
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AAAE1745
- AP-ROS-PI 0033 (Egyéb azonosító: Celgene)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .