Atsasitidiinin arviointi verensiirrosta riippuvaisilla potilailla, joilla on matalariskinen myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) tai krooninen myelomonosyyttinen leukemia (CMML)
maanantai 28. lokakuuta 2013 päivittänyt: Nordic MDS Group
Atsasitidiinin kliininen ja biologinen arviointi verensiirrosta riippuvaisilla potilailla, joilla on matalan ja keskitason 1 riskin MDS ja matalan riskin CMML, jotka ovat joko resistenttejä tai eivät ole oikeutettuja erytropoietiini +/- G-CSF -hoitoon
Atsasitidiini on osoittanut pidentyneen kokonaiseloonjäämisen potilailla, joilla on korkean riskin MDS.
Pienet pilottitutkimukset ovat osoittaneet, että atsasitidiinihoito voi aiheuttaa verensiirrosta riippumattomuutta aikaisemmilla verensiirroista riippuvaisilla potilailla, joilla on pieni riski MDS.
Tässä tutkimuksessa arvioidaan atsasitidiinin vaikutusta verensiirrosta riippuvaisilla potilailla, joilla on matalariskinen MDS (IPSS low tai int-1) tai matalariskinen CMML.
Mukana olevien potilaiden olisi ensin pitänyt epäonnistua EPO +/- G-CSF -hoidossa tai katsoa, että ne eivät ole kelvollisia siihen.
Hypoteesimme on, että atsasitidiini voi johtaa verensiirrosta riippumattomuuteen tässä potilasryhmässä.
Potilaille, jotka eivät reagoi atsasitidiinihoitoon yksin, hoidetaan atsasitidiinin ja EPO:n yhdistelmällä, jossa hypoteesimme on, että atsasitidiini voi palauttaa herkkyyden EPO:lle.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
30
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Bergen, Norja
- Department of Medcine, Haukeland University Hospital
-
Oslo, Norja
- Department of Hematology, Rikshospitalet University Hospital
-
-
-
-
-
Eskilstuna, Ruotsi
- Department of Medicine, Mälarsjukhuset Hospital
-
Falun, Ruotsi
- Department of medicine, Falun Hospital
-
Göteborg, Ruotsi
- Department of Medicine, Sahlgrenska University Hospital / Östra
-
Linköping, Ruotsi
- Department of Hematology, Linköping University Hospital
-
Luleå, Ruotsi
- Department of Medicine, Sunderbyn Hospital
-
Lund, Ruotsi
- Department of Hematology, Lund University Hospital
-
Stockholm, Ruotsi
- Department of Hematology, Karolinska University Hospital
-
Stockholm, Ruotsi
- Department of Medicine, Södersjukhuset Hospital
-
Umeå, Ruotsi
- Department of Medicine, Umeå University Hospital
-
Uppsala, Ruotsi
- Department of Medicine, Uppsala University Hospital
-
-
-
-
-
Aalborg, Tanska
- Department of Hematology, Aalborg University Hospital
-
Aarhus, Tanska
- Department of Hematology, Aarhus Univsersity Hospital
-
Copenhagen, Tanska
- Department of Hematology, Rigshospitalet Univsersity Hospital
-
Herlev, Tanska
- Department of Hematology, Herlev Hospital
-
Odense, Tanska
- Department of Hematology, Odense University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hänen on oltava 18-vuotias tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä
- MDS IPSS Low tai Int-1 tai sekoitettu MDS/MPD; joko CMML, jossa on < 10 % luuytimen blasteja, tai RARS-T
- Potilaiden, joilla on suuri tai keskitasoinen vaste todennäköisyydellä ennustusmallin mukaan (katso Hellstrom-Lindberg et ai, Br J Haematol 99:344-51 1997), tulisi olla refraktiivinen EPO:lle/darbepoetiinille (vastaa > 60 000 U EPO:ta viikossa > 8 viikkoa), jonka jälkeen EPO + G-CSF > 8 viikon ajan tai biologisesti samankaltaiset lääkkeet ekvipotenteina annoksina tai EPO + G-CSF etukäteen 8 viikon ajan. Potilaat, joiden vasteen todennäköisyys ennustavan mallin mukaan on alhainen, voitaisiin ottaa mukaan ilman aikaisempaa EPO/G-CSF-hoitoa
- Verensiirtotarve >4 yksikköä viimeisten 8 viikon aikana tai >8 yksikköä viimeisen 26 viikon aikana.
- Tutkittava on allekirjoittanut tietoisen suostumusasiakirjan.
- Hedelmällisessä iässä olevien miesten ja naisten on käytettävä tehokasta ehkäisyä hoidon aikana ja enintään 3 kuukautta hoidon jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana olevat tai imettävät naiset.
- Potilaat, jotka ovat oikeutettuja parantavaan hoitoon
- Odotettu eloonjääminen alle 24 viikkoa.
- Oireinen trombosytopenia / aktiivinen verenvuoto
- Potilaat, joilla on JAK-2-positiivinen RARS-T, jos he ovat oikeutettuja uusiin tutkimuslääkkeisiin
Seerumin biokemialliset arvot seuraavasti
- Seerumin kreatiniini > 2,0 mg/dl (177 mikromol/l)
- Seerumin aminotransferaasi (AST) / seerumin glutamiini-oksaloetikkatransaminaasi (SGOT) tai alaniinitransaminaasi (ALT) / seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasi (SGPT) > 3,0 x normaalin yläraja (ULN)
- Seerumin kokonaisbilirubiini > 1,5 mg/dl (26 mikromol/l)
- Hallitsematon systeeminen infektio
- Ei katsota pystyvän noudattamaan tutkimusprotokollaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Atsasitidiini +/- erytropoetiini
|
100 mg/m(2) ihonalaisesti 1-5 päivänä 4 viikon välein 6 syklin ajan.
Kolme toista sykliä annetaan yhdessä epo-hoidon kanssa niille, jotka eivät reagoi ensimmäisiin 6 atsasitidiinisykliin
Potilaille, jotka eivät reagoi atsasitidiiniin yksinään, annetaan atsasitidiinin ja erytropoetiinin yhdistelmä 60 000 U/viikko 16 viikon ajan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hemoglobiinin taso
Aikaikkuna: Viikko 28
|
Viikko 28
|
|
Niiden potilaiden määrä, jotka saavuttavat verensiirrosta riippumattomuuden atsasitidiinihoidon jälkeen
Aikaikkuna: Viikko 28
|
Viikko 28
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vaikutus leukosyytteihin, verihiutaleiden määrään
Aikaikkuna: Viikko 28 ja koeajan päättyminen
|
Viikko 28 ja koeajan päättyminen
|
|
Vaikutus luuytimen morfologiaan ja sytogenetiikkaan
Aikaikkuna: Viikko 28 ja koeajan päättyminen
|
Viikko 28 ja koeajan päättyminen
|
|
Niiden potilaiden määrä, jotka saavuttavat verensiirrosta riippumattomuuden atsasitidiini- ja Epo-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Oikeudenkäynnin loppu
|
Oikeudenkäynnin loppu
|
|
Vaikutus geneettiseen ja epigeneettiseen profiiliin
Aikaikkuna: Viikko 28
|
Viikko 28
|
|
Hemoglobiinin taso
Aikaikkuna: Oikeudenkäynnin loppu
|
Oikeudenkäynnin loppu
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Magnus Tobiasson, M.D., Nordic MDS Group
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. tammikuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. elokuuta 2012
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. elokuuta 2012
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 12. tammikuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. tammikuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 13. tammikuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Tiistai 29. lokakuuta 2013
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 28. lokakuuta 2013
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. lokakuuta 2013
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Sairaus
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Precancerous tilat
- Myelodysplastiset-myeloproliferatiiviset sairaudet
- Leukemia, myeloidi
- Oireyhtymä
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Leukemia
- Preleukemia
- Leukemia, myelomonosyyttinen, akuutti
- Leukemia, myelomonosyyttinen, krooninen
- Leukemia, myelomonosyyttinen, nuoriso
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Antimetaboliitit, antineoplastiset
- Antimetaboliitit
- Antineoplastiset aineet
- Hematiini
- Epoetin Alfa
- Atsasitidiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- NMDSG08A
- 2009-011483-11 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .