Hodnocení azacitidinu u pacientů závislých na transfuzi s nízkorizikovým myelodysplastickým syndromem (MDS) nebo chronickou myelomonocytární leukémií (CMML)
28. října 2013 aktualizováno: Nordic MDS Group
Klinické a biologické hodnocení azacitidinu u pacientů závislých na transfuzi s MDS s nízkým a středním rizikem 1 a CMML s nízkým rizikem, kteří jsou buď refrakterní nebo nejsou způsobilí k léčbě erytropoetinem +/- G-CSF
Azacitidin prokázal prodloužení celkového přežití u pacientů s vysoce rizikovým MDS.
Menší pilotní studie ukázaly, že léčba azacitidinem může vyvolat nezávislost na transfuzi u dříve závislých pacientů na transfuzi s nízkým rizikem MDS.
Tato studie bude hodnotit účinek azacitidinu u pacientů závislých na transfuzi s MDS s nízkým rizikem (IPSS low nebo int-1) nebo s nízkým rizikem CMML.
Zařazení pacienti by měli nejprve selhat nebo se domnívat, že nejsou způsobilí k léčbě EPO +/- G-CSF.
Naší hypotézou je, že azacitidin může u této skupiny pacientů vést k nezávislosti na transfuzích.
Ti pacienti, kteří nereagují na léčbu samotným azacitidinem, dostanou léčbu kombinací azacitidinu a EPO, kde naše hypotéza je, že azacitidin může obnovit citlivost na EPO.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
30
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Aalborg, Dánsko
- Department of Hematology, Aalborg University Hospital
-
Aarhus, Dánsko
- Department of Hematology, Aarhus Univsersity Hospital
-
Copenhagen, Dánsko
- Department of Hematology, Rigshospitalet Univsersity Hospital
-
Herlev, Dánsko
- Department of Hematology, Herlev Hospital
-
Odense, Dánsko
- Department of Hematology, Odense University Hospital
-
-
-
-
-
Bergen, Norsko
- Department of Medcine, Haukeland University Hospital
-
Oslo, Norsko
- Department of Hematology, Rikshospitalet University Hospital
-
-
-
-
-
Eskilstuna, Švédsko
- Department of Medicine, Mälarsjukhuset Hospital
-
Falun, Švédsko
- Department of medicine, Falun Hospital
-
Göteborg, Švédsko
- Department of Medicine, Sahlgrenska University Hospital / Östra
-
Linköping, Švédsko
- Department of Hematology, Linköping University Hospital
-
Luleå, Švédsko
- Department of Medicine, Sunderbyn Hospital
-
Lund, Švédsko
- Department of Hematology, Lund University Hospital
-
Stockholm, Švédsko
- Department of Hematology, Karolinska University Hospital
-
Stockholm, Švédsko
- Department of Medicine, Södersjukhuset Hospital
-
Umeå, Švédsko
- Department of Medicine, Umeå University Hospital
-
Uppsala, Švédsko
- Department of Medicine, Uppsala University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- V době podpisu informovaného souhlasu musí být 18 let
- MDS na IPSS Low nebo Int-1 nebo smíšené MDS/MPD; buď CMML s < 10 % blastů v kostní dřeni nebo RARS-T
- Pacienti s vysokou nebo střední pravděpodobností odpovědi podle prediktivního modelu (viz Hellstrom-Lindberg et al, Br J Haematol 99:344-51 1997) by měli být refrakterní na EPO/darbepoetin (ekvivalent > 60 000 U EPO/týden pro > 8 týdnů) následované EPO + G-CSF po dobu > 8 týdnů nebo biosimilárními léky v ekvipotentních dávkách nebo EPO + G-CSF předem po dobu 8 týdnů. Pacienti s nízkou pravděpodobností odpovědi podle prediktivního modelu mohli být zařazeni bez předchozí léčby EPO/G-CSF
- Potřeba transfuze > 4 jednotky za posledních 8 týdnů nebo > 8 jednotek za posledních 26 týdnů.
- Subjekt podepsal dokument informovaného souhlasu.
- Muži a ženy ve fertilním věku musí během léčby a ještě 3 měsíce po léčbě používat účinnou antikoncepci.
Kritéria vyloučení:
- Březí nebo kojící samice.
- Pacienti, kteří mají nárok na kurativní léčbu
- Očekávané přežití méně než 24 týdnů.
- Symptomatická trombocytopenie / aktivní krvácení
- Pacienti s JAK-2 pozitivní RARS-T, pokud jsou způsobilí pro nové hodnocené léky
Biochemické hodnoty séra jsou následující
- Sérový kreatinin >2,0 mg/dl (177 mikromol/l)
- Sérová aminotransferáza (AST)/sérová glutamát-oxalooctová transamináza (SGOT) nebo alanintransamináza (ALT)/sérová glutamátpyruváttransamináza (SGPT) >3,0 x horní hranice normálu (ULN)
- Celkový bilirubin v séru >1,5 mg/dl (26 mikromol/l)
- Nekontrolovaná systémová infekce
- Považováno za neschopné dodržovat protokol studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Azacitidin +/- erytropoetin
|
100 mg/m(2) subkutánně den 1-5 každé 4 týdny po 6 cyklů.
Další tři cykly budou podávány společně s epo pro ty, kteří nereagují na prvních 6 cyklů azacitidinu
U pacientů, kteří nereagují na samotný azacitidin, bude podávána kombinace azacitidinu a erytropoetinu 60 000 U/týden po dobu 16 týdnů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Hladina hemoglobinu
Časové okno: 28. týden
|
28. týden
|
|
Počet pacientů, kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi po léčbě azacitidinem
Časové okno: 28. týden
|
28. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Účinek na leukocyty, počet krevních destiček
Časové okno: 28. týden a konec zkušebního období
|
28. týden a konec zkušebního období
|
|
Vliv na morfologii a cytogenetiku kostní dřeně
Časové okno: 28. týden a konec zkušebního období
|
28. týden a konec zkušebního období
|
|
Počet pacientů, kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi po léčbě azacitidinem a Epo
Časové okno: Konec zkušebního období
|
Konec zkušebního období
|
|
Vliv na genetický a epigenetický profil
Časové okno: 28. týden
|
28. týden
|
|
Hladina hemoglobinu
Časové okno: Konec zkušebního období
|
Konec zkušebního období
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Magnus Tobiasson, M.D., Nordic MDS Group
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. ledna 2010
Primární dokončení (Aktuální)
1. srpna 2012
Dokončení studie (Aktuální)
1. srpna 2012
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. ledna 2010
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. ledna 2010
První zveřejněno (Odhad)
13. ledna 2010
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
29. října 2013
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. října 2013
Naposledy ověřeno
1. října 2013
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Choroba
- Nemoci kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Prekancerózní stavy
- Myelodysplastická-myeloproliferativní onemocnění
- Leukémie, myeloidní
- Syndrom
- Myelodysplastické syndromy
- Leukémie
- Preleukémie
- Leukémie, myelomonocytární, akutní
- Leukémie, myelomonocytární, chronická
- Leukémie, myelomonocytární, juvenilní
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Antimetabolity, Antineoplastika
- Antimetabolity
- Antineoplastická činidla
- Hematinika
- Epoetin Alfa
- Azacitidin
Další identifikační čísla studie
- NMDSG08A
- 2009-011483-11 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .