Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van azacitidine bij transfusie-afhankelijke patiënten met een laag risico myelodysplastisch syndroom (MDS) of chronische myelomonocytische leukemie (CMML)

28 oktober 2013 bijgewerkt door: Nordic MDS Group

Klinische en biologische evaluatie van azacitidine bij transfusie-afhankelijke patiënten met MDS met een laag en gemiddeld 1 risico, en CMML met een laag risico, die ongevoelig zijn voor of niet in aanmerking komen voor behandeling met erytropoëtine +/- G-CSF

Azacitidine heeft een verlengde algehele overleving bewezen bij patiënten met MDS met een hoog risico. Kleine pilotstudies hebben aangetoond dat behandeling met Azacitidine transfusie-onafhankelijkheid kan induceren bij eerdere transfusie-afhankelijke patiënten met MDS met een laag risico. Deze studie zal het effect van Azacitidine evalueren bij transfusie-afhankelijke patiënten met laag-risico MDS (IPSS laag of int-1) of laag-risico CMML. Geïncludeerde patiënten hadden eerst gefaald moeten hebben, of overwogen niet in aanmerking te komen voor, behandeling met EPO +/- G-CSF. Onze hypothese is dat azacitidine bij deze patiëntengroep kan leiden tot transfusieonafhankelijkheid. De patiënten die niet reageren op behandeling met alleen Azacitidine, zullen worden behandeld met de combinatie van Azacitidine en EPO waarbij onze hypothese is dat Azacitidine de gevoeligheid voor EPO kan herstellen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Denemarken
      • Aalborg, Denemarken
        • Department of Hematology, Aalborg University Hospital
      • Aarhus, Denemarken
        • Department of Hematology, Aarhus Univsersity Hospital
      • Copenhagen, Denemarken
        • Department of Hematology, Rigshospitalet Univsersity Hospital
      • Herlev, Denemarken
        • Department of Hematology, Herlev Hospital
      • Odense, Denemarken
        • Department of Hematology, Odense University Hospital
  • Noorwegen
      • Bergen, Noorwegen
        • Department of Medcine, Haukeland University Hospital
      • Oslo, Noorwegen
        • Department of Hematology, Rikshospitalet University Hospital
  • Zweden
      • Eskilstuna, Zweden
        • Department of Medicine, Mälarsjukhuset Hospital
      • Falun, Zweden
        • Department of medicine, Falun Hospital
      • Göteborg, Zweden
        • Department of Medicine, Sahlgrenska University Hospital / Östra
      • Linköping, Zweden
        • Department of Hematology, Linköping University Hospital
      • Luleå, Zweden
        • Department of Medicine, Sunderbyn Hospital
      • Lund, Zweden
        • Department of Hematology, Lund University Hospital
      • Stockholm, Zweden
        • Department of Hematology, Karolinska University Hospital
      • Stockholm, Zweden
        • Department of Medicine, Södersjukhuset Hospital
      • Umeå, Zweden
        • Department of Medicine, Umeå University Hospital
      • Uppsala, Zweden
        • Department of Medicine, Uppsala University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Moet 18 jaar oud zijn op het moment van ondertekening van het formulier voor geïnformeerde toestemming
  • MDS op IPSS Low of Int-1, of gemengde MDS/MPD; ofwel CMML met < 10% mergblasten of RARS-T
  • Patiënten met een hoge of intermediaire responskans volgens het voorspellende model (zie Hellstrom-Lindberg et al, Br J Haematol 99:344-51 1997) zouden refractair moeten zijn voor EPO / darbepoetin (overeenkomend met > 60 000 EPO/week voor > 8 weken) gevolgd door EPO + G-CSF gedurende > 8 weken, of biosimilars in equipotente doses, of EPO + G-CSF vooraf gedurende 8 weken. Patiënten met een lage responskans volgens het voorspellende model zouden kunnen worden opgenomen zonder voorafgaande behandeling met EPO/G-CSF
  • Transfusiebehoefte >4 eenheden in de afgelopen 8 weken, of >8 eenheden in de afgelopen 26 weken.
  • De proefpersoon heeft het document voor geïnformeerde toestemming ondertekend.
  • Mannen en vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten effectieve anticonceptie gebruiken tijdens en tot 3 maanden na de behandeling.

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangere of zogende vrouwtjes.
  • Patiënten die in aanmerking komen voor curatieve behandeling
  • Verwachte overleving minder dan 24 weken.
  • Symptomatische trombocytopenie / actieve bloeding
  • Patiënten met JAK-2-positieve RARS-T als ze in aanmerking komen voor nieuwe onderzoeksgeneesmiddelen

  • Serum biochemische waarden als volgt

    1. Serumcreatinine >2,0 mg/dL (177 micromol/L)
    2. Serumaminotransferase (AST)/serumglutaminezuur-oxaalazijnzuurtransaminase (SGOT) of alaninetransaminase (ALAT)/serumglutamaatpyruvaattransaminase (SGPT) >3,0 x bovengrens van normaal (ULN)
    3. Serum totaal bilirubine >1,5 mg/dL (26 micromol/L)
  • Ongecontroleerde systemische infectie
  • Wordt beschouwd als niet in staat om het onderzoeksprotocol te volgen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Azacitidine +/- erytropoëtine
Geneesmiddel: Azacitidine
100 mg/m(2) subcutaan dag 1-5 om de 4 weken gedurende 6 cycli. Er zullen nog drie cycli samen met epo worden gegeven voor degenen die niet reageren op de eerste 6 cycli van Azacitidine
Geneesmiddel: Erytropoëtine
Voor die patiënten die niet reageren op alleen azacitidine, zal de combinatie van azacitidine en erytropoëtine 60.000 E/week gedurende 16 weken worden gegeven.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Hemoglobine niveau
Tijdsspanne: Week 28
Week 28
Aantal patiënten dat onafhankelijk werd van transfusies na behandeling met Azacitidine
Tijdsspanne: Week 28
Week 28

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Effect op leukocyten, aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Week 28 en einde proefperiode
Week 28 en einde proefperiode
Effect op beenmergmorfologie en cytogenetica
Tijdsspanne: Week 28 en einde proefperiode
Week 28 en einde proefperiode
Aantal patiënten dat onafhankelijk werd van transfusies na behandeling met Azacitidine en Epo
Tijdsspanne: Einde van de proef
Einde van de proef
Effect op genetisch en epigenetisch profiel
Tijdsspanne: Week 28
Week 28
Hemoglobine niveau
Tijdsspanne: Einde van de proef
Einde van de proef

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Nordic MDS Group

Onderzoekers

  • Studie directeur: Magnus Tobiasson, M.D., Nordic MDS Group

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 januari 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 januari 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

13 januari 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

29 oktober 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 oktober 2013

Laatst geverifieerd

1 oktober 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NMDSG08A
  • 2009-011483-11 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren