阿扎胞苷在低危骨髓增生异常综合征 (MDS) 或慢性粒单核细胞白血病 (CMML) 输血依赖患者中的评价
2013年10月28日 更新者：Nordic MDS Group
阿扎胞苷在具有低危和中危 1 风险 MDS 和低危 CMML 的输血依赖患者中的临床和生物学评价，这些患者对促红细胞生成素 +/- G-CSF 治疗无效或不合格
阿扎胞苷已证明可延长高危 MDS 患者的总生存期。
小型试点研究表明，阿扎胞苷治疗可使既往依赖输血的低危 MDS 患者不再依赖输血。
本研究将评估阿扎胞苷对低风险 MDS（IPSS 低或 int-1）或低风险 CMML 输血依赖患者的影响。
纳入的患者应该首先失败，或被认为不符合 EPO +/- G-CSF 治疗的条件。
我们的假设是阿扎胞苷可导致这组患者不依赖输血。
那些对单用阿扎胞苷治疗没有反应的患者将接受阿扎胞苷和 EPO 联合治疗，我们的假设是阿扎胞苷可以恢复对 EPO 的敏感性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
30
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Aalborg、丹麦
- Department of Hematology, Aalborg University Hospital
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Aarhus、丹麦
- Department of Hematology, Aarhus Univsersity Hospital
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Copenhagen、丹麦
- Department of Hematology, Rigshospitalet Univsersity Hospital
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Herlev、丹麦
- Department of Hematology, Herlev Hospital
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Odense、丹麦
- Department of Hematology, Odense University Hospital
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Bergen、挪威
- Department of Medcine, Haukeland University Hospital
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Oslo、挪威
- Department of Hematology, Rikshospitalet University Hospital
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Eskilstuna、瑞典
- Department of Medicine, Mälarsjukhuset Hospital
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Falun、瑞典
- Department of medicine, Falun Hospital
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Göteborg、瑞典
- Department of Medicine, Sahlgrenska University Hospital / Östra
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Linköping、瑞典
- Department of Hematology, Linköping University Hospital
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Luleå、瑞典
- Department of Medicine, Sunderbyn Hospital
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Lund、瑞典
- Department of Hematology, Lund University Hospital
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Stockholm、瑞典
- Department of Hematology, Karolinska University Hospital
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Stockholm、瑞典
- Department of Medicine, Södersjukhuset Hospital
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Umeå、瑞典
- Department of Medicine, Umeå University Hospital
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Uppsala、瑞典
- Department of Medicine, Uppsala University Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 签署知情同意书时必须年满 18 岁
- IPSS Low 或 Int-1 的 MDS，或混合 MDS/MPD；骨髓母细胞 < 10% 的 CMML 或 RARS-T
- 根据预测模型（参见 Hellstrom-Lindberg 等人，Br J Haematol 99:344-51 1997），具有高或中等反应概率的患者应该对 EPO /达贝泊汀（相当于 > 60 000 U 的 EPO / 周> 8 周），然后是 EPO + G-CSF > 8 周，或等效剂量的生物仿制药，或预先使用 EPO + G-CSF 8 周。 根据预测模型反应概率低的患者，可以在没有预先 EPO/G-CSF 治疗的情况下被包括在内
- 在过去 8 周内输血需要 >4 个单位，或在过去 26 周内输血 >8 个单位。
- 受试者已签署知情同意书。
- 有生育能力的男性和女性必须在治疗期间和治疗后长达 3 个月内采取有效的避孕措施。
排除标准：
- 怀孕或哺乳期的女性。
- 符合治疗条件的患者
- 预期生存期少于 24 周。
- 有症状的血小板减少症/活动性出血
- JAK-2 阳性 RARS-T 患者如果符合新研究药物的条件
血清生化值如下
- 血清肌酐 >2.0 毫克/分升（177 微摩尔/升）
- 血清转氨酶 (AST)/血清谷草酰乙酸转氨酶 (SGOT) 或丙氨酸转氨酶 (ALT)/血清谷丙转氨酶 (SGPT) >3.0 x 正常值上限 (ULN)
- 血清总胆红素 >1.5 mg/dL (26 micromol/L)
- 不受控制的全身感染
- 被认为无法遵循研究方案
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：阿扎胞苷 +/- 促红细胞生成素
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100 mg / m(2) 皮下注射，第 1-5 天，每 4 周一次，共 6 个周期。
对于那些对阿扎胞苷的前 6 个周期没有反应的患者，将与 epo 一起给予另外三个周期
对于单用阿扎胞苷没有反应的患者，将给予阿扎胞苷和促红细胞生成素 60 000 U/周的组合，持续 16 周。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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血红蛋白水平
大体时间：第 28 周
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第 28 周
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阿扎胞苷治疗后达到输血独立性的患者人数
大体时间：第 28 周
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第 28 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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对白细胞、血小板计数的影响
大体时间：第 28 周和试验结束
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第 28 周和试验结束
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对骨髓形态和细胞遗传学的影响
大体时间：第 28 周和试验结束
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第 28 周和试验结束
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用阿扎胞苷和 Epo 治疗后达到输血独立性的患者人数
大体时间：试用结束
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试用结束
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对遗传和表观遗传特征的影响
大体时间：第 28 周
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第 28 周
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血红蛋白水平
大体时间：试用结束
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试用结束
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Magnus Tobiasson, M.D.、Nordic MDS Group
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年1月1日
初级完成 (实际的)
2012年8月1日
研究完成 (实际的)
2012年8月1日
研究注册日期
首次提交
2010年1月12日
首先提交符合 QC 标准的
2010年1月12日
首次发布 (估计)
2010年1月13日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年10月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年10月28日
最后验证
2013年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
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