Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az azacitidin értékelése alacsony kockázatú myelodysplasiás szindrómában (MDS) vagy krónikus myelomonocytás leukémiában (CMML) szenvedő transzfúziófüggő betegeknél

2013. október 28. frissítette: Nordic MDS Group

Az azacitidin klinikai és biológiai értékelése alacsony és közepes 1-es kockázatú MDS-ben és alacsony kockázatú CMML-ben szenvedő, transzfúziótól függő betegeknél, akik refrakterek az eritropoetin +/- G-CSF kezelésre, vagy nem alkalmasak arra

Az azacitidin meghosszabbította a teljes túlélést a magas kockázatú MDS-ben szenvedő betegeknél. Kisebb kísérleti vizsgálatok kimutatták, hogy az azacitidin-kezelés transzfúziós függetlenséget válthat ki a korábban transzfúziótól függő, alacsony kockázatú MDS-ben szenvedő betegeknél. Ez a tanulmány az azacitidin hatását értékeli alacsony kockázatú MDS-ben (IPSS alacsony vagy int-1) vagy alacsony kockázatú CMML-ben szenvedő transzfúziófüggő betegeknél. A bevont betegeknek először sikertelennek kellett lenniük, vagy úgy kell tekinteni, hogy nem jogosultak az EPO +/- G-CSF-kezelésre. Hipotézisünk az, hogy az azacitidin transzfúziós függetlenséghez vezethet ebben a betegcsoportban. Azok a betegek, akik nem reagálnak az azacitidin egyedüli kezelésre, az azacitidin és EPO kombinációjával kapnak kezelést, ahol hipotézisünk szerint az azacitidin képes helyreállítani az EPO-val szembeni érzékenységet.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

30

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dánia
      • Aalborg, Dánia
        • Department of Hematology, Aalborg University Hospital
      • Aarhus, Dánia
        • Department of Hematology, Aarhus Univsersity Hospital
      • Copenhagen, Dánia
        • Department of Hematology, Rigshospitalet Univsersity Hospital
      • Herlev, Dánia
        • Department of Hematology, Herlev Hospital
      • Odense, Dánia
        • Department of Hematology, Odense University Hospital
  • Norvégia
      • Bergen, Norvégia
        • Department of Medcine, Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norvégia
        • Department of Hematology, Rikshospitalet University Hospital
  • Svédország
      • Eskilstuna, Svédország
        • Department of Medicine, Mälarsjukhuset Hospital
      • Falun, Svédország
        • Department of medicine, Falun Hospital
      • Göteborg, Svédország
        • Department of Medicine, Sahlgrenska University Hospital / Östra
      • Linköping, Svédország
        • Department of Hematology, Linköping University Hospital
      • Luleå, Svédország
        • Department of Medicine, Sunderbyn Hospital
      • Lund, Svédország
        • Department of Hematology, Lund University Hospital
      • Stockholm, Svédország
        • Department of Hematology, Karolinska University Hospital
      • Stockholm, Svédország
        • Department of Medicine, Södersjukhuset Hospital
      • Umeå, Svédország
        • Department of Medicine, Umeå University Hospital
      • Uppsala, Svédország
        • Department of Medicine, Uppsala University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A beleegyező nyilatkozat aláírásának időpontjában 18 évesnek kell lennie
  • MDS IPSS Low vagy Int-1, vagy vegyes MDS/MPD; vagy CMML < 10% csontvelői blastokkal vagy RARS-T
  • Azoknak a betegeknek, akiknél a prediktív modell (lásd: Hellstrom-Lindberg és mtsai, Br J Haematol 99:344-51 1997) szerint nagy vagy közepes a válaszreakció valószínűsége, nem kell ellenállniuk az EPO-nak/darbepoetinnek (ez > 60 000 EPO/heti > 8 hét), majd EPO + G-CSF > 8 hétig, vagy biohasonló gyógyszerek ekvipotens dózisokban, vagy EPO + G-CSF előre 8 hétig. Azok a betegek, akiknél a prediktív modell szerint alacsony a válasz valószínűsége, előzetes EPO/G-CSF kezelés nélkül is bevonhatók
  • A transzfúzióhoz >4 egység szükséges az elmúlt 8 hét során, vagy >8 egység az elmúlt 26 hét során.
  • Az alany aláírta a beleegyező nyilatkozatot.
  • A fogamzóképes korban lévő férfiaknak és nőknek hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a kezelés alatt és azt követően legfeljebb 3 hónapig.

Kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy szoptató nőstények.
  • A gyógyító kezelésre jogosult betegek
  • A várható túlélés kevesebb, mint 24 hét.
  • Tünetekkel járó thrombocytopenia / aktív vérzés
  • JAK-2 pozitív RARS-T-ben szenvedő betegek, ha alkalmasak új vizsgálati gyógyszerekre

  • A szérum biokémiai értékei a következők

    1. Szérum kreatinin > 2,0 mg/dl (177 mikromol/l)
    2. Szérum aminotranszferáz (AST)/szérum glutamin-oxálecetsav-transzamináz (SGOT) vagy alanin-transzamináz (ALT)/szérum glutamát-piruvát-transzamináz (SGPT) > 3,0-szerese a normál felső határának (ULN)
    3. Szérum összbilirubin >1,5 mg/dl (26 mikromol/l)
  • Kontrollálatlan szisztémás fertőzés
  • Nem tekinthető alkalmasnak a vizsgálati protokoll követésére

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Azacitidin +/- eritropoetin
Drog: Azacitidin
100 mg/m(2) szubkután 1-5. napon 4 hetente 6 cikluson keresztül. További három ciklust az epo-val együtt adnak azoknak, akik nem reagálnak az azacitidin első 6 ciklusára
Drog: Eritropoetin
Azok a betegek, akik nem reagálnak önmagában az azacitidinre, az azacitidin és eritropoetin kombinációját kapják 60 000 E/hét 16 héten keresztül.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Hemoglobin szint
Időkeret: 28. hét
28. hét
Azon betegek száma, akik az azacitidinnel végzett kezelés után transzfúziós függetlenséget értek el
Időkeret: 28. hét
28. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Hatás a leukocitákra, a vérlemezkeszámra
Időkeret: 28. hét és a próbaidő vége
28. hét és a próbaidő vége
Hatás a csontvelő morfológiájára és citogenetikájára
Időkeret: 28. hét és a próbaidő vége
28. hét és a próbaidő vége
Azon betegek száma, akik az Azacitidin- és Epo-kezelés után transzfúziós függetlenséget értek el
Időkeret: A tárgyalás vége
A tárgyalás vége
Hatás a genetikai és epigenetikai profilra
Időkeret: 28. hét
28. hét
Hemoglobin szint
Időkeret: A tárgyalás vége
A tárgyalás vége

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Nordic MDS Group

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Magnus Tobiasson, M.D., Nordic MDS Group

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. január 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2012. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2012. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. január 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. január 12.

Első közzététel (Becslés)

2010. január 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2013. október 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. október 28.

Utolsó ellenőrzés

2013. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NMDSG08A
  • 2009-011483-11 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel